Daerah berita biopharma minggu ini cukup padat, termasuk persetujuan FDA, transaksi akuisisi, data klinis semuanya datang. Saya memperhatikan beberapa sorotan yang layak diperhatikan.

Pertama, mari bahas langkah dari FDA. Eton Pharma baru saja mendapatkan persetujuan, DESMODA, larutan oral desmopressin asetat ini disetujui untuk pengobatan diabetes insipidus pusat. Ini adalah larutan oral desmopressin pertama yang disetujui oleh FDA, dirancang untuk mendukung pemberian dosis yang tepat, tanpa perlu khawatir tentang pembagian tablet atau masalah rantai dingin. Eton memperkirakan lebih dari 13.000 pasien di AS terdampak, termasuk 3.000 hingga 4.000 pasien pediatrik, perusahaan memperkirakan penjualan tahunan puncak DESMODA bisa mencapai 30 juta hingga 50 juta dolar. Ini adalah produk komersial kesembilan dari Eton, tampaknya penempatan di bidang penyakit langka semakin lengkap.

Allurion Technologies juga mendapatkan persetujuan, sistem balon lambung Allurion mereka mendapatkan persetujuan pra-pasar dari FDA. Kapsul Pintar ini dapat ditempatkan saat kunjungan singkat ke kantor, mengembang di perut selama sekitar empat bulan untuk meningkatkan rasa kenyang, lalu secara alami dikeluarkan. Untuk pasien dengan BMI antara 30 hingga 40, ini menawarkan opsi non-bedah, sebagai jalur tengah antara obat dan operasi penurunan berat badan.

Namun, ada juga yang tidak berjalan lancar. Uji coba LINNET dari MacroGenics dihentikan sebagian oleh FDA, Lorigerlimab mereka mengalami masalah keamanan dalam penelitian kanker ginekologi—empat pasien mengalami trombositopenia tingkat empat, miokarditis, neutropenia, dan syok septik. Perusahaan mengatakan akan terus bekerja sama dengan FDA untuk menyelesaikan masalah ini.

Dalam hal transaksi besar, Gilead mengakuisisi Arcellx dengan harga 115 dolar per saham plus opsi nilai 5 dolar, total sekitar 7,8 miliar dolar. Transaksi ini memperkuat posisi Gilead di bidang terapi sel, dengan kesepakatan pengembangan bersama anito-cel antara Kite Pharma dan Arcellx.

Data klinis juga menarik perhatian. Sonelokimab dari MoonLake menunjukkan hasil yang baik dalam uji coba ankylosing spondylitis, 81% pasien mencapai respons ASAS40 pada minggu ke-12. UBT251 dari Novo Nordisk dalam uji coba fase dua di China menunjukkan tingkat penurunan berat badan sebesar 19,7%, jauh lebih baik dari plasebo yang 2%. Namun, uji coba perbandingan CagriSema mereka dan Zepbound dari Lilly tidak begitu memuaskan, 23% versus 25,5%, target utama tidak tercapai.

QTORIN dari Palvella mencapai target utama dalam uji coba malformasi limfatik mikroskopik, VYVGART dari Argenx juga menunjukkan hasil yang baik dalam uji coba miastenia gravis. Ini semua adalah indikasi niche, tetapi jika berhasil, akan ada peluang pasar yang unik.