Baru saja melihat BridgeBio mempresentasikan data solid dari uji coba FORTIFY mereka di konferensi MDA bulan Maret lalu. Mereka sedang mengerjakan BBP-418 untuk gangguan otot langka ini (LGMD2I/R9) dan hasil interimnya tampaknya menunjukkan efektivitas nyata. Sangat menarik karena saat ini hampir tidak ada apa-apa untuk pasien dengan kondisi ini.

Studi FORTIFY dipresentasikan oleh peneliti dari Iowa dan Yale, yang menambah kredibilitas. Mereka bahkan memiliki poster tentang beban penyakit, pola pengobatan, dan seluruh jalur translasi dari laboratorium ke uji klinis. Tingkat detail seperti itu menunjukkan mereka serius tentang ini.

Dari segi saham, BBIO diperdagangkan sekitar $66 saat mereka mempresentasikan, naik beberapa persen hari itu. Jujur saja, bioteknologi penyakit langka selalu taruhan, tetapi jika data FORTIFY ini bertahan melalui Tahap 3, bisa jadi sesuatu yang layak diperhatikan. Fakta bahwa mereka melibatkan kolaborator akademik untuk mempresentasikan data bersama perusahaan juga merupakan tanda baik.

Ada yang lain yang mengikuti permainan penyakit langka seperti ini?