Baru saja melihat bahwa BridgeBio menyelesaikan beberapa data yang cukup solid dari uji coba FORTIFY fase 3 mereka untuk pengobatan gangguan otot langka BBP-418. Mereka baru saja mempresentasikan di konferensi MDA bulan lalu dan jujur hasilnya terlihat menjanjikan untuk pasien LGMD2I/R9. Katherine Mathews dari Iowa memberikan pidato utama, dan mereka memiliki kolaborator Yale yang menunjukkan metode pengujian mereka untuk mengukur respons pengobatan di berbagai varian gen FKRP.

Apa yang menarik perhatian saya adalah betapa banyak dasar yang mereka bangun - empat sesi poster yang mencakup segala hal mulai dari beban penyakit hingga bagaimana obat ini benar-benar berkembang dari penelitian laboratorium ke uji klinis. Untuk kondisi yang pada dasarnya diabaikan oleh sebagian besar perusahaan farmasi, melihat tingkat komitmen ini untuk memperkuat dasar bukti FORTIFY cukup menyegarkan. Perusahaan ini benar-benar bertaruh besar pada penyakit genetik yang kurang terlayani di mana pada dasarnya tidak ada opsi pengobatan.

Dari segi saham, BBIO telah berayun antara $28 dan $85 selama setahun terakhir, terakhir ditutup di $66 saat saya cek. Kemenangan klinis ini cenderung penting untuk saham biotek, jadi mungkin layak untuk dipantau jika Anda tertarik di bidang itu. Data uji coba FORTIFY pasti menunjukkan mereka membuat kemajuan nyata di sini.