Baru saja menangkap penurunan pendapatan Fulcrum - campuran jujur saja. Saham anjlok 13% setelah mereka melaporkan hasil Q4, tetapi cerita sebenarnya adalah data uji coba Pociredir mereka untuk penyakit sel sabit yang sebenarnya terlihat solid.

Jadi Fulcrum mengumumkan hasil 12 minggu dari uji coba Fase 1b PIONEER mereka dan angka-angkanya cukup menarik. Pasien dengan dosis 20mg melihat kadar hemoglobin janin melonjak dari 7,1% menjadi 19,3% dalam hanya 12 minggu - itu peningkatan sebesar 12,2%. Mereka juga melihat perbaikan pada penanda hemolisis dan beberapa tren yang menjanjikan dalam mengurangi krisis vaso-occlusive. Untuk pengobatan penyakit langka, respons semacam ini biasanya membuat investor biotech bersemangat.

Di sisi keuangan, posisi kas Fulcrum sebenarnya menguat - mereka mengumpulkan $164M dalam penawaran Desember dan sekarang memiliki $352M dalam kas dan sekuritas. Mereka mengatakan itu cukup untuk jalur operasional hingga 2029, yang solid untuk perusahaan tahap klinis yang membakar biaya pengembangan. Kerugian bersih memang membengkak menjadi $74,9 juta untuk tahun penuh 2025 dibandingkan $9,7 juta tahun sebelumnya, tetapi itu hal yang biasa saat Anda memperbesar uji coba.

FDA sudah memberikan Pociredir Fast Track dan penunjukan Obat Orphan untuk SCD, yang membantu jalur persetujuan. Fulcrum berencana memulai uji coba yang memungkinkan pendaftaran pada H2 2026 tergantung umpan balik FDA. Bisa menjadi katalis jika data Fase 2 tetap kokoh. Risiko/imbalan yang menarik jika Anda tertarik pada saham biotech.