Baru saja melihat BridgeBio mempresentasikan lebih banyak data uji coba FORTIFY fase 3 di konferensi MDA bulan ini. Mereka menunjukkan hasil untuk BBP-418 pada pasien LGMD2I/R9 - sesuatu yang cukup langka dalam gangguan otot genetik. Katherine Mathews dari University of Iowa melakukan presentasi utama, dan tampaknya tim Yale juga akan tampil dengan penelitian tentang pengukuran respons ribitol di berbagai varian FKRP, yang terdengar seperti bisa penting untuk memahami bagaimana pengobatan bekerja di berbagai mutasi pasien.

Mereka juga memiliki empat poster yang membahas beban penyakit dan pemodelan kelangsungan hidup jangka panjang. Sahamnya telah berayun antara $28 dan $84 selama setahun terakhir, terakhir ditutup di $66,54 saat saya cek. Yang menarik adalah seberapa banyak permainan penyakit langka ini bergerak berdasarkan data klinis - pasar tampaknya memperhatikan yang satu ini. Tidak yakin apakah data interim akan menjadi katalis yang diharapkan orang, tetapi fakta bahwa mereka mempresentasikan di konferensi besar menunjukkan mereka pikir ada sesuatu yang layak dibagikan.