Baru saja melihat bahwa Agios mendapatkan persetujuan PYRUKYND di UEA untuk pasien talasemia. Langkah yang menarik - ini adalah satu-satunya obat yang disetujui di sana untuk profil talasemia tertentu ini, yang cukup penting bagi pasien yang benar-benar membutuhkannya.

Persetujuan ini didasarkan pada uji coba fase 3 mereka (ENERGIZE dan ENERGIZE-T), jadi setidaknya didukung oleh data yang solid. Mereka sudah menyetujuinya di AS dan Eropa, dan tampaknya mereka bermitra dengan NewBridge Pharmaceuticals pada tahun 2024 untuk mendorongnya melalui wilayah GCC - Arab Saudi, UEA, Kuwait, Qatar, Oman, Bahrain.

Yang menarik adalah mereka masih menunggu tinjauan Komisi Eropa untuk indikasi talasemia di sana. Sementara itu di AS sudah dirilis sebagai AQVESME. Jadi pada dasarnya mereka memperluas secara geografis, yang masuk akal jika profil talasemia menunjukkan manfaat nyata. Tidak yakin berapa banyak pasien yang benar-benar terpengaruh oleh ini.