Ini adalah siaran pers berbayar. Hubungi langsung distributor siaran pers untuk pertanyaan apa pun.

The New England Journal of Medicine Mempublikasikan Hasil dari Uji Coba Fase 1/2 MARINA® dari Delpacibart Etesiran (del-desiran) untuk Pengobatan Distrofi Miotonik Tipe 1

PR Newswire

Kamis, 19 Februari 2026 pukul 07:00 GMT+9 11 menit baca

Dalam artikel ini:

RNA

-0,04%

Del-desiran secara efektif mengantarkan siRNA ke otot, menghasilkan pengurangan rata-rata sekitar 40% pada DMPK mRNA dan perbaikan kesalahan splicing

Pengobatan menunjukkan peningkatan dalam beberapa ukuran termasuk mioton, fungsi dan kekuatan otot, mobilitas, dan hasil yang dilaporkan pasien

Del-desiran menunjukkan keamanan dan tolerabilitas yang dapat diterima dengan sebagian besar kejadian buruk ringan atau sedang

SAN DIEGO, 18 Februari 2026 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), sebuah perusahaan biofarmasi yang berkomitmen untuk menghadirkan kelas baru terapeutik RNA yang disebut Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™), hari ini mengumumkan bahwa hasil akhir dari uji coba Fase 1/2 MARINA® yang selesai dari delpacibart etedesiran (del-desiran) pada orang yang hidup dengan distrofi miotonik tipe 1 (DM1) akan dipublikasikan dalam edisi 19 Februari dari The New England Journal of Medicine (NEJM). Naskah berjudul "Antibody Oligonucleotide Conjugate untuk Distrofi Miotonik Tipe 1."

(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)

DM1 adalah penyakit neuromuskular progresif yang jarang dikenali, sering fatal, tanpa terapi yang mengubah penyakit. Del-desiran adalah pengobatan investigasi yang dirancang untuk mengatasi akar genetik dasar DM1 dengan mengurangi total tingkat mRNA toksik, DMPK (protein kinase distrofi miotonik). Akumulasi mRNA toksik ini mengikat protein regulasi RNA kunci yang kemudian menyebabkan kesalahan splicing dari beberapa gen hilir, menghasilkan manifestasi klinis yang beragam dari penyakit ini.

Uji coba MARINA fase 1/2 adalah studi acak, double-blind, terkendali plasebo yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas dosis tunggal dan bertahap dari del-desiran yang diberikan secara intravena pada dewasa dengan DM1 selama enam bulan. Data dinilai dari 38 peserta yang diacak 3:1 untuk menerima satu dosis 1 mg/kg del-desiran, tiga dosis baik 2 mg/kg maupun 4 mg/kg del-desiran (dilambangkan sebagai dosis siRNA), atau plasebo. Tujuan utama studi adalah untuk mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas del-desiran. Tujuan eksploratori adalah untuk mengevaluasi aktivitas klinis del-desiran di berbagai ukuran efektivitas.

"Hasil akhir dari studi MARINA ini semakin memperkuat data del-desiran yang dilaporkan sejauh ini yang menunjukkan profil keamanan yang dapat diterima dan peningkatan dalam berbagai penilaian fungsional utama termasuk mioton, yang merupakan gejala khas DM1," kata Nicholas E. Johnson, M.D., M.Sci., FAAN, profesor dan wakil ketua penelitian di Departemen Neurologi di Virginia Commonwealth University, penulis utama dan penyelidik utama uji coba MARINA. "DM1 adalah gangguan progresif yang sering fatal, meningkat keparahannya dari generasi ke generasi, dan mempengaruhi ribuan orang dan keluarga di AS saja. Ada kebutuhan mendesak untuk terapi yang disetujui yang dapat mengatasi penyebab genetik dasar penyakit ini, dan data del-desiran ini, serta data yang tersedia dari studi OLE yang sedang berlangsung, sangat menggembirakan bagi komunitas DM1."

BACA SELENGKAPNYA  

Hasil dari studi fase 1/2 MARINA tentang del-desiran yang dipublikasikan di NEJM menunjukkan:

Pengiriman efektif del-desiran (siRNA) ke otot, dengan pengurangan rata-rata sekitar 40% pada DMPK mRNA di seluruh peserta yang diobati.

Peningkatan splicing pada sejumlah gen otot khusus setelah pengobatan dengan del-desiran 2 mg/kg dan 4 mg/kg.

Peningkatan dalam ukuran fungsional eksploratori termasuk:

 

*    
    
    Fungsi tangan/mioton (video membuka tangan, atau vHOT)
    
     
*    
    
    Kekuatan otot (Pengujian Otot Kuantitatif, atau QMT skor total)
    
     
*    
    
    Mobilitas (Tes Jalan/Lari 10 Meter, atau 10mWRT, dan tes Bangkit dan Jalan Cepat, atau TUG)
    
     
*    
    
    DM1-Activ, hasil yang dilaporkan pasien yang mengukur aktivitas kehidupan sehari-hari (misalnya, mandi, mengunjungi keluarga atau teman, dan naik tangga)

Keamanan dan tolerabilitas yang dapat diterima dengan sebagian besar kejadian buruk yang muncul selama pengobatan (TEAEs) ringan atau sedang pada peserta dengan DM1 dan tidak menyebabkan penghentian pengobatan.

Dua kejadian buruk serius yang parah terjadi pada dua peserta di kohort dosis 2 mg/kg dan 4 mg/kg, dengan satu peserta menghentikan studi di kohort 4 mg/kg. Salah satu dari kejadian buruk serius ini dianggap terkait obat.

"Kami senang bahwa The New England Journal of Medicine mengakui pentingnya data fase 1/2 MARINA. Profil keamanan yang menguntungkan, disertai analisis yang kuat dari ukuran efektivitas eksploratori dalam program del-desiran kami, memperkuat keyakinan kami bahwa terapi investigasi ini dapat menawarkan pilihan pengobatan yang transformatif bagi orang yang hidup dengan DM1 dan keluarga mereka," kata Sarah Boyce, Presiden dan CEO Avidity. "Kami tetap fokus pada kemajuan studi fase 3 HARBOR yang sedang berlangsung dari del-desiran, yang berada di jalur untuk menjadi obat pertama yang disetujui secara global untuk DM1."

Del-desiran (4 mg/kg) saat ini sedang dinilai dalam studi fase 3 HARBOR™ global pada orang yang hidup dengan DM1 berusia 16 tahun ke atas dan dalam studi ekstensi terbuka HARBOR (HARBOR-OLE™) yang melibatkan semua peserta yang menyelesaikan uji coba fase 1/2 MARINA. Studi fase 3 HARBOR global menyelesaikan pendaftaran pada Juli 2025 dan laporan data puncak selama 54 minggu diharapkan pada paruh kedua 2026.

Tentang Uji Coba Fase 3 HARBOR™

**Studi fase 3 HARBOR™ global adalah studi penting acak, terkendali plasebo, dan double-blind yang dirancang untuk mengevaluasi del-desiran pada sekitar 150 orang (usia 16 tahun ke atas) yang hidup dengan DM1. Studi ini dilakukan di sekitar 40 situs secara global. Pasien diberikan del-desiran atau plasebo (1:1) setiap delapan minggu. HARBOR dirancang untuk menilai beberapa aspek fungsional utama DM1. Titik akhir utama adalah waktu membuka tangan melalui video (vHOT), pengukuran mioton, yang merupakan gejala khas DM1. Titik akhir sekunder utama meliputi kekuatan otot yang diukur dengan kekuatan genggaman tangan dan pengujian otot kuantitatif (QMT) skor total, dan aktivitas kehidupan sehari-hari yang diukur dengan DM1-Activ. Semua peserta studi, terlepas dari apakah mereka menerima pengobatan aktif atau plasebo, memiliki opsi untuk bergabung dalam studi ekstensi terbuka yang sedang berlangsung. Untuk informasi lebih lanjut tentang studi HARBOR, cari NCT06411288. Untuk studi HARBOR-OLE, cari (NCT07008469).

Tentang Uji Coba Fase 1/2 MARINA®
Uji coba MARINA® adalah studi klinis fase 1/2 acak, double-blind, terkendali plasebo yang melibatkan 38 dewasa dengan DM1. Tujuan utama studi ini adalah untuk mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas dosis tunggal dan bertahap dari del-desiran (AOC 1001) yang diberikan secara intravena. Uji coba MARINA menilai aktivitas del-desiran (AOC 1001) di berbagai biomarker utama, termasuk pengurangan DMPK mRNA di otot rangka dan perbaikan splicing alternatif yang menyimpang. Meskipun uji coba fase 1/2 ini tidak dirancang untuk menilai manfaat fungsional, studi ini mengeksplorasi aktivitas klinis del-desiran (AOC 1001) dalam berbagai ukuran fungsi otot termasuk mioton, kekuatan otot, pengukuran mobilitas serta hasil yang dilaporkan pasien dan pengukuran kualitas hidup. Pasien memiliki opsi untuk bergabung dalam MARINA-OLE™, studi ekstensi terbuka, setelah periode pasca pengobatan. Untuk info lebih lanjut, klik di sini atau cari NCT05027269.

Tentang Distrofi Miotonik Tipe 1

**Distrofi miotonik tipe 1 (DM1) adalah penyakit langka, keturunan (autosomal dominan), progresif yang memperpendek harapan hidup dan membutuhkan perawatan seumur hidup yang disebabkan oleh pengulangan triplet dalam gen DMPK, menghasilkan peningkatan fungsi mRNA yang toksik. Penyakit ini sangat bervariasi dalam keparahan, presentasi, dan usia muncul, namun semua bentuk DM1 terkait dengan beban penyakit yang tinggi. DM1 ditandai oleh manifestasi multisistem termasuk mioton dan kelemahan otot progresif dan mungkin kurang dikenali karena muncul secara heterogen di seluruh otot rangka, jantung, dan halus, yang menyebabkan gangguan sistem kardiovaskular, gastrointestinal, pernapasan, mata, dan/atau endokrin. Saat ini, tidak ada obat yang disetujui untuk orang yang hidup dengan DM1.

Tentang del-desiran

**Del-desiran, menggunakan teknologi platform AOC dari Avidity, dirancang untuk mengatasi penyebab genetik dasar DM1 dengan mengurangi tingkat mRNA DMPK yang toksik. Del-desiran terdiri dari antibodi monoklonal kepemilikan yang mengikat reseptor transferrin 1 (TfR1) dan dikonjugasikan dengan siRNA yang menargetkan DMPK mRNA. Del-desiran saat ini sedang dinilai dalam studi fase 3 HARBOR™ global dan dalam studi ekstensi HARBOR-OLE™ yang sedang berlangsung pada orang dengan DM1. Data jangka panjang dari studi MARINA-OLE menunjukkan pembalikan progresi penyakit pada orang yang hidup dengan DM1 di berbagai endpoint termasuk waktu membuka tangan melalui video (vHOT) sebagai ukuran fungsi tangan dan mioton, kekuatan otot, dan aktivitas kehidupan sehari-hari dibandingkan dengan data natural history END-DM1. Del-desiran telah menerima penunjukan Breakthrough Therapy, Obat Orphan, dan Fast Track dari Food and Drug Administration (FDA) dan penunjukan Orphan dari European Medicines Agency (EMA). Del-desiran juga merupakan pengobatan investigasi pertama untuk DM1 yang menerima penunjukan Obat Orphan di Jepang.

Tentang Avidity

**Misi Avidity Biosciences, Inc. adalah secara mendalam meningkatkan kehidupan orang dengan menghadirkan kelas baru terapeutik RNA - Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™). Avidity merevolusi bidang RNA dengan AOCs kepemilikannya, yang dirancang untuk menggabungkan spesifisitas antibodi monoklonal dengan presisi terapi oligonukleotida untuk menargetkan dan mengobati penyakit yang sebelumnya tidak dapat dijangkau dengan terapi RNA yang ada. Menggunakan platform AOC kepemilikan, Avidity menunjukkan keberhasilan pertama dalam pengiriman RNA yang terarah ke otot dan memimpin bidang ini dengan program pengembangan klinis untuk tiga penyakit otot langka: distrofi miotonik tipe 1 (DM1), distrofi otot Duchenne (DMD), dan distrofi otot facioscapulohumeral (FSHD). Avidity juga mengembangkan dua kandidat pengembangan kardiologi presisi milik sendiri yang menargetkan kardiomiopati genetik langka. Selain itu, Avidity memperluas jangkauan AOCs dengan pipeline yang berkembang dan memperluas termasuk program di bidang kardiologi dan imunologi melalui kemitraan utama. Avidity berkantor pusat di San Diego, CA. Untuk informasi lebih lanjut tentang platform AOC, pipeline pengembangan klinis, dan tim kami, silakan kunjungi www.aviditybiosciences.com dan berinteraksi dengan kami di LinkedIn dan X.

Pernyataan Maju
Avidity memberi peringatan kepada pembaca bahwa pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini mengenai hal-hal yang bukan fakta sejarah adalah pernyataan yang bersifat ke depan. Pernyataan ini didasarkan pada keyakinan dan harapan perusahaan saat ini. Pernyataan ke depan tersebut termasuk, tetapi tidak terbatas pada, pernyataan tentang: arti data del-desiran dari studi MARINA®; potensi del-desiran untuk menawarkan pilihan pengobatan yang transformatif bagi DM1 dan menjadi obat pertama yang disetujui secara global untuk DM1; status studi klinis del-desiran; rencana Avidity untuk menyajikan data tambahan dari studi HARBOR™ dan waktu pelaksanaannya; karakterisasi data terkait del-desiran dari studi MARINA dan dampaknya terhadap kemajuan del-desiran; desain, tujuan, dan status studi MARINA, MARINA-OLE™ dan HARBOR; rencana dan harapan Avidity untuk memajukan program klinisnya, dan waktunya; serta platform, operasi, dan program Avidity. Penyertaan pernyataan ke depan ini tidak boleh dianggap sebagai jaminan bahwa rencana tersebut akan tercapai. Hasil aktual mungkin berbeda dari yang disebutkan dalam siaran pers ini karena risiko dan ketidakpastian yang melekat pada bisnis Avidity dan di luar kendalinya, termasuk, tanpa terbatas pada: analisis data baru mungkin mengarah pada kesimpulan yang berbeda dari yang ditetapkan dalam uji coba MARINA dari del-desiran, dan data tersebut mungkin tidak memenuhi harapan Avidity atau regulator; efek samping yang tidak terduga atau ketidakefektifan del-desiran yang cukup, yang dapat menunda atau membatasi pengembangannya, persetujuan regulasi, dan/atau komersialisasinya; perkembangan kemudian dengan FDA dan regulator global lainnya yang mungkin tidak konsisten dengan umpan balik yang diterima hingga saat ini mengenai del-desiran dan dapat menunda jadwal yang diharapkan saat ini; pendekatan Avidity terhadap penemuan dan pengembangan kandidat produk berbasis platform AOC™ belum terbukti; kemungkinan penundaan dalam studi HARBOR; ketergantungan Avidity pada pihak ketiga dalam pengujian klinis dan pembuatan produk; perkembangan legislatif, yudisial, dan regulasi di Amerika Serikat dan negara asing; Avidity mungkin kehabisan sumber daya modal lebih cepat dari yang diperkirakan saat ini; dan risiko lain yang dijelaskan dalam Laporan Tahunan Avidity pada Form 10-K untuk tahun fiskal yang berakhir 31 Desember 2024 dan pengajuan berikutnya ke SEC. Avidity memberi peringatan kepada pembaca untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan ke depan ini, yang hanya berlaku pada tanggal saat ini, dan perusahaan tidak berkewajiban memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan kejadian yang terjadi atau keadaan yang muncul setelah tanggal ini. Semua pernyataan ke depan ini sepenuhnya dikualifikasi oleh pernyataan peringatan ini, yang dibuat sesuai ketentuan perlindungan aman dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995.

Kontak Investor:
Kat Lange
(619) 837-5014
investors@aviditybio.com

Kontak Media:
Kristina Coppola
(619) 837-5016
media@aviditybio.com

Cision

Lihat konten asli untuk mengunduh multimedia:

条款 及 私隱政策

Privacy Dashboard

Info Lebih Lanjut