CERo: La FDA otorga la designación de vía rápida a CER-1236

La FDA acaba de otorgar a CERo Therapeutics (CERO) una victoria significativa al conceder la Designación de Vía Rápida a su principal compuesto en investigación, CER-1236, dirigido a la Leucemia Mieloide Aguda. Esto se suma a la Designación de Medicamento Huérfano existente del compuesto, lo que podría acelerar su camino hacia el mercado.

He estado siguiendo de cerca este desarrollo, y vale la pena señalar que CERo está llevando a cabo un estudio de fase 1/1b, de primera en humanos, multicéntrico y abierto. Están evaluando no solo la seguridad, sino también la eficacia preliminar en varias poblaciones de pacientes: aquellos con leucemia mieloide aguda en recaída/refractaria, pacientes en remisión con enfermedad residual medible, y pacientes recién diagnosticados con MDS/AML mutado en TP53 o AML.

Aunque esta noticia ha enviado ondas a través de los círculos de inversión en biotecnología, soy cautelosamente optimista. La designación de Fast Track ciertamente corta la burocracia regulatoria, pero hemos visto tratamientos prometedores para la leucemia tropezar en ensayos de última etapa antes. Es probable que las acciones de la compañía experimenten volatilidad a medida que los resultados clínicos vayan llegando en los próximos meses.

La verdadera pregunta sigue siendo si el mecanismo de acción de CER-1236 se traducirá en beneficios de supervivencia significativos para los pacientes con estas formas agresivas de leucemia, particularmente aquellos con las notoriamente resistentes a tratamientos mutaciones TP53. El impulso regulatorio es prometedor, pero los resultados clínicos determinarán en última instancia si esto se convierte en un avance o simplemente en otra nota al pie en la investigación del cáncer.