تُبدي شركات الأدوية الكبرى إعجابًا شديدًا بهاتين الشركتين الناشئتين في مجال التكنولوجيا الحيوية

قد يكون من الصعب على غير المتخصص في العلوم تقييم مدى صحة ادعاءات شركة التكنولوجيا الحيوية. هل ستُعتمد أدوية هذه الشركة من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)؟ ما مدى صحة أبحاثها؟ هذه الأسئلة شبه مستحيلة الإجابة عنها. وحتى العلماء أنفسهم لا يمكنهم التيقن من أنهم على صواب قبل اكتمال التجارب السريرية. فكيف يمكن لشخص غير مختص أن يستثمر بأي قدر من الاطمئنان؟

الحقيقة السريعة والمباشرة هي أنك لا تستطيع. هناك قدر كبير من المخاطر في الاستثمار في التكنولوجيا الحيوية، وبعضها لا يمكن حتى قياسه. لكن من الممكن تقليلها.

أحد الأشياء التي أحب رؤيتها في أي شركة تكنولوجيا حيوية هو وجود شراكة مع شركة كبيرة في مجال الأدوية (big-pharma). أحب عندما يستثمر أشخاص أذكياء وذوو معرفة واسعة في صناعة الأدوية ملايين الدولارات في شركتي الصغيرة للتكنولوجيا الحيوية. هذا الاستثمار يصدق العلم. إنه يجلب نقداً ويَعِدّ بتدفقات نقدية مستقبلية. كما يقلل النفقات (إذا كان الشريك هو من يدفع تكاليف تطوير الدواء).

لذلك، عندما أبحث عن استثمار محتمل في شركة تكنولوجيا حيوية، يسعدني أن أرى وجود شراكة. بل إنها واحدة من أولى الأشياء التي أبحث عنها في موقع الشركة على الويب: بعد أن أتفقد خط إنتاج الشركة (pipeline)، أبحث لمعرفة ما إذا كان لديها أي متعاونين. RegenXbio (RGNX 12.68%) وDenali Therapeutics (DNLI 6.28%) هما شركتان للتكنولوجيا الحيوية تجتازان اختباري بتفوق.

Image Source: Getty Images.

الرائد في نواقل AAV لاكتشاف الأدوية

أحد القطاعات الواعدة في الاستثمار في التكنولوجيا الحيوية هو العلاج الجيني للأمراض النادرة. هذا مجال مثير للغاية لأن هذه الأدوية تعد بعلاج فعلي من نوع "مرة واحدة ثم تنتهي" للمرض الذي تعالجه. يتناول المرضى الدواء مرة واحدة فقط، ثم يتم شفاؤهم.

إحدى طرق إيصال العلاج الجيني تتم عبر نواقل AAV، وهي فيروسات يتم تعديلها لإدخال العلاج إلى جسم المريض. يعتقد كثير من العلماء أن هذه هي أفضل آلية لتوصيل هذه الأدوية - وإذا كانوا على حق، فمن المفترض أن تكون RegenXbio استثماراً رائعاً. هذه الشركة تتخصص في نواقل AAV وتمنح تراخيص لتقنيتها لشركات أخرى تتبع أيضاً مسار العلاجات الجينية.

ولا تفتقر إلى الشركاء: تتعاون RegenXbio حالياً مع Pfizer (PFE 0.12%) وNovartis (NVS 0.41%) وTakeda Pharma (TAK 0.36%) وUltragenyx Pharma (RARE 3.58%) وAudentes Therapeutics (BOLD +0.00%) وRocket Pharma (RCKT 6.98%) وAbeona Therapeutics (ABEO 4.49%) وPrevail Therapeutics وLysogene وEsteve.

يمنح ترتيب الترخيص هذا RegenXbio خطاً ضخماً من المدفوعات المستقبلية للأدوية. الشركات المذكورة أعلاه تمول 27 تجربة سريرية باستخدام نواقل AAV التابعة لـ RegenXbio. تحصل RegenXbio على أموال مقدماً لاستخدام تقنيتها؛ كما تحصل الشركة على مدفوعات إنجازات (milestone) مع تقدم الأدوية خلال التجارب السريرية، وعلى إتاوات من مبيعات الأدوية عندما تتم الموافقة عليها وفي حال تمت الموافقة عليها.

يمكننا أن نرى كيف تعمل هذه العملية في حالة دواء Novartis Zolgensma، الذي يستخدم ناقل AAV التابع لـ RegenXbio وتمت الموافقة عليه من قِبل FDA العام الماضي. حتى الآن، تلقت RegenXbio ما يقرب من 190 مليون دولار في مدفوعات مقابل هذه المادة الدوائية الواحدة. ستتلقى الشركة أيضاً إتاوات عن مبيعات الدواء، إضافة إلى دفعة بقيمة 80 مليون دولار عندما يتجاوز الدواء 1 مليار دولار في المبيعات التراكمية. وبشكل إجمالي، من المفترض أن يدفع هذا الدواء الواحد أكثر من 300 مليون دولار لصالح RegenXbio.

رغم أن بعضاً من تلك الـ 27 تجربة ستفشل بلا شك، فمن المرجح أن تتم الموافقة على عدة أدوية. وبالنظر إلى العدد الهائل من فرص النجاح، يبدو أن القيمة السوقية لـ RegenXbio البالغة 1.4 مليار دولار رخيصة بشكل إيجابي.

Image Source: Denali Therapeutics.

الاختراق من وراء حاجز الدم-الدماغ

في المقابل، تسعى Denali Therapeutics إلى شيء شديد الصعوبة. يمنع حاجز الدم-الدماغ تقريباً جميع الأدوية من الوصول إلى الدماغ - ففي أدوية الجزيئات الكبيرة، يتم إيقاف 100%، وفي أدوية الجزيئات الصغيرة، تبلغ هذه النسبة 98%. تفعل الطبيعة ذلك من أجل حماية الدماغ. لكن ماذا يمكننا أن نفعل عندما يعاني مريض من مرض تنكسي عصبي؟ كيف نعالج ألزهايمر وباركنسون وALS عندما لا تستطيع أدويةُنا الوصول إلى الدماغ؟

تعتقد Denali أنها حلت هذه المشكلة. لديها آلية تسمح للأدوية بالالتفاف على حاجز الدم-الدماغ، وهو ما يفترض نظرياً أن يتيح بدء عمل علاجات الحالات المذكورة أعلاه. هدفها طموح جداً، وإذا نجحت الشركة في تحقيقه، فسيجني المستثمرون الكثير من المال. الشركة التي تبلغ قيمتها السوقية 1.4 مليار دولار تجري حالياً تجارب سريرية مبكرة على خمسة مركبات مختلفة.

تأسست Denali على يد Ryan Watts، الذي كان رئيس قسم علوم الأعصاب في Genentech. وقد زود شركته بعدة من المخضرمين من شركة التكنولوجيا الحيوية الشهيرة؛ إذ إن الرئيس التنفيذي للعمليات (COO) والرئيس الطبي (CMO) والرئيس المالي (CFO) ورئيس التصنيع و"رئيس الاكتشاف" جميعهم من Genentech، التي استحوذت عليها Roche (RHHBY +0.14%) مقابل 46 مليار دولار في 2009.

شركة الأدوية الكبرى Sanofi (SNY 0.71%) موجودة ضمن الشراكة، بعد أن وقّعت - في صفقة قد تكون بقيمة 1 مليار دولار - مع شركة التكنولوجيا الحيوية الفتية في 2018. دفعت الشركة الدوائية الأكبر بكثير 125 مليون دولار مقدماً مقابل حقوق جزئية لاثنين من أدوية Denali. أحد هذين الدواءين، DNL747، قيد الاختبار لعدة دواعي، بما في ذلك MS وألزهايمر وALS. وهو الآن في التجارب من المرحلة الأولى المبكرة.

تملك Denali سيولة نقدية وافرة - الشركة بحوزتها 478 مليون دولار - والأشخاص الذين يديرون الأعمال أذكياء للغاية. لكن ما تحاول القيام به صعب بما يكفي لإبقائي خارج دائرة اتخاذ قرار الاستثمار حتى نرى بعض النتائج في العالم الحقيقي. الشراكات مع شركات big pharma مشجعة، لكنها ليست كل شيء؛ وبالنسبة للمستثمرين في الأدوية الذين يتطلعون إلى احتواء المخاطر إلى حد ما، تبدو RegenXbio استثماراً أكثر ذكاءً وأكثر أماناً في هذه المرحلة.