رأيت للتو أن شركة Agios حصلت على موافقة PYRUKYND في الإمارات لعلاج الثلاسيميا. إنها في الواقع الدواء الأول والوحيد الذي يُوافق عليه هناك لهذه الفئة المحددة من المرضى، وهو أمر مهم جدًا. يعمل الدواء كمحفز لإنزيم البيروفات كيناز ومخصص لكل من الحالات التي تعتمد على نقل الدم وتلك التي لا تعتمد عليه.

الجزء المثير هو أن لديهم بالفعل صفقة توزيع مع شركة نيوبريدج فارما تغطي منطقة الخليج بأكملها—السعودية، الإمارات، الكويت، قطر، عمان، البحرين. لذا فإن هذه الموافقة في الإمارات تعتبر نقطة انطلاق للسوق الأوسع في الشرق الأوسط.

استندت الموافقة إلى تجارب المرحلة 3 ENERGIZE التي كانت تبدو قوية جدًا. PYRUKYND معتمد بالفعل في الولايات المتحدة (تحت اسم AQVESME) وأوروبا لعلاج الثلاسيميا، لذا فإن هذا يوسع ملف الثلاسيميا عالميًا. كما أنهم في انتظار مراجعة المفوضية الأوروبية الآن. يبدو أن استراتيجية التوسع المستمر لهذا المؤشر أكثر من مجرد موافقة مؤقتة.