رأيت للتو أن شركة Agios حصلت على موافقة PYRUKYND في الإمارات لعلاج الثلاسيميا. خطوة مثيرة للاهتمام - إنها الدواء الوحيد المعتمد هناك لهذه الفئة من المرضى، وهو أمر مهم جدًا لهذا النوع من الثلاسيميا. تعاونت مع شركة نيوبرج للأدوية في عام 2024 للتعامل مع إطلاق المنتج في منطقة الخليج. تمت الموافقة عليه بالفعل في الولايات المتحدة وأوروبا تحت أسماء مختلفة (AQVESME في الولايات المتحدة). كانت الموافقة مبنية على تجارب المرحلة 3 ENERGIZE. يبدو أن التكنولوجيا الحيوية أخيرًا تحقق تقدمًا في علاج اضطرابات الدم النادرة. أتساءل كيف ستتفاعل سوق الثلاسيميا مع كون هذا هو الخيار الوحيد المتاح هناك؟