لقد رأيت للتو أن شركة BridgeBio قدمت بعض البيانات القوية من تجربتها FORTIFY في مؤتمر MDA في مارس الماضي. إنهم يعملون على BBP-418 لهذا الاضطراب العضلي النادر (LGMD2I/R9) وظهرت النتائج المؤقتة على ما يبدو فعالية حقيقية. مثير للاهتمام لأنه لا يوجد شيء تقريبًا متاح للمرضى الذين يعانون من هذه الحالة في الوقت الحالي.

تم تقديم دراسة FORTIFY من قبل باحثين من أيوا وييل، مما يضيف بعض المصداقية. لديهم حتى ملصقات حول عبء المرض، أنماط العلاج، والمسار التحويلي الكامل من المختبر إلى التجارب السريرية. هذا المستوى من التفاصيل يوحي بأنهم جادون بشأن هذا الأمر.

من ناحية الأسهم، كانت شركة BBIO تتداول عند حوالي 66 دولارًا عندما قدموا العرض، مرتفعة بنسبة بسيطة في ذلك اليوم. بصراحة، التكنولوجيا الحيوية للأمراض النادرة دائمًا ما تكون مقامرة، ولكن إذا استمرت بيانات FORTIFY هذه في الصمود خلال المرحلة 3، فقد يكون شيئًا يستحق المتابعة. حقيقة أنهم يحصلون على متعاونين أكاديميين لعرض البيانات جنبًا إلى جنب مع بيانات الشركة تعتبر علامة جيدة أيضًا.

هل يتابع أحد آخر استثمارات الأمراض النادرة مثل هذا؟