لقد رأيت للتو أن شركة BridgeBio أنهت جمع بيانات قوية جدًا من تجربتها المرحلة 3 FORTIFY لعلاج اضطراب العضلات النادر BBP-418. لقد قدموا نتائجهم في مؤتمر MDA الشهر الماضي وبصراحة تبدو النتائج مشجعة لمرضى LGMD2I/R9. قدمت كاثرين ماثيوز من أيوا الحديث الرئيسي، وكان لديهم متعاونون من ييل يعرضون طرق اختبارهم لقياس استجابة العلاج عبر مختلف متغيرات جين FKRP.

ما لفت انتباهي هو مدى العمل التحضيري الذي قاموا به - أربع جلسات ملصقات تغطي كل شيء من عبء المرض إلى كيف تطور الدواء فعليًا من البحث المختبري إلى التجارب السريرية. بالنسبة لحالة تم تجاهلها بشكل أساسي من قبل معظم شركات الأدوية، فإن رؤية هذا المستوى من الالتزام بـ FORTIFY لتعزيز قاعدة الأدلة أمر منعش جدًا. الشركة تراهن حقًا على الأمراض الوراثية غير المخدومة حيث لا توجد خيارات علاج تقريبًا.

من ناحية الأسهم، كانت أسهم BBIO تتقلب بين 28 و 85 دولارًا خلال العام الماضي، وأغلقت عند 66 دولارًا آخر مرة تحققت فيها. هذه الانتصارات السريرية عادةً ما تكون مهمة للشركات الحيوية، لذا قد يكون من المفيد مراقبتها إذا كنت مهتمًا بهذا المجال. بيانات تجربة FORTIFY بالتأكيد تشير إلى أنهم يحرزون تقدمًا حقيقيًا هنا.