رأيت للتو أن BridgeBio ستقدم المزيد من بيانات تجربة المرحلة 3 FORTIFY في مؤتمر MDA هذا الشهر. إنهم يعرضون نتائج لـ BBP-418 في مرضى LGMD2I/R9 - وهو اضطراب عضلي وراثي نادر جدًا. كاثرين ماثيوز من جامعة أيوا ستقدم العرض الرئيسي، ويبدو أن فريق ييل سيظهر أيضًا بأبحاث حول قياس استجابة الريبيتول عبر متغيرات FKRP المختلفة، وهو ما يبدو أنه قد يكون مهمًا لفهم كيفية عمل العلاج عبر طفرات المرضى المختلفة.

لديهم أيضًا أربعة ملصقات تغطي عبء المرض ونمذجة البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل. كانت الأسهم تتقلب بين 28 دولارًا و84 دولارًا خلال العام الماضي، وأغلقت عند 66.54 دولار آخر مرة تحققت فيها. ما يثير الاهتمام هو مدى تحرك هذه الألعاب النادرة على البيانات السريرية - يبدو أن السوق يوليه اهتمامًا. لست متأكدًا مما إذا كانت البيانات المؤقتة ستكون الحافز الذي يأمل الناس فيه، لكن حقيقة أنهم يعرضون في مؤتمر كبير تشير إلى أنهم يعتقدون أن هناك شيئًا يستحق المشاركة.