رأيت للتو أن شركة Agios حصلت على موافقة PYRUKYND في الإمارات لمرضى الثلاسيميا. خطوة مثيرة للاهتمام - إنه الدواء الوحيد المعتمد هناك لهذا النوع المحدد من الثلاسيميا، وهو أمر مهم للمرضى الذين يحتاجون إليه فعلاً.

تعتمد الموافقة على تجاربهم المرحلة الثالثة (ENERGIZE و ENERGIZE-T)، لذلك على الأقل فهي مدعومة ببيانات قوية. لديهم بالفعل موافقة في الولايات المتحدة وأوروبا، ويبدو أنهم تعاونوا مع شركة نيو بريدج للأدوية في عام 2024 لدفعه عبر منطقة مجلس التعاون الخليجي - السعودية، الإمارات، الكويت، قطر، عمان، البحرين.

ما يثير الاهتمام هو أنهم لا زالوا ينتظرون مراجعة المفوضية الأوروبية لتصريح الثلاسيميا هناك. في الوقت نفسه، في الولايات المتحدة، هو متاح بالفعل باسم AQVESME. إذن هم يوسعون جغرافياً، وهو أمر منطقي إذا أظهر ملف الثلاسيميا فوائد حقيقية. لست متأكدًا من عدد المرضى الذين يؤثر عليهم هذا فعلاً.