لقد صادفت هذا للتو - حصلت شركة Regeneron على مراجعة أولوية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقار garetosmab، علاجهم الجديد المستهدف لـ FOP. شيء مثير للاهتمام إذا كنت تتابع التكنولوجيا الحيوية. لذا بشكل أساسي، كانوا يعملون على حجب بروتين يسمى Activin A الذي يدفع نمو العظام لدى مرضى FOP، وتبدو نتائج المرحلة 3 من التجارب قوية.

الأرقام في الواقع مذهلة - المرضى الذين تناولوا الجرعة المنخفضة (3 ملغم/كغم) شهدوا انخفاضًا بنسبة 94% في الآفات العظمية الجديدة مقارنةً بالدواء الوهمي، وبلغت الجرعة الأعلى 90%. كلاهما أظهر انخفاضًا يزيد عن 99% في الحجم الإجمالي للآفات. تستهدف إدارة الغذاء والدواء قرارًا في أغسطس 2026، لذا نحن ننتظر ربما بضعة أشهر.

FOP هو واحد من تلك الاضطرابات الوراثية النادرة التي لا تحظى بالكثير من الاهتمام، لذا من الرائع رؤية تقدم فعلي هنا. يبدو أن نهج الأجسام المضادة الأحادية النسيلة يعمل بشكل أفضل من المتوقع استنادًا إلى بيانات التجربة. كانت الأسهم منخفضة قليلاً عندما تحققت، لكن هذا أمر معتاد مع هذه الإعلانات. متشوق لمعرفة ما إذا كانت ستتم الموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء في الموعد المحدد.