لقد لاحظت أن شركة BridgeBio (BBIO) كانت قد قدمت عرضها الكبير في مؤتمر MDA قبل بضعة أسابيع مع نتائج تجربة Fortify المرحلة 3 لمرض LGMD2I/R9. أظهر التحليل المؤقت فعالية في هذا الاضطراب الوراثي النادر - وهو أمر مهم جدًا لمثل هذا العدد المحدود من المرضى. كانت الأسهم قد ارتفعت بالفعل حوالي 3% عندما أغلقوا ذلك اليوم عند 66.54 دولار، وارتفعت إلى 67.53 دولار في التداول بعد ساعات العمل.

ما هو مثير للاهتمام هو أنهم لم يقدموا عرضًا واحدًا فقط. بالإضافة إلى كاثرين ماثيوز التي قدمت البيانات الرئيسية المتأخرة عن دراسة Fortify من أيوا، قام زملاؤهم في ييل أيضًا بعرض عملهم على اختبار التحليل عالي الإنتاجية لقياس استجابة ريبوتول عبر متغيرات FKRP. بالإضافة إلى أربعة ملصقات تغطي عبء المرض، أنماط العلاج، والرحلة التحولية الكاملة لـ BBP-418. يبدو أنهم يبنون حجة شاملة جدًا لهذا العلاج.

يُقال إن BBP-418 هو أحد أكثر الخيارات التجريبية تقدمًا لهذا الحالة. من الصعب التقليل من أهمية ذلك عندما تنظر إلى ملايين المرضى حول العالم الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة لا تتوفر لها علاجات فعالة بشكل أساسي. كانت الأسهم تتداول بين 28 و85 دولارًا خلال العام الماضي، لذا كانت هناك بعض التقلبات. هل تتابع هذا الموضوع؟