لقد رأيت للتو أن BioMarin حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتوسيع استخدام PALYNZIQ للأطفال الذين يبلغون من العمر 12 عامًا وما فوق المصابين بمرض الفينيل كيتون. خطوة مثيرة للاهتمام للسوق الأطفال—هذه العلاج الإنزيمي هو في الأساس الخيار الوحيد المتاح لإدارة مستويات الفينيل ألانين في الدم، لذا فإن التوسع ليشمل مرضى أصغر سنًا يبدو منطقيًا من ناحية العلاج.

قفزت الأسهم على الخبر في البداية، ووصلت إلى 61.73 دولار (+1.01٪)، لكنها انخفضت بشكل كبير بعد ساعات التداول إلى 59.31 دولار. إنه تقلب كبير. كما أنهم يضغطون على وكالة الأدوية الأوروبية للموافقة، مما قد يفتح المزيد من الفرص إذا حصلوا على الضوء الأخضر للمراهقين في الاتحاد الأوروبي.

مجال تركيبة مرض الفينيل كيتون كان هادئًا جدًا، لذا فإن هذا التوسع يعتبر أمرًا مهمًا للعائلات التي تبحث عن بدائل. متشوق لمعرفة ما إذا كان هذا يغير مشهد العلاج على الإطلاق أم أنه مجرد انتصار تنظيمي للشركة.