هذه بيان صحفي مدفوع. اتصل بموزع البيانات الصحفية مباشرة لأي استفسارات.

مجلة نيو إنجلاند الطبية تنشر نتائج المرحلة 1/2 من تجربة مارينا® لدواء ديلباسيبارت إيتيديسيران (del-desiran) لعلاج الضمور العضلي الدوشيوني من النوع 1

PR Newswire

الخميس، 19 فبراير 2026 الساعة 7:00 صباحًا بتوقيت غرينتش+9 قراءة لمدة 11 دقيقة

في هذا المقال:

RNA

-0.04%

تم توصيل siRNA بشكل فعال إلى العضلات بواسطة ديل-ديزيران، مما أدى إلى انخفاض متوسط يقارب 40% في حمض DMPK mRNA وتحسين التشويش غير الصحيح

أظهر العلاج تحسنات في مقاييس متعددة بما في ذلك الرعاش العضلي، وظيفة وقوة العضلات، القدرة على الحركة والنتائج التي يبلغ عنها المرضى

أظهر ديل-ديزيران سلامة وتحمل مقبولين مع معظم الأحداث السلبية الخفيفة أو المعتدلة

سان دييغو، 18 فبراير 2026 /PRNewswire/ – أعلنت شركة أفيديتي بيوساينسز، إنك. (Nasdaq: RNA)، شركة الأدوية الحيوية الملتزمة بتقديم فئة جديدة من علاجات RNA تسمى مركبات الأجسام المضادة المرتبطة بالأوليغونوكليوتيدات (AOCs™)، اليوم أن النتائج النهائية من تجربة المرحلة 1/2 المكتملة مارينا® لدواء ديلباسيبارت إيتيديسيران (del-desiran) في الأشخاص المصابين بالضمور العضلي الدوشيوني من النوع 1 (DM1) ستنشر في عدد 19 فبراير من مجلة نيو إنجلاند الطبية (NEJM). العنوان هو “مركب الأجسام المضادة المرتبط بالأوليغونوكليوتيد للضمور العضلي الدوشيوني من النوع 1.”

(PRNewsfoto/أفيديتي بيوساينسز، إنك.)

DM1 هو مرض عصبي عضلي تقدمي وقليل التقدير وغالبًا ما يكون مميتًا، ولا يوجد علاجات تعديلية للمرض. ديل-ديزيران هو علاج تجريبي مصمم لمعالجة السبب الوراثي الأساسي لـ DM1 عن طريق تقليل المستويات الإجمالية للحمض النووي الريبي السام DMPK (كيناز البروتين العضلي للضمور العضلي). تراكم هذه الحمض النووي الريبي السام يحجز بروتينات تنظيمية رئيسية للحمض النووي الريبي التي تؤدي لاحقًا إلى تشويش غير صحيح للعديد من الجينات الفرعية، مما يسبب التنوع في الأعراض السريرية للمرض.

كانت تجربة المرحلة 1/2 مارينا دراسة عشوائية مزدوجة التعمية، مضبوطة على الدواء الوهمي، مصممة لتقييم السلامة وتحمل جرعات فردية ومتزايدة من ديل-ديزيران يُعطى عن طريق الوريد للبالغين المصابين بـ DM1 لمدة ستة أشهر. تم تقييم البيانات من 38 مشاركًا تم توزيعهم عشوائيًا بنسبة 3:1 لتلقي جرعة واحدة من 1 ملغم/كغم من ديل-ديزيران، أو ثلاث جرعات من إما 2 ملغم/كغم أو 4 ملغم/كغم من ديل-ديزيران (مُعبر عنها كجرعة siRNA)، أو دواء وهمي. كان الهدف الرئيسي من الدراسة هو تقييم السلامة وتحمل ديل-ديزيران. كانت الأهداف الاستكشافية تقييم النشاط السريري لديل-ديزيران عبر مقاييس فعالية متعددة.

“هذه النتائج النهائية من دراسة مارينا تعزز بشكل أكبر بيانات ديل-ديزيران التي أبلغت حتى الآن والتي تظهر ملف سلامة مقبول وتحسينات عبر مجموعة من التقييمات الوظيفية الرئيسية بما في ذلك الرعاش العضلي، وهو عرض مميز للـ DM1،” قال نيكولاس إي. جونسون، دكتور في الطب، وماجستير العلوم، وزميل الجمعية الأمريكية للأعصاب، أستاذ ونائب رئيس البحث في قسم الأعصاب بجامعة فرجينيا كومنولث، المؤلف الرئيسي والمحقق الرئيسي في تجربة مارينا. “DM1 هو اضطراب تقدمي وغالبًا ما يكون مميتًا، يزداد في الشدة من جيل إلى آخر، ويؤثر على الآلاف من الأشخاص والأسر في الولايات المتحدة فقط. هناك حاجة ملحة لعلاج معتمد يمكنه معالجة السبب الوراثي الأساسي لهذا المرض، وهذه البيانات عن ديل-ديزيران، بالإضافة إلى البيانات المتاحة من الدراسة المستمرة OLE، مشجعة جدًا لمجتمع DM1.”

متابعة القراءة  

أظهرت نتائج تجربة المرحلة 1/2 مارينا لدواء ديل-ديزيران المنشورة في NEJM:

توصيل فعال لديل-ديزيران (siRNA) إلى العضلات، مع انخفاض متوسط يقارب 40% في حمض DMPK mRNA عبر جميع المشاركين المعالجين.

تحسينات في التشويش غير الصحيح في مجموعة رئيسية من جينات العضلات الخاصة بعد العلاج بديل-ديزيران 2 ملغم/كغم و4 ملغم/كغم.

تحسينات في مقاييس وظيفية استكشافية تشمل:

 

*    
    
    وظيفة اليد/الرعاش (فيديو فتح اليد)
    
     
*    
    
    قوة العضلات (اختبار العضلات الكمي، أو QMT)، المجموع الكلي للنتائج(
    
     
*    
    
    القدرة على الحركة )اختبار المشي/الركض لمسافة 10 أمتار، أو 10mWRT، واختبار الوقوف والانتقال، أو TUG(
    
     
*    
    
    DM1-Activ، وهو نتيجة يُبلغ عنها المرضى وتقيس أنشطة الحياة اليومية )مثل الاستحمام، زيارة العائلة أو الأصدقاء، وصعود السلالم(

سلامة وتحمل مقبولين مع معظم الأحداث السلبية الناتجة عن العلاج )TEAEs( كانت خفيفة أو معتدلة في المشاركين المصابين بـ DM1 ولم تؤد إلى الانسحاب.

حدثت حالتان من الأحداث السلبية الشديدة، في مشاركين اثنين في مجموعتي الجرعة 2 ملغم/كغم و4 ملغم/كغم، مع انسحاب أحد المشاركين من الدراسة في مجموعة 4 ملغم/كغم. أحد هذه الأحداث كان مرتبطًا بالدواء.

“نحن سعداء بأن مجلة نيو إنجلاند الطبية تعترف بأهمية بيانات المرحلة 1/2 من مارينا. إن ملف السلامة الإيجابي، إلى جانب التحليلات القوية للأهداف الاستكشافية في برنامج ديل-ديزيران، يعزز اعتقادنا أن هذا العلاج التجريبي قد يوفر خيار علاج تحويلي للأشخاص المصابين بـ DM1 وعائلاتهم،” قالت سارة بويز، الرئيسة التنفيذية لشركة أفيديتي. “نظل مركزين على تقدم الدراسة المستمرة للمرحلة 3 هاربور، والتي من المتوقع أن تكون أول دواء معتمد عالميًا لـ DM1.”

يتم حاليًا تقييم ديل-ديزيران )4 ملغم/كغم( في الدراسة العالمية للمرحلة 3 هاربور™ في الأشخاص المصابين بـ DM1 الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا وما فوق، وفي الدراسة المفتوحة المستمرة هاربور-OLE™) مع جميع المشاركين الذين أكملوا تجربة المرحلة 1/2 مارينا. أكملت الدراسة العالمية للمرحلة 3 هاربور التسجيل في يوليو 2025، ومن المتوقع أن تظهر نتائج البيانات الرئيسية في النصف الثاني من عام 2026.

حول تجربة المرحلة 3 هاربور™

**تعد تجربة المرحلة 3 هاربور™ العالمية دراسة عشوائية مضبوطة على الدواء الوهمي، مزدوجة التعمية، حاسمة، مصممة لتقييم ديل-ديزيران في حوالي 150 شخصًا (عمر 16 وما فوق) يعانون من DM1. تُجرى الدراسة في حوالي 40 موقعًا حول العالم. يُعطى المرضى إما ديل-ديزيران أو دواء وهمي (1:1) كل ثمانية أسابيع. تم تصميم هاربور لتقييم عدة جوانب وظيفية رئيسية لـ DM1. الهدف الرئيسي هو وقت فتح اليد بالفيديو (vHOT)، وهو قياس للرعاش العضلي، وهو عرض مميز للـ DM1. تشمل الأهداف الثانوية الرئيسية قوة العضلات كما يُقاس بواسطة قوة قبضة اليد وQMT(، والأنشطة اليومية كما يُقاس بواسطة DM1-Activ. يحق لجميع المشاركين في الدراسة، سواء تلقوا علاجًا نشطًا أو وهميًا، الانضمام إلى الدراسة المفتوحة المستمرة. لمزيد من المعلومات عن تجربة هاربور، ابحث عن NCT06411288. ولمزيد من المعلومات عن تجربة هاربور-OLE، ابحث عن )NCT07008469(.

حول تجربة المرحلة 1/2 مارينا®
كانت تجربة مارينا® دراسة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية، مضبوطة على الدواء الوهمي، من المرحلة 1/2، شملت 38 بالغًا مصابين بـ DM1. الهدف الرئيسي من الدراسة هو تقييم السلامة وتحمل جرعات فردية ومتزايدة من ديل-ديزيران )AOC 1001( يُعطى عن طريق الوريد. قيّمت تجربة مارينا نشاط ديل-ديزيران )AOC 1001( عبر مؤشرات حيوية رئيسية، بما في ذلك تقليل حمض DMPK mRNA في العضلات الهيكلية وتحسين التشويش غير الصحيح البديل. على الرغم من أن تجربة المرحلة 1/2 لم تكن موجهة لتقييم الفائدة الوظيفية، إلا أنها استكشفت النشاط السريري لديل-ديزيران )AOC 1001( في مقاييس متعددة لوظيفة العضلات بما في ذلك الرعاش، قوة العضلات، مقاييس القدرة على الحركة، بالإضافة إلى نتائج يُبلغ عنها المرضى وقياسات جودة الحياة. كان لدى المرضى خيار الانضمام إلى دراسة مارينا-OLE™، وهي دراسة تمديد مفتوحة، في نهاية فترة ما بعد العلاج. لمزيد من المعلومات عن هذه الدراسة، انقر هنا أو ابحث عن NCT05027269.

حول الضمور العضلي الدوشيوني من النوع 1

**الضمور العضلي الدوشيوني من النوع 1 )DM1( هو مرض نادر وراثي )سائد جسديًا(، تقدمي، يصغر العمر المتوقع ويتطلب رعاية مدى الحياة، ناتج عن تكرار ثلاثي في جين DMPK، مما يؤدي إلى زيادة سامة في وظيفة mRNA. المرض متغير جدًا من حيث الشدة، العرض، وعمر البداية، ومع ذلك، فإن جميع أشكال DM1 مرتبطة بمستويات عالية من عبء المرض. يتميز DM1 بتظاهرات متعددة الأنظمة تشمل الرعاش العضلي وضعف العضلات التدريجي، وقد يكون غير معترف به بشكل كاف لأنه يظهر بشكل متغاير عبر العضلات الهيكلية، القلبية، والملساء، مما يؤدي إلى اضطرابات في القلب، الجهاز الهضمي، الجهاز التنفسي، العين، أو الغدد الصماء. حاليًا، لا توجد أدوية معتمدة للأشخاص المصابين بـ DM1.

حول ديل-ديزيران

**ديل-ديزيران، باستخدام تقنية منصة AOC من أفيديتي، مصمم لمعالجة السبب الوراثي الأساسي لـ DM1 عن طريق تقليل مستويات حمض DMPK السام. يتكون ديل-ديزيران من جسم مضاد أحادي النسيلة مملوك ملكية خاصة يرتبط بمستقبل ترانسفيرين 1 )TfR1(، وهو مرتبط بـ siRNA يستهدف حمض DMPK. يُجرى تقييم ديل-ديزيران حاليًا في الدراسة العالمية للمرحلة 3 هاربور™ وفي الدراسة المستمرة هاربور-OLE™ في الأشخاص المصابين بـ DM1. أظهرت البيانات طويلة المدى من تجربة مارينا-OLE عكس تقدم المرض في الأشخاص المصابين بـ DM1 عبر عدة أهداف، بما في ذلك وقت فتح اليد بالفيديو )vHOT( كمقياس لوظيفة اليد والرعاش، وقوة العضلات، وأنشطة الحياة اليومية مقارنة ببيانات التاريخ الطبيعي لـ END-DM1. حصل ديل-ديزيران على تصنيفات علاج ثوري، ودواء يتيم، ومسار سريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية )FDA(، وتصنيف يتيم من وكالة الأدوية الأوروبية )EMA(. كما كان ديل-ديزيران أول علاج تجريبي لـ DM1 يحصل على تصنيف دواء يتيم في اليابان.

حول أفيديتي

**مهمة شركة أفيديتي بيوساينسز، إنك. هي تحسين حياة الناس بشكل عميق من خلال تقديم فئة جديدة من علاجات RNA - مركبات الأجسام المضادة المرتبطة بالأوليغونوكليوتيدات )AOCs™(. تقوم أفيديتي بثورة في مجال RNA من خلال مركباتها الحصرية، التي صممت لدمج خصوصية الأجسام المضادة الأحادية النسيلة مع دقة علاجات الأوليغونوكليوتيدات لمعالجة الأهداف والأمراض التي كانت غير قابلة للوصول سابقًا باستخدام علاجات RNA الحالية. باستخدام منصة AOC الخاصة بها، أظهرت أفيديتي أول توصيل مستهدف ناجح لـ RNA إلى العضلات، وتقود المجال مع برامج تطوير سريرية لثلاثة أمراض عضلية نادرة: الضمور العضلي الدوشيوني من النوع 1 )DM1(، ضمور العضلات الدوشيوني ديشين )DMD(، وضمور العضلات الفاشيوسكابولوهيمورالي )FSHD(. كما تتقدم أفيديتي في تطوير اثنين من مرشحي القلب الدقيق المملوكين بالكامل، لمعالجة أمراض القلب الوراثية النادرة. بالإضافة إلى ذلك، توسع أفيديتي نطاق مركبات AOC مع خط أنابيبها المتقدم والمتوسع، بما في ذلك برامج في القلب والجهاز المناعي من خلال شراكات رئيسية. يقع مقر أفيديتي في سان دييغو، كاليفورنيا. لمزيد من المعلومات عن منصة AOC، وخط الأنابيب التطويري السريري، وفريق العمل، يرجى زيارة www.aviditybiosciences.com والتواصل معنا على لينكدإن وتويتر.

تصريحات تطلعية
تحذر أفيديتي القراء من أن التصريحات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن أمور ليست حقائق تاريخية هي تصريحات تطلعية. تستند هذه التصريحات إلى معتقدات وتوقعات الشركة الحالية. تشمل هذه التصريحات، على سبيل المثال لا الحصر، التصريحات حول: أهمية بيانات ديل-ديزيران من دراسة مارينا®؛ إمكانية أن يقدم ديل-ديزيران خيار علاج تحويلي لـ DM1 وأن يكون أول دواء معتمد عالميًا لعلاج DM1؛ حالة الدراسة السريرية لديل-ديزيران؛ خطط أفيديتي لعرض بيانات إضافية من دراسة هاربور™ وتوقيت ذلك؛ تصنيف البيانات المرتبطة بديل-ديزيران من دراسة مارينا وتأثير تلك البيانات على تقدم ديل-ديزيران؛ تصميم، أهداف، وحالة دراسات مارينا، مارينا-OLE™، وهاربور؛ خطط وتوقعات أفيديتي لتقدم برامجها السريرية، وتوقيت ذلك؛ ومنصة أفيديتي، عملياتها المخططة، وبرامجها. لا ينبغي اعتبار إدراج التصريحات التطلعية تمثيلًا من أفيديتي بأن أيًا من هذه الخطط سيتم تحقيقه. قد تختلف النتائج الفعلية عن تلك الواردة في هذا البيان الصحفي بسبب المخاطر والشكوك الكامنة في أعمال أفيديتي وما وراء سيطرتها، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر: قد تؤدي تحليلات البيانات الجديدة إلى استنتاجات مختلفة عن تلك التي أُنشئت في تجربة مارينا لديل-ديزيران، وقد لا تفي تلك البيانات بتوقعات أفيديتي أو الجهات التنظيمية؛ آثار جانبية سلبية غير متوقعة، أو فعالية غير كافية، لديل-ديزيران قد تؤخر أو تحد من تطويره، موافقته التنظيمية، أو تسويقه؛ التطورات اللاحقة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وغيرها من الجهات التنظيمية العالمية التي قد تتعارض مع الملاحظات التي تم تلقيها حتى الآن بشأن ديل-ديزيران والتي قد تؤخر جداولها الزمنية المتوقعة حاليًا؛ نهج أفيديتي في اكتشاف وتطوير مرشحين للمنتجات استنادًا إلى منصة AOC™ غير مثبت؛ التأخيرات المحتملة في دراسة هاربور؛ اعتماد أفيديتي على أطراف ثالثة فيما يتعلق بالاختبار السريري وتصنيع المنتج؛ التطورات التشريعية والقضائية والتنظيمية في الولايات المتحدة والدول الأجنبية؛ احتمال نفاد موارد رأس المال المتاحة لديها قبل المتوقع حاليًا؛ وغيرها من المخاطر الموضحة في تقرير أفيديتي السنوي على النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2024 والتقارير اللاحقة مع هيئة الأوراق المالية والبورصات. تحذر أفيديتي القراء من عدم الاعتماد المفرط على هذه التصريحات التطلعية، التي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخها، ولا تتعهد الشركة بتحديث هذه التصريحات لتعكس الأحداث التي تقع أو الظروف التي تنشأ بعد تاريخها. جميع التصريحات التطلعية مؤهلة تمامًا بهذا التحذير، والذي يُصنع بموجب أحكام ملاذ الأمان لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاص بـ 1995.

جهة الاتصال للمستثمرين:
كات لانج
)619( 837-5014
investors@aviditybio.com

جهة الاتصال الإعلامي:
كريستينا كوبولا
)619( 837-5016
media@aviditybio.com

Cision

عرض المحتوى الأصلي لتحميل الوسائط المتعددة:

条款 及 私隱政策

لوحة تحكم الخصوصية

مزيد من المعلومات