CRISPR Therapeutics（CRSP 5.51%）は、過去5年間で幅広い株式全体に対して大きく出遅れています。会社の価値――執筆時点で時価総額は57億ドル（$5.7 billion）――は、事業のファンダメンタルズを踏まえるとまだ高すぎると主張する人もいるでしょう。CRISPR Therapeuticsは売上がほとんどなく、継続的に赤字であり、ここ数年で目立った後期臨床の勝ち筋も得られていません。とはいえ、それにもかかわらず、CRISPR Therapeuticsは魅力的な長期保有（買い持ち）の選択肢になり得ます。バイオテクノロジー株が真剣に検討する価値がある理由を3つ考えてみましょう。
CRISPR Therapeuticsは遺伝子編集治療の開発を専門としています。この技術は、これまで治療が難しかった疾患に対して画期的な医薬品の実現を後押ししてきました。しかし、米国食品医薬品局（FDA）がこの種の治療を承認したのはごくわずかであり、バイオ業界における遺伝子編集革命はいまだ初期段階にあると言えるかもしれません。とはいえ、多くの治療領域における標準治療を変え得る可能性があるため、遺伝子編集に特化した最良の企業を探すことは投資家の時間に値します。CRISPR Therapeuticsはその条件に合致します。
画像出典：The Motley Fool。
このバイオ企業のパイプラインには、今後数年で大きく進展し、株価に刺激を与え得る有望な候補がいくつもあります。たとえば、CRISPR TherapeuticsのCTX310です。これは、肝臓でANGPTL3遺伝子（コレステロールの調整に関与）をオフにすることで、LDLコレステロールを恒久的に低下させることを目的とした、治験段階の1回限りの治療です。安全かつ有効であることが証明されれば、生涯続くコレステロール薬を1回の治療で置き換えることでケアを一変させる可能性があります。コレステロールが高いことによって心疾患（およびその他の心血管疾患）のリスクが高い何百万人もの人々がいる中で、CTX310には大きな商業機会が見込まれます。
CRISPR Therapeuticsは、今年後半にCTX310の進行中の臨床試験の結果を公表する予定です。ポジティブなデータは、CRISPR Therapeuticsの株が急騰するきっかけになり得ます。そしてそれは氷山の一角にすぎません。CRISPR Therapeuticsには、今後数年で進展すべき他の有望な候補もあります。強力で、遺伝子編集に重点を置いたパイプラインがあるため、この株は魅力的です。企業のブレークスルーが、非常に有効性の高い治療や大きな商業的成功につながる可能性があるからです。
CRISPR Therapeuticsは、遺伝子編集医薬品で承認を取れることをすでに示しています。これは、Vertex Pharmaceuticals（VRTX 2.08%）と共同で開発した、鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性ベータサラセミア（TDT）の治療であるCasgevyで達成しました。些細に見えるかもしれませんが、実際には（おそらく大半の）CRISPR Therapeuticsの同業他社――つまり、遺伝子編集に特化したバイオ企業――は、自社の候補のうち1つでさえ承認を得られていないのが現状です。さらに、Casgevyのマイルストーンは一層印象的でした。なぜなら、規制当局の承認を受けたのがCRISPRベースの遺伝子編集治療として初めてだったからです。
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CRISPR Therapeutics
Today's Change
(-5.51%) $-3.11
Current Price
$53.24
Market Cap
$5.4B時価総額は、上場している株式の発行済み株数のみを用いて算出。未上場、非公開、または取引されていないデュアルクラス株式は含まれない。算出される時価総額は変動する可能性があります。時価総額は、上場している株式の発行済み株数のみを用いて算出。未上場、非公開、または取引されていないデュアルクラス株式は含まれない。算出される時価総額は変動する可能性があります。
Day's Range
$52.05 - $56.65
52wk Range
$44.12 - $78.48
Volume
1.2M
Avg Vol
1.8M
Gross Margin
-528340.24%
Casgevyはまだ多くの売上を生んでいませんが、それは近いうちに変わるかもしれません。CRISPR TherapeuticsとVertex Pharmaceuticalsは最近、米国食品医薬品局（FDA）が、この薬を2歳の子どもまで承認したと発表しました（以前は12歳以上が対象とされていました）。この適応拡大により、米国におけるCasgevyの対象患者数が5,500人増えることになります。
それが多いようには見えないかもしれませんが、治療コースあたり2.2百万ドル（$2.2 million）で考えると、追加の商業機会は12.1十億ドル（$12.1 billion）であり、しかもそれは米国だけです（VertexとCRISPR TherapeuticsはCasgevyの収益を分け合い、後者は利益の40%を受け取ります）。Casgevyが単独でこの市場をすべて取り込むわけではありませんが、医薬品の売上は今後数年で伸びていくはずで、それがCRISPR Therapeuticsの財務成績の押し上げにつながる可能性があります。
遺伝子編集がCRISPR Therapeuticsの中核であり続けている一方で、同社は他の分野にも進出しています。バイオテクノロジー企業は、非公開のSirius Therapeuticsと提携し、CTX611という低分子干渉RNA（siRNA）治療を開発しました。DNA配列を変える遺伝子編集の医薬品とは異なり、siRNA医薬品は特定の疾患に関与する遺伝子を「沈黙させる」もので、その効果は一時的であり、これらの治療は再投与が必要です。
CTX611は、現在の抗凝固薬よりも出血を抑えつつ、危険な血栓を防ぐための長期間作用型siRNA治療として設計されています。承認されれば、年2回の注射で済む可能性があるため、画期的な治療となり、数十億ドル規模の商業的成功につながるかもしれません。さらに重要なのは、CRISPR Therapeuticsが単なる遺伝子編集企業ではないことを示している点です。同社は、他分野でも魅力的な機会を追求する意欲があります。
CRISPR Therapeuticsには、特に最も有望な候補に対する重大な臨床上の後退など、まだうまくいかないことが多々あり得ます。またCasgevyに関する同社の商業機会が現実にならない可能性もあります。これらはいずれも投資家が念頭に置くべきリスクです。しかし、Casgevyを商業化するためのバイオ大手との提携と、深く（そして革新的な）パイプラインを考えると、CRISPR Therapeuticsは今後10年の終わりまでに、承認済みの製品ポートフォリオを大きく拡大し、財務結果を大幅に改善していく可能性が高いように見えます。その過程で株は、素晴らしいリターンをもたらすかもしれません。
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4M 人気度
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CRISPR Therapeuticsの株を買うべき3つの理由
CRISPR Therapeutics（CRSP 5.51%）は、過去5年間で幅広い株式全体に対して大きく出遅れています。会社の価値――執筆時点で時価総額は57億ドル（$5.7 billion）――は、事業のファンダメンタルズを踏まえるとまだ高すぎると主張する人もいるでしょう。CRISPR Therapeuticsは売上がほとんどなく、継続的に赤字であり、ここ数年で目立った後期臨床の勝ち筋も得られていません。とはいえ、それにもかかわらず、CRISPR Therapeuticsは魅力的な長期保有（買い持ち）の選択肢になり得ます。バイオテクノロジー株が真剣に検討する価値がある理由を3つ考えてみましょう。
CRISPR Therapeuticsは遺伝子編集治療の開発を専門としています。この技術は、これまで治療が難しかった疾患に対して画期的な医薬品の実現を後押ししてきました。しかし、米国食品医薬品局（FDA）がこの種の治療を承認したのはごくわずかであり、バイオ業界における遺伝子編集革命はいまだ初期段階にあると言えるかもしれません。とはいえ、多くの治療領域における標準治療を変え得る可能性があるため、遺伝子編集に特化した最良の企業を探すことは投資家の時間に値します。CRISPR Therapeuticsはその条件に合致します。
画像出典：The Motley Fool。
このバイオ企業のパイプラインには、今後数年で大きく進展し、株価に刺激を与え得る有望な候補がいくつもあります。たとえば、CRISPR TherapeuticsのCTX310です。これは、肝臓でANGPTL3遺伝子（コレステロールの調整に関与）をオフにすることで、LDLコレステロールを恒久的に低下させることを目的とした、治験段階の1回限りの治療です。安全かつ有効であることが証明されれば、生涯続くコレステロール薬を1回の治療で置き換えることでケアを一変させる可能性があります。コレステロールが高いことによって心疾患（およびその他の心血管疾患）のリスクが高い何百万人もの人々がいる中で、CTX310には大きな商業機会が見込まれます。
CRISPR Therapeuticsは、今年後半にCTX310の進行中の臨床試験の結果を公表する予定です。ポジティブなデータは、CRISPR Therapeuticsの株が急騰するきっかけになり得ます。そしてそれは氷山の一角にすぎません。CRISPR Therapeuticsには、今後数年で進展すべき他の有望な候補もあります。強力で、遺伝子編集に重点を置いたパイプラインがあるため、この株は魅力的です。企業のブレークスルーが、非常に有効性の高い治療や大きな商業的成功につながる可能性があるからです。
CRISPR Therapeuticsは、遺伝子編集医薬品で承認を取れることをすでに示しています。これは、Vertex Pharmaceuticals（VRTX 2.08%）と共同で開発した、鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性ベータサラセミア（TDT）の治療であるCasgevyで達成しました。些細に見えるかもしれませんが、実際には（おそらく大半の）CRISPR Therapeuticsの同業他社――つまり、遺伝子編集に特化したバイオ企業――は、自社の候補のうち1つでさえ承認を得られていないのが現状です。さらに、Casgevyのマイルストーンは一層印象的でした。なぜなら、規制当局の承認を受けたのがCRISPRベースの遺伝子編集治療として初めてだったからです。
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NASDAQ: CRSP
CRISPR Therapeutics
Today's Change
(-5.51%) $-3.11
Current Price
$53.24
Key Data Points
Market Cap
$5.4B時価総額は、上場している株式の発行済み株数のみを用いて算出。未上場、非公開、または取引されていないデュアルクラス株式は含まれない。算出される時価総額は変動する可能性があります。時価総額は、上場している株式の発行済み株数のみを用いて算出。未上場、非公開、または取引されていないデュアルクラス株式は含まれない。算出される時価総額は変動する可能性があります。
Day's Range
$52.05 - $56.65
52wk Range
$44.12 - $78.48
Volume
1.2M
Avg Vol
1.8M
Gross Margin
-528340.24%
Casgevyはまだ多くの売上を生んでいませんが、それは近いうちに変わるかもしれません。CRISPR TherapeuticsとVertex Pharmaceuticalsは最近、米国食品医薬品局（FDA）が、この薬を2歳の子どもまで承認したと発表しました（以前は12歳以上が対象とされていました）。この適応拡大により、米国におけるCasgevyの対象患者数が5,500人増えることになります。
それが多いようには見えないかもしれませんが、治療コースあたり2.2百万ドル（$2.2 million）で考えると、追加の商業機会は12.1十億ドル（$12.1 billion）であり、しかもそれは米国だけです（VertexとCRISPR TherapeuticsはCasgevyの収益を分け合い、後者は利益の40%を受け取ります）。Casgevyが単独でこの市場をすべて取り込むわけではありませんが、医薬品の売上は今後数年で伸びていくはずで、それがCRISPR Therapeuticsの財務成績の押し上げにつながる可能性があります。
遺伝子編集がCRISPR Therapeuticsの中核であり続けている一方で、同社は他の分野にも進出しています。バイオテクノロジー企業は、非公開のSirius Therapeuticsと提携し、CTX611という低分子干渉RNA（siRNA）治療を開発しました。DNA配列を変える遺伝子編集の医薬品とは異なり、siRNA医薬品は特定の疾患に関与する遺伝子を「沈黙させる」もので、その効果は一時的であり、これらの治療は再投与が必要です。
CTX611は、現在の抗凝固薬よりも出血を抑えつつ、危険な血栓を防ぐための長期間作用型siRNA治療として設計されています。承認されれば、年2回の注射で済む可能性があるため、画期的な治療となり、数十億ドル規模の商業的成功につながるかもしれません。さらに重要なのは、CRISPR Therapeuticsが単なる遺伝子編集企業ではないことを示している点です。同社は、他分野でも魅力的な機会を追求する意欲があります。
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CRISPR Therapeuticsには、特に最も有望な候補に対する重大な臨床上の後退など、まだうまくいかないことが多々あり得ます。またCasgevyに関する同社の商業機会が現実にならない可能性もあります。これらはいずれも投資家が念頭に置くべきリスクです。しかし、Casgevyを商業化するためのバイオ大手との提携と、深く（そして革新的な）パイプラインを考えると、CRISPR Therapeuticsは今後10年の終わりまでに、承認済みの製品ポートフォリオを大きく拡大し、財務結果を大幅に改善していく可能性が高いように見えます。その過程で株は、素晴らしいリターンをもたらすかもしれません。