科学に詳しくない人がバイオテック企業の主張の妥当性を判断するのは難しいことがあります。その会社の薬はFDAに承認されるのでしょうか？その研究はどれくらい妥当なのでしょうか？これらの問いへの答えはほぼ不可能です。たとえ科学者自身でさえ、臨床試験が完了するまで自分たちが正しいと確信できません。では、一般の人は、何らかの確実性をもって投資できるのでしょうか？
手短に言うと、それはできません。バイオテック投資には非常に大きなリスクがあり、その一部はそもそも数値化できません。しかし、リスクを減らすことは可能です。
バイオテックで私が特に見たいのは、大手製薬会社とのコラボレーションです。薬業界で非常に頭が良く、知識のある人たちが、私の小さなバイオテックに何百万ドルも投資してくれるのを見るのが大好きです。この投資は科学的根拠を裏づけます。資金を投入し、将来の資金の約束ももたらします。費用を抑えられます（パートナーが創薬開発の費用を負担している場合）。
だから、あるバイオテック投資の可能性を調べるときは、コラボレーションがあるのを見ると嬉しいです。実際、私はバイオテックの公式サイトで最初に見る項目の1つがこれです。会社のパイプラインを確認した直後に、共同研究者がいるかどうかを見ます。 RegenXbio（RGNX 12.68%）と Denali Therapeutics（DNLI 6.28%）は、私のテストに見事に合格するバイオテックです。
画像出典：Getty Images.
バイオテック投資で有望な分野の1つは、希少疾患に対する遺伝子治療です。これは非常にわくわくする領域です。なぜなら、これらの薬は、治療対象の疾患に対して実際の「一回で終わり」の治癒を約束するからです。患者は薬を1回だけ服用し、その後治るのです。
遺伝子治療の一つの提供方法がAAVベクターです。これはウイルスを改変して、治療を患者の体内に導入するものです。多くの科学者は、これがこれらの薬を届ける最良の仕組みだと考えています。もしそれが正しければ、RegenXbioは素晴らしい投資先になるはずです。この会社はAAVベクターに特化しており、他社が遺伝子治療に取り組む際に、その技術をライセンスしています。
また、パートナーが不足しているわけでもありません。RegenXbioは現在、 Pfizer（PFE 0.12%）、Novartis（NVS 0.41%）、Takeda Pharma（TAK 0.36%）、Ultragenyx Pharma（RARE 3.58%）、Audentes Therapeutics（BOLD +0.00%）、Rocket Pharma（RCKT 6.98%）、Abeona Therapeutics（ABEO 4.49%）、Prevail Therapeutics、Lysogene、Esteve と共同研究しています。
このライセンス契約により、RegenXbioは将来の創薬支払いに向けた非常に大きなパイプラインを持つことになります。上記の各社はRegenXbioのAAVベクターを使った27の臨床試験に資金を出しています。RegenXbioは技術利用のために前払いで支払いを受け取ります。さらに、薬が臨床試験を進むにつれてマイルストン支払いがあり、承認されるかどうかにかかわらず売上に対するロイヤルティも受け取ります。
このプロセスがどのように機能するかは、Novartisの薬Zolgensmaのケースで見て取れます。この薬はRegenXbioのAAVベクターを使用しており、昨年FDAに承認されました。これまでRegenXbioは、この1つの分子だけで支払いとして約1億9000万ドルを受け取っています。さらに同社は、薬の販売に対するロイヤルティに加え、累計販売額が10億ドルを超えたときに8000万ドルの支払いを受け取ります。結局のところ、この1つの薬だけでRegenXbioに3億ドル超が支払われるはずです。
これら27の試験のうち一部は間違いなく失敗するでしょうが、いくつかの薬は承認されます。成功の機会の数があまりにも多いため、RegenXbioの時価総額14億ドルはかなりお買い得に見えます。
画像出典：Denali Therapeutics.
一方で、Denali Therapeuticsは非常に難しいことに照準を合わせています。血液脳関門は、ほとんどすべての薬が脳に到達するのを妨げます。大分子薬では100%が止められ、小分子薬ではその数は98%です。これは脳を守るためにNature（生体）が行っていることです。しかし、患者に神経変性疾患がある場合はどうすればいいのでしょうか？私たちの薬が脳に届かないとき、アルツハイマー病、パーキンソン病、ALSをどう治すのでしょうか？
Denaliは、その問題を解決したと考えています。血液脳関門をすり抜けることを可能にする仕組みを持っており、理論上は上記の疾患に対する治療が機能し始めるはずです。これは途方もなく野心的な目標であり、もし会社がそれをやり遂げれば、投資家は大きな利益を得るでしょう。14億ドルの時価総額の同社は現在、5つの異なる分子について初期の臨床試験を進めています。
Denaliは、Genentechで神経科学部門の責任者だったRyan Wattsによって設立されました。同社の人材には、有名なバイオテックのベテランが複数います。最高執行責任者（COO）、最高医学責任者（CMO）、最高財務責任者（CFO）、最高製造責任者、そして研究開発（ディスカバリー）部門の責任者はすべてGenentech出身です。Genentechは2009年に Roche（RHHBY +0.14%）に460億ドルで買収されました。
製薬の強者である Sanofi（SNY 0.71%）も参画しており、2018年に若いバイオテックと「最大で10億ドル規模の」契約を結んだ可能性があります。規模のずっと大きい製薬会社は、Denaliの2つの薬について部分的な権利を得るために、前払いで1億2500万ドルを支払いました。そのうちの1つの薬DNL747は、MS、アルツハイマー病、ALSなど複数の適応症について試験されています。現在は第1相の初期段階の試験中です。
Denaliは現金が豊富です。同社は4億7800万ドルを保有しており、事業を運営する人々は非常に頭がいいです。とはいえ、彼らが挑戦していることは十分に難しいため、現実の結果を見ていくまでは私は傍観しておきたいと思います。大手製薬会社との提携は心強いものの、それがすべてではありません。リスクをある程度抑えたい製薬系の投資家にとっては、この時点ではRegenXbioのほうがより賢く、より安全な投資先のように見えます。
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大手製薬会社はこの2つのバイオテックに熱烈な愛を抱いている
科学に詳しくない人がバイオテック企業の主張の妥当性を判断するのは難しいことがあります。その会社の薬はFDAに承認されるのでしょうか？その研究はどれくらい妥当なのでしょうか？これらの問いへの答えはほぼ不可能です。たとえ科学者自身でさえ、臨床試験が完了するまで自分たちが正しいと確信できません。では、一般の人は、何らかの確実性をもって投資できるのでしょうか？
手短に言うと、それはできません。バイオテック投資には非常に大きなリスクがあり、その一部はそもそも数値化できません。しかし、リスクを減らすことは可能です。
バイオテックで私が特に見たいのは、大手製薬会社とのコラボレーションです。薬業界で非常に頭が良く、知識のある人たちが、私の小さなバイオテックに何百万ドルも投資してくれるのを見るのが大好きです。この投資は科学的根拠を裏づけます。資金を投入し、将来の資金の約束ももたらします。費用を抑えられます（パートナーが創薬開発の費用を負担している場合）。
だから、あるバイオテック投資の可能性を調べるときは、コラボレーションがあるのを見ると嬉しいです。実際、私はバイオテックの公式サイトで最初に見る項目の1つがこれです。会社のパイプラインを確認した直後に、共同研究者がいるかどうかを見ます。 RegenXbio（RGNX 12.68%）と Denali Therapeutics（DNLI 6.28%）は、私のテストに見事に合格するバイオテックです。
画像出典：Getty Images.
AAVベクターで創薬をリード
バイオテック投資で有望な分野の1つは、希少疾患に対する遺伝子治療です。これは非常にわくわくする領域です。なぜなら、これらの薬は、治療対象の疾患に対して実際の「一回で終わり」の治癒を約束するからです。患者は薬を1回だけ服用し、その後治るのです。
遺伝子治療の一つの提供方法がAAVベクターです。これはウイルスを改変して、治療を患者の体内に導入するものです。多くの科学者は、これがこれらの薬を届ける最良の仕組みだと考えています。もしそれが正しければ、RegenXbioは素晴らしい投資先になるはずです。この会社はAAVベクターに特化しており、他社が遺伝子治療に取り組む際に、その技術をライセンスしています。
また、パートナーが不足しているわけでもありません。RegenXbioは現在、 Pfizer（PFE 0.12%）、Novartis（NVS 0.41%）、Takeda Pharma（TAK 0.36%）、Ultragenyx Pharma（RARE 3.58%）、Audentes Therapeutics（BOLD +0.00%）、Rocket Pharma（RCKT 6.98%）、Abeona Therapeutics（ABEO 4.49%）、Prevail Therapeutics、Lysogene、Esteve と共同研究しています。
このライセンス契約により、RegenXbioは将来の創薬支払いに向けた非常に大きなパイプラインを持つことになります。上記の各社はRegenXbioのAAVベクターを使った27の臨床試験に資金を出しています。RegenXbioは技術利用のために前払いで支払いを受け取ります。さらに、薬が臨床試験を進むにつれてマイルストン支払いがあり、承認されるかどうかにかかわらず売上に対するロイヤルティも受け取ります。
このプロセスがどのように機能するかは、Novartisの薬Zolgensmaのケースで見て取れます。この薬はRegenXbioのAAVベクターを使用しており、昨年FDAに承認されました。これまでRegenXbioは、この1つの分子だけで支払いとして約1億9000万ドルを受け取っています。さらに同社は、薬の販売に対するロイヤルティに加え、累計販売額が10億ドルを超えたときに8000万ドルの支払いを受け取ります。結局のところ、この1つの薬だけでRegenXbioに3億ドル超が支払われるはずです。
これら27の試験のうち一部は間違いなく失敗するでしょうが、いくつかの薬は承認されます。成功の機会の数があまりにも多いため、RegenXbioの時価総額14億ドルはかなりお買い得に見えます。
画像出典：Denali Therapeutics.
血液脳関門をすり抜ける
一方で、Denali Therapeuticsは非常に難しいことに照準を合わせています。血液脳関門は、ほとんどすべての薬が脳に到達するのを妨げます。大分子薬では100%が止められ、小分子薬ではその数は98%です。これは脳を守るためにNature（生体）が行っていることです。しかし、患者に神経変性疾患がある場合はどうすればいいのでしょうか？私たちの薬が脳に届かないとき、アルツハイマー病、パーキンソン病、ALSをどう治すのでしょうか？
Denaliは、その問題を解決したと考えています。血液脳関門をすり抜けることを可能にする仕組みを持っており、理論上は上記の疾患に対する治療が機能し始めるはずです。これは途方もなく野心的な目標であり、もし会社がそれをやり遂げれば、投資家は大きな利益を得るでしょう。14億ドルの時価総額の同社は現在、5つの異なる分子について初期の臨床試験を進めています。
Denaliは、Genentechで神経科学部門の責任者だったRyan Wattsによって設立されました。同社の人材には、有名なバイオテックのベテランが複数います。最高執行責任者（COO）、最高医学責任者（CMO）、最高財務責任者（CFO）、最高製造責任者、そして研究開発（ディスカバリー）部門の責任者はすべてGenentech出身です。Genentechは2009年に Roche（RHHBY +0.14%）に460億ドルで買収されました。
製薬の強者である Sanofi（SNY 0.71%）も参画しており、2018年に若いバイオテックと「最大で10億ドル規模の」契約を結んだ可能性があります。規模のずっと大きい製薬会社は、Denaliの2つの薬について部分的な権利を得るために、前払いで1億2500万ドルを支払いました。そのうちの1つの薬DNL747は、MS、アルツハイマー病、ALSなど複数の適応症について試験されています。現在は第1相の初期段階の試験中です。
Denaliは現金が豊富です。同社は4億7800万ドルを保有しており、事業を運営する人々は非常に頭がいいです。とはいえ、彼らが挑戦していることは十分に難しいため、現実の結果を見ていくまでは私は傍観しておきたいと思います。大手製薬会社との提携は心強いものの、それがすべてではありません。リスクをある程度抑えたい製薬系の投資家にとっては、この時点ではRegenXbioのほうがより賢く、より安全な投資先のように見えます。