お気づきでないかもしれませんが、バイオテクノロジーは現在、投資家にとって非常にホットな分野です。 広範な市場指数は、ここ数週間の力強い反発にもかかわらず年初来ではまだ下落していますが、主要なバイオテクノロジー上場投資信託（ETF）は今年、堅調なプラス圏にあります。 確かに、すべてのバイオテク株が好調というわけではありません。 しかし、現在の出遅れ銘柄の中にも、今後5年間で大きな勝ち組になる可能性があるものがあります。 3,000ドルを投資できるなら、長期的な成功に必要な要素を備えた、今すぐ買うべき優れたバイオテク株を3つ紹介します。
画像出典：Getty Images。
Vertex Pharmaceuticals（VRTX 0.33%）は、私のお気に入りの大型バイオテク企業です。 今後数年間の成長はほぼ確実です。 そして、Vertexはその後さらに速く成長する可能性が非常に高いです。 誇張しているでしょうか？そうは思いません。 同社の薬剤は、嚢胞性線維症（CF）の根本原因の治療において競合がありません。 過去12ヶ月間で、VertexはCF薬の市場を拡大する複数の償還契約を獲得しました。 さらに重要なことに、Trikaftaを米国で発売し、最初のフル四半期で驚異的な成功を収め、欧州での承認を待っています。 ウォール街のアナリストは、VertexのCF事業により、今後5年間で年間約24%の収益成長が可能になると予測しています。 その後は、Vertexが他の治療分野でも成功を収めるものと確信しています。 例えば、同バイオテク企業は、α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象とした第2相試験中の候補薬を有しています。 これはCFと同様、タンパク質の誤折りたたみ問題によって引き起こされる稀な遺伝性疾患であり、市場規模もCFと同程度です。 Vertexは、他の稀少遺伝性疾患を対象とした初期段階のプログラムも有しています。 しかし、同社のパイプライン候補の中で、それほど稀ではない適応症を対象とするものが、絶大な可能性を秘めています。 Vertexは、疼痛シグナル伝達を標的とした第2相プログラムを有しています。 また、1型糖尿病の潜在的な治療法について、2021年初頭までに第1相試験を開始することを目指しています。
Ionis Pharmaceuticals（IONS 17.93%）は、注目を浴びることを避けてきました。 承認された薬剤は3つありますが、そのいずれも直接販売していません。 Biogenが脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬Spinrazaの権利をライセンス供与し、Ionisの関連会社Akcea Therapeuticsは、遺伝性トランスサイレチン媒介性アミロイドーシス（hATTR）治療薬Tegsediと家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）治療薬Waylivraを欧州で販売しています。 これら3つの薬剤の組み合わせにより、Ionisの2020年第1四半期の収益は前年同期比で約24%増加しました。 しかし、Spinrazaは、新しいSMA治療薬が規制当局の承認を得た場合、Rocheのrisdiplamとの激しい競争に直面する見込みです。 Tegsediは、PfizerのVyndaqelやAlnylamのOnpattroといった強力な競合に直面しています。 では、なぜIonisは賢い選択なのでしょうか？ 同社のパイプラインには、可能性を秘めた有望薬が豊富にあります。 Ionisには、5つの後期段階プログラムと、なんと22もの第2相試験プログラムがあります。 最も有望な候補としては、ハンチントン病治療薬tominersen（IonisがRocheにライセンス供与）や、IonisとAkceaがhATTR多発ニューロパチーとATTRを対象とした後期段階試験で評価中のAKCEA-TTR-LRxが含まれます。 アナリストは、Ionisは有望なパイプラインに大きく支えられ、今後5年間で年率49%の目覚ましい収益成長を実現できると考えています。 同バイオテク企業のアンチセンス技術は、メッセンジャーRNAを破壊して疾患原因タンパク質の生成を防ぐことに焦点を当てており、幅広い疾患に対応できる可能性を秘めており、長期的にIonisに大きな成長余地をもたらしています。
Axsome Therapeutics（AXSM +0.99%）は、間違いなくこれら3つのバイオテク株の中で最もリスクが高いです。 まだ承認された製品を市場に持っていません。 しかし、時価総額は依然として約30億ドルに達しており、高い期待がすでに株価に織り込まれていることを意味します。 しかし、私はそれらの期待は達成され、さらに上回るものと考えています。 Axsomeのパイプラインには、4つの有望な薬剤が含まれています。 そのうち3つはすでに後期段階の試験中です。 同社は、2020年後半に、大うつ病性障害（MDD）治療薬としてAXS-05、片頭痛治療薬としてAXS-07のFDA承認申請を計画しています。 Axsomeは4月、アルツハイマー病の興奮状態の治療におけるAXS-05の後期段階試験で良好な結果を報告しました。 同社は、AXS-05が以前の第3相試験で副次評価項目を達成したものの主要評価項目を達成できなかったことを受け、第3四半期に治療抵抗性うつ病（TRD）における同薬の別の後期段階試験を計画しています。 さらに、同社は2020年下半期に、線維筋痛症を対象とした後期段階試験で主要評価項目を達成したAXS-14の次のステップについてFDAと協議する予定です。 AXS-05は、MDD適応症でピーク時に年間約9億ドルの売上を生み出す可能性があります。 TRDでの承認が得られれば、同薬はブロックバスター級の売上になる可能性が高いです。 AXS-07は、片頭痛治療薬として承認されれば、ピーク時に年間さらに3億ドルを追加する可能性があります。 この2つの薬剤だけでも、現在のバリュエーションにおいてAxsomeは興味深い提案となります。 AXS-14およびAXS-12（今年後半にナルコレプシー治療の後期段階試験を開始予定）の成功の可能性により、Axsomeはさらに魅力的になっています。
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3,000ドルを持っていますか？今すぐ買うべき優れたバイオテク株3選
お気づきでないかもしれませんが、バイオテクノロジーは現在、投資家にとって非常にホットな分野です。 広範な市場指数は、ここ数週間の力強い反発にもかかわらず年初来ではまだ下落していますが、主要なバイオテクノロジー上場投資信託（ETF）は今年、堅調なプラス圏にあります。 確かに、すべてのバイオテク株が好調というわけではありません。 しかし、現在の出遅れ銘柄の中にも、今後5年間で大きな勝ち組になる可能性があるものがあります。 3,000ドルを投資できるなら、長期的な成功に必要な要素を備えた、今すぐ買うべき優れたバイオテク株を3つ紹介します。
画像出典：Getty Images。
Vertex Pharmaceuticals（VRTX 0.33%）は、私のお気に入りの大型バイオテク企業です。 今後数年間の成長はほぼ確実です。 そして、Vertexはその後さらに速く成長する可能性が非常に高いです。 誇張しているでしょうか？そうは思いません。 同社の薬剤は、嚢胞性線維症（CF）の根本原因の治療において競合がありません。 過去12ヶ月間で、VertexはCF薬の市場を拡大する複数の償還契約を獲得しました。 さらに重要なことに、Trikaftaを米国で発売し、最初のフル四半期で驚異的な成功を収め、欧州での承認を待っています。 ウォール街のアナリストは、VertexのCF事業により、今後5年間で年間約24%の収益成長が可能になると予測しています。 その後は、Vertexが他の治療分野でも成功を収めるものと確信しています。 例えば、同バイオテク企業は、α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象とした第2相試験中の候補薬を有しています。 これはCFと同様、タンパク質の誤折りたたみ問題によって引き起こされる稀な遺伝性疾患であり、市場規模もCFと同程度です。 Vertexは、他の稀少遺伝性疾患を対象とした初期段階のプログラムも有しています。 しかし、同社のパイプライン候補の中で、それほど稀ではない適応症を対象とするものが、絶大な可能性を秘めています。 Vertexは、疼痛シグナル伝達を標的とした第2相プログラムを有しています。 また、1型糖尿病の潜在的な治療法について、2021年初頭までに第1相試験を開始することを目指しています。
Ionis Pharmaceuticals（IONS 17.93%）は、注目を浴びることを避けてきました。 承認された薬剤は3つありますが、そのいずれも直接販売していません。 Biogenが脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬Spinrazaの権利をライセンス供与し、Ionisの関連会社Akcea Therapeuticsは、遺伝性トランスサイレチン媒介性アミロイドーシス（hATTR）治療薬Tegsediと家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）治療薬Waylivraを欧州で販売しています。 これら3つの薬剤の組み合わせにより、Ionisの2020年第1四半期の収益は前年同期比で約24%増加しました。 しかし、Spinrazaは、新しいSMA治療薬が規制当局の承認を得た場合、Rocheのrisdiplamとの激しい競争に直面する見込みです。 Tegsediは、PfizerのVyndaqelやAlnylamのOnpattroといった強力な競合に直面しています。 では、なぜIonisは賢い選択なのでしょうか？ 同社のパイプラインには、可能性を秘めた有望薬が豊富にあります。 Ionisには、5つの後期段階プログラムと、なんと22もの第2相試験プログラムがあります。 最も有望な候補としては、ハンチントン病治療薬tominersen（IonisがRocheにライセンス供与）や、IonisとAkceaがhATTR多発ニューロパチーとATTRを対象とした後期段階試験で評価中のAKCEA-TTR-LRxが含まれます。 アナリストは、Ionisは有望なパイプラインに大きく支えられ、今後5年間で年率49%の目覚ましい収益成長を実現できると考えています。 同バイオテク企業のアンチセンス技術は、メッセンジャーRNAを破壊して疾患原因タンパク質の生成を防ぐことに焦点を当てており、幅広い疾患に対応できる可能性を秘めており、長期的にIonisに大きな成長余地をもたらしています。
Axsome Therapeutics（AXSM +0.99%）は、間違いなくこれら3つのバイオテク株の中で最もリスクが高いです。 まだ承認された製品を市場に持っていません。 しかし、時価総額は依然として約30億ドルに達しており、高い期待がすでに株価に織り込まれていることを意味します。 しかし、私はそれらの期待は達成され、さらに上回るものと考えています。 Axsomeのパイプラインには、4つの有望な薬剤が含まれています。 そのうち3つはすでに後期段階の試験中です。 同社は、2020年後半に、大うつ病性障害（MDD）治療薬としてAXS-05、片頭痛治療薬としてAXS-07のFDA承認申請を計画しています。 Axsomeは4月、アルツハイマー病の興奮状態の治療におけるAXS-05の後期段階試験で良好な結果を報告しました。 同社は、AXS-05が以前の第3相試験で副次評価項目を達成したものの主要評価項目を達成できなかったことを受け、第3四半期に治療抵抗性うつ病（TRD）における同薬の別の後期段階試験を計画しています。 さらに、同社は2020年下半期に、線維筋痛症を対象とした後期段階試験で主要評価項目を達成したAXS-14の次のステップについてFDAと協議する予定です。 AXS-05は、MDD適応症でピーク時に年間約9億ドルの売上を生み出す可能性があります。 TRDでの承認が得られれば、同薬はブロックバスター級の売上になる可能性が高いです。 AXS-07は、片頭痛治療薬として承認されれば、ピーク時に年間さらに3億ドルを追加する可能性があります。 この2つの薬剤だけでも、現在のバリュエーションにおいてAxsomeは興味深い提案となります。 AXS-14およびAXS-12（今年後半にナルコレプシー治療の後期段階試験を開始予定）の成功の可能性により、Axsomeはさらに魅力的になっています。