もし医者が病気の原因となるDNAを修正できるなら、最も手ごわい病気のいくつかを治すことができるでしょう。そこに遺伝子編集の約束があります。この技術は、人体内で機能させる方法の理解に比べて少し過大評価されているものの、賢明な投資家は技術進歩の長い弧に賭けています。結局は解決するでしょうし、多様な遺伝子編集株を保有する投資家は長期的に大きな報酬を得るでしょう。
どの遺伝子編集ツールキットが最も効果的かは、あまり確かではありません。科学者たちは、DNAの両鎖を切断する必要があるCRISPRプラットフォーム（3つの公開CRISPR先駆企業が使用しているものと同じ）から離れ始めており、CRISPR塩基編集、CRISPRプライム編集、あるいはCRISPRをまったく使わないツールキットなど、他の遺伝子編集システムを探求しています。
例えば、Precision BioSciences（DTIL +11.77%）はARCUS遺伝子編集システムを開発しました。このプラットフォームは、CRISPRツールが直面するより大きな障害のいくつかを回避し、同社が100%所有しており、すでに有望な初期臨床結果を出しています。この遺伝子編集株は11月初めからの5週間で3倍になった後、1日で50%暴落しましたが、それでもなお注目に値します。
画像出典：Getty Images。
科学者たちは、ウイルス侵入者に対してCas酵素を振るうバクテリアからCRISPR遺伝子編集ツールのアイデアを借用しました。Precision BioSciencesも母なる自然を模倣しましたが、藻類の一種由来のI-Crel酵素を技術プラットフォームの基盤として使用しました。同社は、設計されたI-Crel酵素をARCヌクレアーゼと呼んでいます。ARCUSプラットフォームは、CRISPR-Casの競合他社に対していくつかの即時の利点を誇っています：
また、Precision BioSciencesがARCUS遺伝子編集プラットフォームを支える知的財産を100%所有していることも注目すべきです。つまり、同社は投資家にヘルスケア以外の遺伝子編集アプリケーションを所有する方法も提供します。
完全子会社のElo Life Systemsは、農業バイオテクノロジーアプリケーションにこのツールキットを展開しています。現在のパイプラインには、心臓に良いキャノーラ（カーギルとの協力）、スイカとステビア由来のゼロカロリー甘味料原料、高タンパク質のひよこ豆が含まれています。
後者は、動物性タンパク質を含まない用途にとって重要な製品になる可能性があります。これは、Beyond Meatを含む多くの植物性タンパク質企業が現在エンドウ豆タンパク質に依存しているためです。ひよこ豆がその可能性を発揮し、エンドウ豆と互換性がある場合（1つの障害：中性フレーバーの実現）、Precision BioSciencesは植物性タンパク質におけるステルス的な成長機会を捉えるのに有利な立場にあるかもしれません。CRISPR TherapeuticsやEditas Medicineはそう言えません。
ウォール街は、Precision BioSciencesを10月下旬に時価総額わずか3億ドルまで下落させました。これはCRISPR企業に与えられた10億ドル以上の評価額とは程遠いものでした。アナリストはすぐに自分たちの過ちに気づきました。
11月6日、同社は最初の医薬品候補PBCAR0191の特定の治療困難な血液癌に対する第1/2a相試験の中間臨床結果を報告しました。治療の基本用量は忍容性が高く、最初の3人の患者で60日後に重篤な有害事象や用量制限毒性は報告されませんでした。重要なことに、3人の患者のうち2人は客観的奏効を達成し、腫瘍が縮小しました。3人目は抗腫瘍活性の兆候を示しました。
PBCAR0191のアップデートは、遺伝子編集の可能性を示す素晴らしい例です。Precision BioSciencesはARCUSプラットフォームを用いて、キメラ抗原受容体T（CAR-T）細胞を設計し、特定の免疫細胞の表面に発現する抗原CD19を標的としました。これにより、CAR-T医薬品が癌性白血球に効率的に向かうことができました。
おそらくさらに重要なのは、使用されたCAR-T細胞は研究に参加した患者由来ではなく、ドナー由来であることです。この特性は同種異系性と呼ばれ、細胞医薬品が患者から採取され、実験室で培養され、タイムリーで費用のかかるプロセスで患者に再注入される代わりに、「既製品」として使用されることを可能にします。実際、PBCAR0191は患者の体内に入ると増殖しました。
投資家は、米国血液学会（ASH）の年次総会での次のデータ更新についてやや確信が持てませんでした。今回は合計9人の患者が含まれていました。最長の奏効期間を達成した個人は6ヶ月後に再発し、14日時点で奏効が見られた2人の患者は28日時点で疾患進行の徴候を示しました。研究に関与したすべての患者は進行した疾患を有しており、Precision BioSciencesはまだその医薬品候補のより高い用量を探索しているものの、投資家はパニックに陥り株を売却しました。
それは厳しい反応かもしれませんが、株は11月初め以来依然として50%上昇しており、投資家は他の進展を待っています。
Precision BioSciencesは9月末に2億600万ドルの現金を保有しており、これは次のいくつかの開発発表を乗り切るのに十分なはずです。株が3倍になった後に下落した今、バランスシートを強化するために公募増資を行うのは最適な時期ではないかもしれません。
いずれにせよ、現在の時価総額はわずか10億ドルであり、この遺伝子編集プラットフォームは投資家に有望な臨床結果と農業バイオテクノロジーアプリケーションにおけるステルス的な長期的触媒を含む多くのものを提供します。遺伝子治療に興味がある場合、またはすでに3つのCRISPR株のいずれかを所有している場合、ARCUS遺伝子編集システムを詳しく調べたり、ポートフォリオに組み入れる時期かもしれません。
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CRISPR不要：この忘れられた遺伝子編集株は5週間で50%上昇
もし医者が病気の原因となるDNAを修正できるなら、最も手ごわい病気のいくつかを治すことができるでしょう。そこに遺伝子編集の約束があります。この技術は、人体内で機能させる方法の理解に比べて少し過大評価されているものの、賢明な投資家は技術進歩の長い弧に賭けています。結局は解決するでしょうし、多様な遺伝子編集株を保有する投資家は長期的に大きな報酬を得るでしょう。
どの遺伝子編集ツールキットが最も効果的かは、あまり確かではありません。科学者たちは、DNAの両鎖を切断する必要があるCRISPRプラットフォーム（3つの公開CRISPR先駆企業が使用しているものと同じ）から離れ始めており、CRISPR塩基編集、CRISPRプライム編集、あるいはCRISPRをまったく使わないツールキットなど、他の遺伝子編集システムを探求しています。
例えば、Precision BioSciences（DTIL +11.77%）はARCUS遺伝子編集システムを開発しました。このプラットフォームは、CRISPRツールが直面するより大きな障害のいくつかを回避し、同社が100%所有しており、すでに有望な初期臨床結果を出しています。この遺伝子編集株は11月初めからの5週間で3倍になった後、1日で50%暴落しましたが、それでもなお注目に値します。
画像出典：Getty Images。
ARCUSとは？
科学者たちは、ウイルス侵入者に対してCas酵素を振るうバクテリアからCRISPR遺伝子編集ツールのアイデアを借用しました。Precision BioSciencesも母なる自然を模倣しましたが、藻類の一種由来のI-Crel酵素を技術プラットフォームの基盤として使用しました。同社は、設計されたI-Crel酵素をARCヌクレアーゼと呼んでいます。ARCUSプラットフォームは、CRISPR-Casの競合他社に対していくつかの即時の利点を誇っています：
また、Precision BioSciencesがARCUS遺伝子編集プラットフォームを支える知的財産を100%所有していることも注目すべきです。つまり、同社は投資家にヘルスケア以外の遺伝子編集アプリケーションを所有する方法も提供します。
完全子会社のElo Life Systemsは、農業バイオテクノロジーアプリケーションにこのツールキットを展開しています。現在のパイプラインには、心臓に良いキャノーラ（カーギルとの協力）、スイカとステビア由来のゼロカロリー甘味料原料、高タンパク質のひよこ豆が含まれています。
後者は、動物性タンパク質を含まない用途にとって重要な製品になる可能性があります。これは、Beyond Meatを含む多くの植物性タンパク質企業が現在エンドウ豆タンパク質に依存しているためです。ひよこ豆がその可能性を発揮し、エンドウ豆と互換性がある場合（1つの障害：中性フレーバーの実現）、Precision BioSciencesは植物性タンパク質におけるステルス的な成長機会を捉えるのに有利な立場にあるかもしれません。CRISPR TherapeuticsやEditas Medicineはそう言えません。
画像出典：Getty Images。
この遺伝子編集株のボラティリティを引き起こしているものは？
ウォール街は、Precision BioSciencesを10月下旬に時価総額わずか3億ドルまで下落させました。これはCRISPR企業に与えられた10億ドル以上の評価額とは程遠いものでした。アナリストはすぐに自分たちの過ちに気づきました。
11月6日、同社は最初の医薬品候補PBCAR0191の特定の治療困難な血液癌に対する第1/2a相試験の中間臨床結果を報告しました。治療の基本用量は忍容性が高く、最初の3人の患者で60日後に重篤な有害事象や用量制限毒性は報告されませんでした。重要なことに、3人の患者のうち2人は客観的奏効を達成し、腫瘍が縮小しました。3人目は抗腫瘍活性の兆候を示しました。
PBCAR0191のアップデートは、遺伝子編集の可能性を示す素晴らしい例です。Precision BioSciencesはARCUSプラットフォームを用いて、キメラ抗原受容体T（CAR-T）細胞を設計し、特定の免疫細胞の表面に発現する抗原CD19を標的としました。これにより、CAR-T医薬品が癌性白血球に効率的に向かうことができました。
おそらくさらに重要なのは、使用されたCAR-T細胞は研究に参加した患者由来ではなく、ドナー由来であることです。この特性は同種異系性と呼ばれ、細胞医薬品が患者から採取され、実験室で培養され、タイムリーで費用のかかるプロセスで患者に再注入される代わりに、「既製品」として使用されることを可能にします。実際、PBCAR0191は患者の体内に入ると増殖しました。
投資家は、米国血液学会（ASH）の年次総会での次のデータ更新についてやや確信が持てませんでした。今回は合計9人の患者が含まれていました。最長の奏効期間を達成した個人は6ヶ月後に再発し、14日時点で奏効が見られた2人の患者は28日時点で疾患進行の徴候を示しました。研究に関与したすべての患者は進行した疾患を有しており、Precision BioSciencesはまだその医薬品候補のより高い用量を探索しているものの、投資家はパニックに陥り株を売却しました。
それは厳しい反応かもしれませんが、株は11月初め以来依然として50%上昇しており、投資家は他の進展を待っています。
この遺伝子編集株を見逃さないでください
Precision BioSciencesは9月末に2億600万ドルの現金を保有しており、これは次のいくつかの開発発表を乗り切るのに十分なはずです。株が3倍になった後に下落した今、バランスシートを強化するために公募増資を行うのは最適な時期ではないかもしれません。
いずれにせよ、現在の時価総額はわずか10億ドルであり、この遺伝子編集プラットフォームは投資家に有望な臨床結果と農業バイオテクノロジーアプリケーションにおけるステルス的な長期的触媒を含む多くのものを提供します。遺伝子治療に興味がある場合、またはすでに3つのCRISPR株のいずれかを所有している場合、ARCUS遺伝子編集システムを詳しく調べたり、ポートフォリオに組み入れる時期かもしれません。