昔から言うように、鉄は熱いうちに打て。遺伝子編集スタートアップのBeam Therapeuticsはまさにそれを狙い、設立から2年足らず、規制当局に臨床試験開始の承認を求める1年以上前に新規株式公開（IPO）を実施しようとしている。遺伝子治療への熱狂を考慮すれば、今のこの好機を活かすのが賢明かもしれない。
IPOが計画通りに進めば、Beam Therapeuticsは投資家に、次世代遺伝子編集技術プラットフォームと初の次世代CRISPRツールを保有する2度目の機会を提供することになる。投資家がこの企業を注目すべき理由はここにある。
画像提供：Getty Images。
Beam TherapeuticsはEditas Medicine（EDIT +3.70%）といくつかの類似点がある。両社ともボストンのブロード研究所に起源を持ち、オールスター級の科学創設者であるFeng Zhang博士、David Liu博士、Keith Joung博士の3名を共有している。各社の技術プラットフォームはCRISPRベースのツールに基づいている。
しかし、投資家にとっては違いの方が重要である。Editas Medicineは、Cas酵素がDNAの両鎖を切断する必要がある遺伝子編集ツールを開発している。理論的にはこれにより疾患治療のための遺伝子配列の削除や挿入が可能になるが、このアプローチは内在的なDNA修復機構に依存している。それらの機構の組み込み安全装置が機能しなくなると、細胞は癌化する可能性がある。CRISPR-CasXツールはまた、意図しない遺伝子編集を生み出す可能性があり、その効率は比較的低い。
Beam Therapeuticsは、塩基編集と呼ばれる新技術に基づく遺伝子編集ツールを開発している。この酵素的アプローチはDNAの二本鎖切断を引き起こさない。代わりに、化学反応を誘導して遺伝子のアルファベット（A（アデニン）、T（チミン）、C（シトシン）、G（グアニン））の配列を1文字ずつ変更する。塩基編集は、AからG、CからT、GからA、TからCへの編集を行うことができる。
この次世代アプローチは、CRISPR遺伝子編集ツールとDNAの二本鎖切断の必要性を切り離すものであり、これはEditas Medicine、CRISPR Therapeutics（CRSP 0.68%）、Intellia Therapeutics（NTLA 2.13%）が直面する最も差し迫った懸念事項である。
| 臨床的考察 | CRISPR-CasX遺伝子編集 | CRISPR塩基編集 | | --- | --- | --- | | DNAを切断するか？ | はい、酵素的にDNAの両鎖を切断する | いいえ | | 配列に新しい遺伝物質を挿入できるか？ | はい | いいえ、ただし既存のDNA配列を酵素的に変更できる | | DNA修復機構を誘発するか？ | はい | いいえ |
出典：Beam Therapeutics、筆者
塩基編集はあらゆる編集（例：AからTへの編集）ができるわけではないが、疾患を引き起こす多くの遺伝的エラーを標的にできる。そしてBeam Therapeuticsは、その技術プラットフォームの能力を強化するための重要な提携契約を結んでいる。
詳細を検討すると、投資家は、ブロード研究所にすべてつながる関連取引の複雑な網の目があることを理解する。同研究所は科学的発見からあらゆる価値を引き出そうと多大な努力をしている。同様の行動は近年、科学界で物議を醸している。非営利研究機関の契約における利益追求型の条件が厳しすぎる場合、投資家を犠牲にしてBeam Therapeuticsにリスクをもたらす可能性がある。
遺伝子編集株に詳しい投資家は、塩基編集の先駆者であるBeam Therapeuticsのパイプラインに含まれるプログラムをすぐに認識するだろう。主力資産は血液疾患を標的としており、より優れた癌治療用免疫療法を開発する取り組みの一環である。
ベータサラセミアと鎌状赤血球症において、Beam Therapeuticsはまず胎児ヘモグロビンの産生を増加させることを試みている。胎児ヘモグロビンは両疾患に対する自然免疫を付与する。これはCRISPR Therapeuticsの主力薬候補と類似しており、同社は最近第1相臨床試験で最初の2人の患者から有望な結果を示した。
鎌状赤血球症における2番目のプログラムは、この血液疾患の原因となる遺伝子変異を直接修正することを目指している。これは単一塩基の変更を伴い、塩基編集に完全に適している。
免疫療法において、Beam Therapeuticsは様々な種類の癌を治療するための細胞医薬品として使用できる、より優れたキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）の開発に取り組んでいる。CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Intellia Therapeuticsは同じ用途でCRISPR遺伝子編集を展開している一方、Precision BioSciences（DTIL +11.77%）はARCUS遺伝子編集を同様に活用している。後者の主力薬候補は免疫療法にあり、遺伝子編集株の中でもユニークな特徴である。
Beam Therapeuticsのパイプラインには、遺伝子修正、遺伝子サイレンシング、より複雑な編集を目的としたさまざまな潜在的アセットも含まれているが、臨床試験には入っていない。同社は、規制当局が臨床試験開始を承認するために必要な治験薬申請（IND）を2021年まで提出する予定はない。しかし、それまでにIPOの機会が閉ざされる可能性があるため、同社は今、市場デビューを模索している。
同社のS-1申請書には、市場デビューの可能性のある日付や調達予定額に関する詳細はほとんど含まれていない。申請書には1億ドルと記載されているが、これは初期提出のための仮の数字に過ぎない。実際の金額は、ウォール街がIPOへの関心の度合いを把握した後に決定され、その際に提供する株式数と価格が決まる。
IPOが実施されれば、Beam Therapeuticsと塩基編集は、CRISPR-CasXツールに依存する第一世代の遺伝子編集プラットフォームよりも技術的に優れたものを投資家に提供する。次世代ツールは完璧ではなく、ブロード研究所や関連スタートアップとの契約に関連するリスクもあるが、間違いなく注目に値する遺伝子編集株である。
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このスタートアップは次の遺伝子編集IPOかもしれない
昔から言うように、鉄は熱いうちに打て。遺伝子編集スタートアップのBeam Therapeuticsはまさにそれを狙い、設立から2年足らず、規制当局に臨床試験開始の承認を求める1年以上前に新規株式公開（IPO）を実施しようとしている。遺伝子治療への熱狂を考慮すれば、今のこの好機を活かすのが賢明かもしれない。
IPOが計画通りに進めば、Beam Therapeuticsは投資家に、次世代遺伝子編集技術プラットフォームと初の次世代CRISPRツールを保有する2度目の機会を提供することになる。投資家がこの企業を注目すべき理由はここにある。
画像提供：Getty Images。
Beam Therapeuticsの独自性は何か？
Beam TherapeuticsはEditas Medicine（EDIT +3.70%）といくつかの類似点がある。両社ともボストンのブロード研究所に起源を持ち、オールスター級の科学創設者であるFeng Zhang博士、David Liu博士、Keith Joung博士の3名を共有している。各社の技術プラットフォームはCRISPRベースのツールに基づいている。
しかし、投資家にとっては違いの方が重要である。Editas Medicineは、Cas酵素がDNAの両鎖を切断する必要がある遺伝子編集ツールを開発している。理論的にはこれにより疾患治療のための遺伝子配列の削除や挿入が可能になるが、このアプローチは内在的なDNA修復機構に依存している。それらの機構の組み込み安全装置が機能しなくなると、細胞は癌化する可能性がある。CRISPR-CasXツールはまた、意図しない遺伝子編集を生み出す可能性があり、その効率は比較的低い。
Beam Therapeuticsは、塩基編集と呼ばれる新技術に基づく遺伝子編集ツールを開発している。この酵素的アプローチはDNAの二本鎖切断を引き起こさない。代わりに、化学反応を誘導して遺伝子のアルファベット（A（アデニン）、T（チミン）、C（シトシン）、G（グアニン））の配列を1文字ずつ変更する。塩基編集は、AからG、CからT、GからA、TからCへの編集を行うことができる。
この次世代アプローチは、CRISPR遺伝子編集ツールとDNAの二本鎖切断の必要性を切り離すものであり、これはEditas Medicine、CRISPR Therapeutics（CRSP 0.68%）、Intellia Therapeutics（NTLA 2.13%）が直面する最も差し迫った懸念事項である。
| 臨床的考察 | CRISPR-CasX遺伝子編集 | CRISPR塩基編集 | | --- | --- | --- | | DNAを切断するか？ | はい、酵素的にDNAの両鎖を切断する | いいえ | | 配列に新しい遺伝物質を挿入できるか？ | はい | いいえ、ただし既存のDNA配列を酵素的に変更できる | | DNA修復機構を誘発するか？ | はい | いいえ |
出典：Beam Therapeutics、筆者
能力を拡大するための一連のパートナーシップ
塩基編集はあらゆる編集（例：AからTへの編集）ができるわけではないが、疾患を引き起こす多くの遺伝的エラーを標的にできる。そしてBeam Therapeuticsは、その技術プラットフォームの能力を強化するための重要な提携契約を結んでいる。
詳細を検討すると、投資家は、ブロード研究所にすべてつながる関連取引の複雑な網の目があることを理解する。同研究所は科学的発見からあらゆる価値を引き出そうと多大な努力をしている。同様の行動は近年、科学界で物議を醸している。非営利研究機関の契約における利益追求型の条件が厳しすぎる場合、投資家を犠牲にしてBeam Therapeuticsにリスクをもたらす可能性がある。
画像提供：Getty Images。
このパイプラインは活動で賑わっている
遺伝子編集株に詳しい投資家は、塩基編集の先駆者であるBeam Therapeuticsのパイプラインに含まれるプログラムをすぐに認識するだろう。主力資産は血液疾患を標的としており、より優れた癌治療用免疫療法を開発する取り組みの一環である。
ベータサラセミアと鎌状赤血球症において、Beam Therapeuticsはまず胎児ヘモグロビンの産生を増加させることを試みている。胎児ヘモグロビンは両疾患に対する自然免疫を付与する。これはCRISPR Therapeuticsの主力薬候補と類似しており、同社は最近第1相臨床試験で最初の2人の患者から有望な結果を示した。
鎌状赤血球症における2番目のプログラムは、この血液疾患の原因となる遺伝子変異を直接修正することを目指している。これは単一塩基の変更を伴い、塩基編集に完全に適している。
免疫療法において、Beam Therapeuticsは様々な種類の癌を治療するための細胞医薬品として使用できる、より優れたキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）の開発に取り組んでいる。CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Intellia Therapeuticsは同じ用途でCRISPR遺伝子編集を展開している一方、Precision BioSciences（DTIL +11.77%）はARCUS遺伝子編集を同様に活用している。後者の主力薬候補は免疫療法にあり、遺伝子編集株の中でもユニークな特徴である。
Beam Therapeuticsのパイプラインには、遺伝子修正、遺伝子サイレンシング、より複雑な編集を目的としたさまざまな潜在的アセットも含まれているが、臨床試験には入っていない。同社は、規制当局が臨床試験開始を承認するために必要な治験薬申請（IND）を2021年まで提出する予定はない。しかし、それまでにIPOの機会が閉ざされる可能性があるため、同社は今、市場デビューを模索している。
注目すべき（潜在的）遺伝子編集株
同社のS-1申請書には、市場デビューの可能性のある日付や調達予定額に関する詳細はほとんど含まれていない。申請書には1億ドルと記載されているが、これは初期提出のための仮の数字に過ぎない。実際の金額は、ウォール街がIPOへの関心の度合いを把握した後に決定され、その際に提供する株式数と価格が決まる。
IPOが実施されれば、Beam Therapeuticsと塩基編集は、CRISPR-CasXツールに依存する第一世代の遺伝子編集プラットフォームよりも技術的に優れたものを投資家に提供する。次世代ツールは完璧ではなく、ブロード研究所や関連スタートアップとの契約に関連するリスクもあるが、間違いなく注目に値する遺伝子編集株である。