アジオス・ファーマシューティカルズは、癌と希少遺伝性疾患と戦うために2億9400万ドルを調達：投資家にとっての意味

バイオテク業界には古い格言がある——「必要なときではなく、できるときに資金を調達せよ」——そしてAgios Pharmaceuticals（AGIO +12.89%） はこれを心に刻んでいるようだ。同社は第3四半期末時点で5億4,000万ドル以上の現金を保有しており、少なくとも2020年末までは持続すると見積もっていたが、今月Agiosは追増公開を完了し、さらに2億9,400万ドルを同社の資金庫に追加した。

Agiosは現在、急性骨髄性白血病（AML）を治療する2つの薬剤——IdhifaとTibsovo——を市場に投入しているが、これらはどちらも特定の遺伝子変異を持つ患者のサブセットを対象に設計された精密医療であり、その可能性は限られている。Agiosはまた、Idhifaの収益を開発パートナーであるCelgene（最近Bristol-Myers Squibb（BMY +2.70%） に買収された）と分け合わなければならない。

第3四半期の収益はわずか2,600万ドルで、その内訳はTibsovoの売上高1,740万ドル、Idhifaの提携およびロイヤルティ収入820万ドルだった。研究開発費が1億ドルを超える中、これらの2つの薬剤ではパイプラインへの資金提供にはほど遠く、Agiosが最終的に資金調達を余儀なくされる理由は明らかだ。

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収益性の達成

Agiosは、現在承認されている薬剤の用途拡大と新薬の開発という二つの柱で売上を伸ばし、最終的に黒字転換を目指している。

第一に、AgiosはTibsovoの承認を胆管癌（肝臓と胆のうを小腸につなぐ胆管に発生する癌の一種）の患者にも拡大しようとしている。Agiosは今年初め、胆管癌患者を対象とした後期臨床試験のデータを発表し、Tibsovoがプラセボと比較して疾患進行または死亡のリスクを63%低減することを示した。同社は年内に米国食品医薬品局に申請し、来年の適応拡大承認を目指している。

Agiosはまた、新たに診断されたAML患者に対してIdhifaとTibsovoを試験しており、これまでの治療に失敗した患者への現在の承認よりも、これらの薬剤の使用量を増やす可能性がある。

パイプライン面では、Agiosの主要候補であるmitapivatが、ピルビン酸キナーゼ欠損症と呼ばれる遺伝性疾患を対象に後期開発段階にある。同社は間もなく試験の登録を完了する見込みであり、最適化された治療開始から24週間後に有効性データが得られるため、第3相試験が成功したかどうかを知るには約1年かかる可能性がある。

IdhifaとTibsovoが標的とするのと同じ癌原因変異を標的とするVorasidenibは、脳腫瘍の一種である神経膠腫を対象とした第3相臨床試験に間もなく入る。第1相試験では、vorasidenibを投与された患者の31%が治療に反応し、治療が困難な癌としてはまずまずの奏効率である。

良い買いか？

Agiosの時価総額25億ドルは、Agiosの可能性を考慮すると妥当に見える。Idhifa、Tibsovo、mitapivatがそれぞれ年間売上5億ドルに達し、vorasidenibがさらに上振れをもたらすのは難しくない。売上高15億ドルの5倍で見れば、Agiosが売上をその水準に押し上げるために必要な追加承認を得られれば、株価はここから3倍になる可能性がある。

最大の問題は、Agiosの資金調達の必要性にも関連するが、そのような収益ランレートに達するまでには時間がかかるということだ。現時点では、Agiosはウォッチリストに入れ、同社がmitapivatの第3相結果発表に近づく2020年末頃に再訪するのが最適かもしれない。