画像提供：Getty Images。
昨年の夏以来、市場はバイオテクノロジー業界全体に無差別な打撃を与えており、承認された販売製品を持たない企業が最も大きな打撃を受けている。数百のバイオテク株を追跡する iShares Biotechnology ETF (IBB +0.46%) は、今年の初夏に見られた安値から回復したが、それでも1年前の水準より25%低い。
多くのバイオテク株は依然としてセール中であり、どこを見ればよいかを知る必要がある。細胞代謝の専門家である Agios Pharmaceuticals (AGIO +12.89%) は、資金力のあるパートナーである Celgene (CELG +0.00%) とともに3つの開発中の候補薬を持ち、完全子会社の希少疾病治療薬がゴールに近づいている。
Celgeneの別のパートナーである Juno Therapeutics (JUNO +0.00%) の株価は、今月初めの臨床試験の一時的な問題により急落した。問題は解決されたが、株価は回復していない。3番目のCelgeneパートナーである bluebird bio (BLUE +0.00%) は、初夏に記録した安値から回復したが、そのパイプラインの可能性を考慮すると依然として非常に割安である。
これらの企業には販売する製品がなく、株価は臨床データに左右されることを覚えておくことが重要だ。不運が続けば大きな損失につながる可能性があるが、失敗のリスクを調整しても、3社すべては依然としてお買い得に見える。
Agiosは約6年前、血液がんの大手Celgeneと探索的契約を結び、これにより自社の希少代謝疾患候補薬の開発資金を調達できる可能性がある。過去数年で、CelgeneはIDH2およびIDH1の変異型（脳、血液、その他のがん細胞タイプに多く見られる2つの代謝酵素）を標的とする3つのAgios化合物に関する様々な権利を取得した。
Celgeneは、IDH2を標的とする候補薬AG-221を開発・商業化するための全世界の独占的権利を有する。この契約により、Agiosはこの候補薬に関するさらなるリスクから実質的に解放されるが、販売収入の取り分は最大1億2000万ドルのマイルストン支払いと非開示のロイヤルティに制限される。Celgeneはまた、IDH1を標的とする候補薬AG-120を米国以外で開発・商業化する権利を取得し、タイプ1とタイプ2の両方のIDH変異酵素を標的とするAG-881については、コストと利益を折半することに合意した。
これらの後続の契約により、Agiosは開発リスクと商業リスクにさらされる度合いが大きくなるが、潜在的な利益の取り分もはるかに大きくなる。これらのプログラムのいずれかの成功の兆しが間近に迫っている可能性がある。開発経路で最も進んでいるのはAG-120で、第3相試験が計画されており、急性骨髄性白血病の治療申請をサポートするためのもので、今年後半に開始される予定である。
Celgeneと提携した3つの候補薬はすべて、同社の17億1000万ドルの時価総額を正当化するものだと私は言いたいが、完全子会社の代謝疾患プログラムを含めると、このバイオテク株はさらにお買い得になる。
候補薬AG-348は、正常および変異型のピルビン酸キナーゼ酵素を活性化し、赤血球の破壊やピルビン酸キナーゼ欠損症のその他の致命的症状を抑制する。米国にはこの遺伝性疾患を持つ人が約1万5000人から2万人おり、この候補薬は希少疾病用医薬品として認定され、承認された場合には開発費用の大部分が償還される対象となる。
この候補薬は正しい方向に進んでいる。6月、AgiosはAG-348に関する有望な初期データを発表した。これは75人の登録を予定する第2相試験で、18人の患者から得られたデータである。AG-348を50mgまたは300mg投与された18人中9人の患者で、循環ヘモグロビン値が少なくとも1g/dL増加した。比較として、成人男性の正常ヘモグロビン値は約17g/dLが上限である。まだ初期段階だが、これらの暫定結果が安定して維持されれば、AG-348のピルビン酸キナーゼ欠損症治療申請を支援する試験が次に行われる可能性がある。
Celgeneが支援する1つの候補薬が登録用第3相試験の準備が整い、完全子会社の希少疾病候補薬がおそらく第3相試験に進む見込みで、開発を継続するための現金約3億1300万ドルを保有しているAgiosは、セール中である。
bluebird bioもCelgeneと提携してがん治療薬を発見・開発しているが、完全子会社の遺伝性血液疾患（サラセミア・ベータおよび鎌状赤血球症）治療用細胞療法LentiGlobinが最も注目を集めている。これらの2つの疾患は世界中でそれぞれ約28万8000人および2500万人に影響を与えており、bluebirdはその大半に対する遺伝子治療薬を提供できる可能性がある。
データ発表後のバイオテク株の上昇や下落は珍しくないが、これほど少数の患者からの未成熟な結果に株価が簡単に左右されるのを見たのは記憶にない。株価は、すべてのベータサラセミア患者に対する奇跡の治療法であるという初期の結果に基づいて異常な高値まで上昇したが、最も重症の患者2人が1回の輸血を必要とし、別の1人が複数回の輸血を必要としたことが明らかになると急落した。
両疾患はドナーからの幹細胞移植で治療可能だが、移植片対宿主病関連の問題のためにこの処置は非常に危険である。BluebirdのLentiGlobinプログラムは、患者自身の幹細胞を採取し、ウイルスを使って正常なヘモグロビン遺伝子をその細胞に感染させるものである。改変された細胞を用いた移植は、ドナーからの幹細胞移植と同等の長期的な「治療法」を提供するように見えるが、致死的な副作用はない。
規制当局は有効性と安全性の両方を重視することを市場は忘れていると思う。LentiGlobinはすべての患者に対して完全な治療法ではないかもしれないが、既存の治療法と比較した総合的な利点は計り知れない。これまでに見られた結果が大規模な試験でも一貫していれば、LentiGlobinの申請は確実なものとなるはずだ。時価総額21億1000万ドル、3月末時点で5億5300万ドルの現金および有価証券を保有するこのバイオテク株は、格安の棚にぶら下がっている。
Juno Therapeuticsは、体外で免疫系のT細胞を改変する標的がん治療薬を急速に開発している。Celgeneはこの技術の可能性に非常に魅了され、Junoの株式9.8%を取得し、さらに最近では、北米と中国以外でのCD19（がん細胞によく見られるタンパク質）を標的とするJunoのプログラムからの候補薬を開発し、販売するオプションを行使した。
そのプログラムの主力候補薬であるJCAR015は、複数の治療後に再発した急性リンパ芽球性白血病患者を対象とした第2相試験中である。7月7日、患者2人の死亡を受けてFDAがすべてのJCAR015試験を一時停止し、株価は一夜で約30%下落した。
JUNO data by YChartsより。
臨床試験の一時停止を発表する際、Junoはすでに原因を特定していた。それは、Junoの候補薬投与前に患者を前処置するために使用される2種類の化学療法薬のうちの1つだった。わずか5日後、FDAは試験の継続を許可したが、前述の化学療法薬は使用しないという条件付きであった。
規制当局は必要以上に迅速に行動したが、これは励みになる兆候だと私は考える。市場は同意しておらず、最近の価格では、Junoの株価は停止発表前よりまだ25%低い。時価総額32億ドル、臨床段階にある8つの候補薬、それらの開発資金として9億2700万ドルの現金および有価証券を保有するJuno Therapeuticsの株は、二度と見られないかもしれない格安価格に値下げされている。
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購入すべき割引中の3つのバイオテク株
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昨年の夏以来、市場はバイオテクノロジー業界全体に無差別な打撃を与えており、承認された販売製品を持たない企業が最も大きな打撃を受けている。数百のバイオテク株を追跡する iShares Biotechnology ETF (IBB +0.46%) は、今年の初夏に見られた安値から回復したが、それでも1年前の水準より25%低い。
多くのバイオテク株は依然としてセール中であり、どこを見ればよいかを知る必要がある。細胞代謝の専門家である Agios Pharmaceuticals (AGIO +12.89%) は、資金力のあるパートナーである Celgene (CELG +0.00%) とともに3つの開発中の候補薬を持ち、完全子会社の希少疾病治療薬がゴールに近づいている。
Celgeneの別のパートナーである Juno Therapeutics (JUNO +0.00%) の株価は、今月初めの臨床試験の一時的な問題により急落した。問題は解決されたが、株価は回復していない。3番目のCelgeneパートナーである bluebird bio (BLUE +0.00%) は、初夏に記録した安値から回復したが、そのパイプラインの可能性を考慮すると依然として非常に割安である。
これらの企業には販売する製品がなく、株価は臨床データに左右されることを覚えておくことが重要だ。不運が続けば大きな損失につながる可能性があるが、失敗のリスクを調整しても、3社すべては依然としてお買い得に見える。
Agiosは約6年前、血液がんの大手Celgeneと探索的契約を結び、これにより自社の希少代謝疾患候補薬の開発資金を調達できる可能性がある。過去数年で、CelgeneはIDH2およびIDH1の変異型（脳、血液、その他のがん細胞タイプに多く見られる2つの代謝酵素）を標的とする3つのAgios化合物に関する様々な権利を取得した。
Celgeneは、IDH2を標的とする候補薬AG-221を開発・商業化するための全世界の独占的権利を有する。この契約により、Agiosはこの候補薬に関するさらなるリスクから実質的に解放されるが、販売収入の取り分は最大1億2000万ドルのマイルストン支払いと非開示のロイヤルティに制限される。Celgeneはまた、IDH1を標的とする候補薬AG-120を米国以外で開発・商業化する権利を取得し、タイプ1とタイプ2の両方のIDH変異酵素を標的とするAG-881については、コストと利益を折半することに合意した。
これらの後続の契約により、Agiosは開発リスクと商業リスクにさらされる度合いが大きくなるが、潜在的な利益の取り分もはるかに大きくなる。これらのプログラムのいずれかの成功の兆しが間近に迫っている可能性がある。開発経路で最も進んでいるのはAG-120で、第3相試験が計画されており、急性骨髄性白血病の治療申請をサポートするためのもので、今年後半に開始される予定である。
画像提供：Getty Images。
Celgeneと提携した3つの候補薬はすべて、同社の17億1000万ドルの時価総額を正当化するものだと私は言いたいが、完全子会社の代謝疾患プログラムを含めると、このバイオテク株はさらにお買い得になる。
候補薬AG-348は、正常および変異型のピルビン酸キナーゼ酵素を活性化し、赤血球の破壊やピルビン酸キナーゼ欠損症のその他の致命的症状を抑制する。米国にはこの遺伝性疾患を持つ人が約1万5000人から2万人おり、この候補薬は希少疾病用医薬品として認定され、承認された場合には開発費用の大部分が償還される対象となる。
この候補薬は正しい方向に進んでいる。6月、AgiosはAG-348に関する有望な初期データを発表した。これは75人の登録を予定する第2相試験で、18人の患者から得られたデータである。AG-348を50mgまたは300mg投与された18人中9人の患者で、循環ヘモグロビン値が少なくとも1g/dL増加した。比較として、成人男性の正常ヘモグロビン値は約17g/dLが上限である。まだ初期段階だが、これらの暫定結果が安定して維持されれば、AG-348のピルビン酸キナーゼ欠損症治療申請を支援する試験が次に行われる可能性がある。
Celgeneが支援する1つの候補薬が登録用第3相試験の準備が整い、完全子会社の希少疾病候補薬がおそらく第3相試験に進む見込みで、開発を継続するための現金約3億1300万ドルを保有しているAgiosは、セール中である。
bluebird bioもCelgeneと提携してがん治療薬を発見・開発しているが、完全子会社の遺伝性血液疾患（サラセミア・ベータおよび鎌状赤血球症）治療用細胞療法LentiGlobinが最も注目を集めている。これらの2つの疾患は世界中でそれぞれ約28万8000人および2500万人に影響を与えており、bluebirdはその大半に対する遺伝子治療薬を提供できる可能性がある。
データ発表後のバイオテク株の上昇や下落は珍しくないが、これほど少数の患者からの未成熟な結果に株価が簡単に左右されるのを見たのは記憶にない。株価は、すべてのベータサラセミア患者に対する奇跡の治療法であるという初期の結果に基づいて異常な高値まで上昇したが、最も重症の患者2人が1回の輸血を必要とし、別の1人が複数回の輸血を必要としたことが明らかになると急落した。
両疾患はドナーからの幹細胞移植で治療可能だが、移植片対宿主病関連の問題のためにこの処置は非常に危険である。BluebirdのLentiGlobinプログラムは、患者自身の幹細胞を採取し、ウイルスを使って正常なヘモグロビン遺伝子をその細胞に感染させるものである。改変された細胞を用いた移植は、ドナーからの幹細胞移植と同等の長期的な「治療法」を提供するように見えるが、致死的な副作用はない。
規制当局は有効性と安全性の両方を重視することを市場は忘れていると思う。LentiGlobinはすべての患者に対して完全な治療法ではないかもしれないが、既存の治療法と比較した総合的な利点は計り知れない。これまでに見られた結果が大規模な試験でも一貫していれば、LentiGlobinの申請は確実なものとなるはずだ。時価総額21億1000万ドル、3月末時点で5億5300万ドルの現金および有価証券を保有するこのバイオテク株は、格安の棚にぶら下がっている。
Juno Therapeuticsは、体外で免疫系のT細胞を改変する標的がん治療薬を急速に開発している。Celgeneはこの技術の可能性に非常に魅了され、Junoの株式9.8%を取得し、さらに最近では、北米と中国以外でのCD19（がん細胞によく見られるタンパク質）を標的とするJunoのプログラムからの候補薬を開発し、販売するオプションを行使した。
そのプログラムの主力候補薬であるJCAR015は、複数の治療後に再発した急性リンパ芽球性白血病患者を対象とした第2相試験中である。7月7日、患者2人の死亡を受けてFDAがすべてのJCAR015試験を一時停止し、株価は一夜で約30%下落した。
JUNO data by YChartsより。
臨床試験の一時停止を発表する際、Junoはすでに原因を特定していた。それは、Junoの候補薬投与前に患者を前処置するために使用される2種類の化学療法薬のうちの1つだった。わずか5日後、FDAは試験の継続を許可したが、前述の化学療法薬は使用しないという条件付きであった。
規制当局は必要以上に迅速に行動したが、これは励みになる兆候だと私は考える。市場は同意しておらず、最近の価格では、Junoの株価は停止発表前よりまだ25%低い。時価総額32億ドル、臨床段階にある8つの候補薬、それらの開発資金として9億2700万ドルの現金および有価証券を保有するJuno Therapeuticsの株は、二度と見られないかもしれない格安価格に値下げされている。