負債がなく現金が豊富な臨床段階のバイオテク株3銘柄

バイオテク株への投資は、カジノでのルーレットのようなものです。ほとんどの発見段階、前臨床段階、臨床段階の実験薬が試験目標を達成できず、確率は明らかにあなたに不利です。しかし、パイプライン内の1つまたは複数の薬剤が成功すれば、あなたの投資は何倍にも成長する可能性があります。多くの投資家を惹きつけるのは、この後者の点です。

バイオテク株、特に開発プロセスの臨床段階にある銘柄に投資する際の難しい点は、注意すべき多くの変数があることです。これには、関連する試験の臨床結果、競合する実験的および現在承認されている治療法のパフォーマンス、そしてもちろん企業が研究を完了するための資金があるかどうかが含まれます。多くの場合、薬を発見段階から何年も後に薬局の棚に届けるまでには、数千万から数億ドル、あるいはそれ以上の費用がかかることがあります。

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臨床段階の医薬品開発においては現金が王様

多くの臨床段階のバイオテク株にとって、キャッシュバーンは常に懸念事項です。小規模な医薬品開発企業が資金調達のために普通株式を売却し、その過程で株主を希薄化したり、さらには負債を発行したりすることは珍しくありません。一部の企業が頼る別の選択肢は、必要な資金を得るために、より大手の競合他社と提携したり、自社の薬剤をライセンス供与したりすることです。

最終的には、バイオテク企業の薬剤の品質が物語ります。しかし、手元に十分な現金があり、無借入のバランスシートを持つことは、投資家の主要な懸念を確実に取り除くことができます。その点を考慮して、現在負債がなく、現金および現金同等物が時価総額の少なくとも25%を占める3つの臨床段階のバイオテク株を見てみましょう。

ジュノ・セラピューティクス -- 現金7億3300万ドル、時価総額26億3000万ドル

臨床段階の医薬品開発企業であるジュノ・セラピューティクス（JUNO +0.00%）は、CAR-Tがん免疫療法の開発によって医師ががんを治療する方法に革命を起こそうとしています。

CAR-Tの背後にある考え方は、患者から免疫細胞（T細胞として知られる）を採取し、それらのT細胞を遺伝子改変して表面にキメラ抗原受容体（CAR）を生成させることです。これらのT細胞を実験室で増殖させ、患者に再注入した後、抗原がCARに結合し、最終的にがん細胞を死滅させることを目的としています。実質的に、これは患者の免疫システムを強化するように設計されています。

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理論上、ジュノ・セラピューティクスのCAR-Tプログラムは素晴らしく聞こえます。臨床試験への応用は予想よりもやや困難でした。

昨年7月、ジュノの主力薬JCAR015は、再発性/難治性B細胞急性リンパ芽球性白血病の成人を対象とした中間段階のROCKET試験において、2人の患者が神経毒性により1週間以内に死亡したため、臨床保留となりました。保留はすぐに解除されましたが、それがJCAR015の問題の終わりではありませんでした。11月、2人の患者が脳浮腫を発症したことが判明したため、研究は再び保留となりました。2017年3月、ジュノは主力薬の開発を中止すると発表しました。

JCAR015の棚上げは、ジュノとその株主にとって悪いニュースでした。特にCAR-T医薬品開発者間の競争が激化している中でです。しかし、ジュノは新しく革新的ながん治療薬を生み出す戦いから完全に脱落したわけではありません。同社は現在、半数以上の治療法を初期段階の臨床試験に有しており、そのほとんどがさまざまな種類の血液がんを対象としています。ジュノの7億3300万ドルの現金は、製品収入がないため明らかに減少していきますが、短期間の資金不足に悩まされることなくこれらの研究を遂行するための資本があることを知るのは心強いことです。

アジオス・ファーマシューティカルズ -- 現金5億4100万ドル、時価総額20億ドル

ここで3社の中でお気に入りを選ぶなら、アジオス・ファーマシューティカルズ（AGIO +12.89%）です。同社はセルジーン（CELG +0.00%）との協力から恩恵を受ける態勢にあるようです。

アジオスの焦点はがん治療薬であり、その主な標的はIDH（イソクエン酸脱水素酵素）経路です。IDH1およびIDH2変異酵素はかなり多くの種類の腫瘍で見られ、腫瘍細胞の増殖に関与していると考えられています。アジオスの治療法は、このIDH1またはIDH2酵素を阻害するように設計されており、腫瘍性芽細胞を正常に機能する細胞に戻すよう促します。

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バイオテクの優良株セルジーンは、アジオスに非常に魅力を感じたため、2010年にまで遡って同社との協力関係を築き、それ以来さらにその関係を強固にしてきました。これらの取引から得られた前払い現金は、アジオスが臨床業務を完了する上で重要な役割を果たしてきました。

これまでで最もエキサイティングな化合物は、再発性または難治性の急性骨髄性白血病（AML）患者向けのIDH2阻害剤であるエナシデニブ（以前はAG-221）です。エナシデニブは以前、第1/2相試験で37%の客観的奏効率を示しました。これは、食品医薬品局の承認を前提とすれば、標準治療の選択肢と見なすのに十分な数値です。承認されれば、エナシデニブは年間売上高10億ドル以上のブロックバスター医薬品となる可能性があります。

さらに、アジオスはつい先週、505万株の株式売却を完了し、約2億5000万ドルの総収入を調達しました。この追加資本は上記の5億4100万ドルには含まれておらず、つまり現在アジオスの市場価値の35%以上が現金および現金同等物で構成されていることを意味します。このため、アジオスは注目に値する魅力的なバイオテク株となっています。

アルダー・バイオファーマシューティカルズ -- 現金3億5200万ドル、時価総額10億5000万ドル

現在、現金に完全に溢れている別のバイオテク企業は、小型株のアルダー・バイオファーマシューティカルズ（ALDR +0.00%）です。同社の現在の市場価値の約35%は、現金および現金同等物に由来しています。

完全にがん治療薬の開発に注力しているジュノやアジオスとは異なり、アルダーの焦点は片頭痛治療薬と抗炎症薬にあります。また、ジュノやアジオスとは異なり、そのパイプラインはより狭く、3つの化合物が開発中であり、そのうち2つは臨床段階の試験中です。

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アルダーの主力薬はエプチネズマブであり、片頭痛発作中に経験する痛みに対する感受性を高めることが知られているタンパク質CGRPを阻害するように設計された新規モノクローナル抗体です。同社の第2b相試験では、300mg投与群の患者の33%、100mg投与群の患者の31%が12週間の試験期間中に片頭痛が75%減少するという目標を確かに達成しました。3つの投与量（300mg、100mg、30mg）すべてが、ベースラインからの片頭痛日数の即時的かつ持続的な平均減少という副次的評価項目を満たしました。

現在、アルダーの主力薬はPROMISE 1およびPROMISE 2として知られる重要な第3相試験に移行しています。両試験とも、1週目から12週目までのベースラインからの片頭痛日数の平均減少を主要評価項目としています。注目すべき点は、片頭痛分野が少し混雑してきていることで、イーライリリーのラスミジタンが、今年初めにCoLucid Pharmaceuticalsを買収することで取得され、2,200人以上の患者を対象とした片頭痛に対する第3相SAMURAI試験で目標を達成しました。

もう1つの関連する臨床製品はクラザキズマブであり、Vitaerisにライセンス供与され、現在、関節リウマチおよび乾癬性関節炎の可能性のある治療法として中間段階の試験で検討されています。

当面の間、アルダーの期待はその片頭痛薬にかかっています。