キメラ抗原受容体T細胞療法（CAR-T）は、患者のT細胞を再設計して、がん細胞を認識し、結合し、殺傷できるようにする画期的な遺伝子治療アプローチです。
画像提供：GETTY IMAGES。
Kite Pharmaで、Belldegrunと彼のチームは、米国食品医薬品局（FDA）の承認を獲得した最初のCAR-Tの一つであるYescartaを開発しました。 昨秋、びまん性大細胞型B細胞がん患者において顕著な全奏効率を示した後、規制当局の承認を得ました。
しかし、YescartaのようなCAR-Tを作り出すのは複雑です。 このプロセスでは、患者のT細胞を採取し、外部の研究所に送り、科学者が不活化ウイルスを使って、T細胞がB細胞がん細胞に一般的に発現するタンパク質CD19に結合できるようにする遺伝子コードを挿入する必要があります。 ウイルスが導入され、改変されたT細胞が増殖した後、それらは患者に再注入されてその役割を果たすために戻されます。
間違いなく、これまでにYescartaおよび同様に改変された他のCAR-Tで見られた奏効率は、このクラスの治療法を今世紀におけるがん治療の最もエキサイティングな進歩の一つにしています。 しかし、これらのCAR-Tは完璧にはほど遠いです。 CAR-Tプロセスは20日以上かかることがあり、複雑さのために、Yescartaの定価は約40万ドルと驚くほど高額です。
おそらくBelldegrunはもっと良い方法があると信じています。 Kite Pharmaの元最高医療責任者David Changと協力して、Allogene Therapeuticsはより迅速かつ低コストで展開できる既製のCAR-Tを作ろうとしています。
具体的には、彼らは新会社の25%を譲渡して、T細胞を採取して外部で再加工する必要のない既製のCAR-Tアプローチに関するファイザーの権利を獲得しました。
ファイザーは2014年にセレクティス(CLLS +11.39%)と契約を結び、このアプローチの権利を取得しました。 その契約の一環として、ファイザーは前払いで8000万ドルを支払い、十数のがん標的においてセレクティスのアプローチを使用する権利を得ました。 ファイザーはまた、研究開発資金を提供し、ファイザー製品ごとに最大1億8500万ドルのマイルストーンを支払い、セレクティスへのライセンスに基づく承認された治療法に対して段階的なロイヤルティを支払うことに合意しました。 現在、Allogene Therapeuticsがこれらの支払いの責任を負うことになります。
Allogene Therapeuticsはまた、セレクティスの最も先進的な遺伝子治療薬UCART19に関する米国での権利をファイザーから引き継いでいます。 セルビエは2015年にUCART19のグローバル権利をライセンスし、その後米国での権利をファイザーにスピンオフしました。 セルビエは米国以外の権利を保持していますが、ファイザーの権利は間もなくAllogene Therapeuticsに移ります。 現在、UCART19は再発・難治性B細胞急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療薬として第1相試験中ですが、第2相試験は早ければ来年にも開始される予定です。
治療選択肢が少なく予後不良の難治性がん患者を標的とすることで、遺伝子治療は商業化に向けて急速に進んでいます。 これまでのところ、Yescartaは第3相試験データなしでFDA承認を得ただけでなく、ノバルティス(NVS +3.28%)のKymriahも、昨年小児ALLで第2相試験成功後に承認を獲得しました。
UCART19や、Allogene Therapeuticsが現在開発中の他の既製治療法がYescartaやKymriahと同等の効果を持ち、迅速に市場に到達できるかどうかは誰にもわかりません。 しかし、特にBelldegrunの実績を考えると、私はそれに反対の賭けはしません。 Allogene Therapeuticsは現在非公開企業ですが、IPOの可能性があっても驚きません。 もしそうなれば、投資家は公開された際に非常に注意深く見守ることでしょう。
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経験豊富なバイオテク起業家アリー・ベルデグランは、またそれを成し遂げられるのか？
Arie Belldegrunは、最も成功したバイオテクノロジー起業家の一人です。 2007年にモノクローナル抗体バイオテクノロジー企業Agensysをアステラスに5億3700万ドルで売却した後、彼はCougar Biotechnologyを共同設立し、後に2011年にジョンソン・エンド・ジョンソン(JNJ +3.19%)に10億ドルで売却しました。 それだけでは足りないかのように、彼はがん遺伝子治療企業Kite Pharmaを設立し、ギリアド・サイエンシズ(GILD +3.36%)が昨年119億ドルで買収したことで、バイオテクノロジーの金脈を当てました。 今、Belldegrunは再び動いています。 元Kite Pharmaの役員たちと共に、彼は新たなスタートアップAllogene Therapeuticsを立ち上げました。この会社はちょうど3億ドルの資金を調達し、バイオ医薬品大手ファイザー(PFE +1.47%)と大規模な契約を結び、すぐに使えるがん遺伝子治療薬を開発します。 彼は今何をしているのか？
キメラ抗原受容体T細胞療法（CAR-T）は、患者のT細胞を再設計して、がん細胞を認識し、結合し、殺傷できるようにする画期的な遺伝子治療アプローチです。
画像提供：GETTY IMAGES。
Kite Pharmaで、Belldegrunと彼のチームは、米国食品医薬品局（FDA）の承認を獲得した最初のCAR-Tの一つであるYescartaを開発しました。 昨秋、びまん性大細胞型B細胞がん患者において顕著な全奏効率を示した後、規制当局の承認を得ました。
しかし、YescartaのようなCAR-Tを作り出すのは複雑です。 このプロセスでは、患者のT細胞を採取し、外部の研究所に送り、科学者が不活化ウイルスを使って、T細胞がB細胞がん細胞に一般的に発現するタンパク質CD19に結合できるようにする遺伝子コードを挿入する必要があります。 ウイルスが導入され、改変されたT細胞が増殖した後、それらは患者に再注入されてその役割を果たすために戻されます。
間違いなく、これまでにYescartaおよび同様に改変された他のCAR-Tで見られた奏効率は、このクラスの治療法を今世紀におけるがん治療の最もエキサイティングな進歩の一つにしています。 しかし、これらのCAR-Tは完璧にはほど遠いです。 CAR-Tプロセスは20日以上かかることがあり、複雑さのために、Yescartaの定価は約40万ドルと驚くほど高額です。
おそらくBelldegrunはもっと良い方法があると信じています。 Kite Pharmaの元最高医療責任者David Changと協力して、Allogene Therapeuticsはより迅速かつ低コストで展開できる既製のCAR-Tを作ろうとしています。
具体的には、彼らは新会社の25%を譲渡して、T細胞を採取して外部で再加工する必要のない既製のCAR-Tアプローチに関するファイザーの権利を獲得しました。
ファイザーは2014年にセレクティス(CLLS +11.39%)と契約を結び、このアプローチの権利を取得しました。 その契約の一環として、ファイザーは前払いで8000万ドルを支払い、十数のがん標的においてセレクティスのアプローチを使用する権利を得ました。 ファイザーはまた、研究開発資金を提供し、ファイザー製品ごとに最大1億8500万ドルのマイルストーンを支払い、セレクティスへのライセンスに基づく承認された治療法に対して段階的なロイヤルティを支払うことに合意しました。 現在、Allogene Therapeuticsがこれらの支払いの責任を負うことになります。
Allogene Therapeuticsはまた、セレクティスの最も先進的な遺伝子治療薬UCART19に関する米国での権利をファイザーから引き継いでいます。 セルビエは2015年にUCART19のグローバル権利をライセンスし、その後米国での権利をファイザーにスピンオフしました。 セルビエは米国以外の権利を保持していますが、ファイザーの権利は間もなくAllogene Therapeuticsに移ります。 現在、UCART19は再発・難治性B細胞急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療薬として第1相試験中ですが、第2相試験は早ければ来年にも開始される予定です。
今後の展望
治療選択肢が少なく予後不良の難治性がん患者を標的とすることで、遺伝子治療は商業化に向けて急速に進んでいます。 これまでのところ、Yescartaは第3相試験データなしでFDA承認を得ただけでなく、ノバルティス(NVS +3.28%)のKymriahも、昨年小児ALLで第2相試験成功後に承認を獲得しました。
UCART19や、Allogene Therapeuticsが現在開発中の他の既製治療法がYescartaやKymriahと同等の効果を持ち、迅速に市場に到達できるかどうかは誰にもわかりません。 しかし、特にBelldegrunの実績を考えると、私はそれに反対の賭けはしません。 Allogene Therapeuticsは現在非公開企業ですが、IPOの可能性があっても驚きません。 もしそうなれば、投資家は公開された際に非常に注意深く見守ることでしょう。