X4 Pharmaが欧州規制当局からWHIM症候群の治療薬マヴォリクサフォルの肯定的意見を得たのを見たばかりです - これは非常に稀な免疫不全症にとってかなり重要な動きです。第3相のデータは、委員会を納得させるのに十分堅実に見えたようで、彼らは今四半期中に最終的な承認を期待しています。

面白いのは、ここでの商業的な側面です。彼らはすでに1月にNorgineとヨーロッパ展開を担当する契約を締結しており、これにより$200M 以上のマイルストーン支払いと売上に対するロイヤルティを得る可能性があります。希少疾患治療薬としては、悪くないポジショニングです。

株価は木曜日にこのニュースが出たときに約5％下落しましたが、規制の進展にもかかわらず少し奇妙です。市場は時々奇妙な動きをしますね。おそらく一部の投資家はすでにこれを織り込んでいたか、利益確定が行われているのでしょう。いずれにせよ、このWHIM症候群の承認は、彼らの薬候補が効果的であることの真の証明です - それが短期的な株価の動きに関係なく、ここでの本当の勝利です。