非科學背景的人要判斷一家生技公司的宣稱是否有效，可能會很困難。這家公司的藥物會不會獲得 FDA 核准？它的研究有多可信？這些問題幾乎不可能回答。就連科學家自己也無法在臨床試驗完成前確定自己是對的。那麼，外行人又要如何在任何程度的把握下投資呢？
簡單直接的真相是，你做不到。生技投資存在大量風險，而且其中一些甚至無法量化。不過，確實能降低風險。
我在生技公司看到的一件事是：與大型藥廠合作。我喜歡看到藥物產業裡聰明且資深的人，把數百萬投入到我這家小型生技公司。這項投資驗證了科學。它帶來資金，也承諾未來的資金。它降低支出（如果合作方負擔藥物研發費用）。
因此，當我在研究可能的生技投資時，只要看到合作我就會很開心。事實上，這是我在生技公司網站上尋找的第一批重點之一：在我看過公司的產品管線之後，我會檢查他們是否有任何合作方。RegenXbio（RGNX 12.68%）和 Denali Therapeutics（DNLI 6.28%）是兩家通過我測試且表現亮眼的生技公司。
影像來源：Getty Images。
生技投資裡一個很有前景的領域是針對罕見疾病的基因治療。這是個令人興奮的方向，因為這些藥物承諾能對所治療的疾病提供真正的「一次到位」治癒。病人只需用藥一次，然後就痊癒。
提供基因治療的一種方式是透過 AAV 向量，這是一種被改造來把療法帶入病人體內的病毒。許多科學家認為，這是傳遞這類藥物的最佳機制──如果他們說得對，那 RegenXbio 將會是一個非常棒的投資。這家公司專精於 AAV 向量，並將其技術授權給其他也在推進基因療法的公司。
而且它的合作夥伴並不少：RegenXbio 目前正在與 Pfizer（PFE 0.12%）、Novartis（NVS 0.41%）、Takeda Pharma（TAK 0.36%）、Ultragenyx Pharma（RARE 3.58%）、Audentes Therapeutics（BOLD +0.00%）、Rocket Pharma（RCKT 6.98%）、Abeona Therapeutics（ABEO 4.49%）、Prevail Therapeutics、Lysogene，以及 Esteve 合作。
這項授權安排讓 RegenXbio 具備非常龐大的未來藥物付款管線。上述公司正在用 RegenXbio 的 AAV 向量資助 27 項臨床試驗。RegenXbio 會先收取技術使用費；藥物在臨床試驗推進過程中，公司也會收到里程碑付款；若藥物獲准，還會從銷售中收取權利金。
我們可以用 Novartis 的藥 Zolgensma 來看這個流程如何運作。Zolgensma 使用 RegenXbio 的 AAV 向量，且去年獲得 FDA 核准。到目前為止，RegenXbio 已從這個單一分子收到將近 1 億 9,000 萬美元的付款。公司未來還會因該藥銷售取得權利金；另外，當該藥的累積銷售額通過 10 億美元時，公司還將獲得 8,000 萬美元的支付。總體來看，這一款藥物應該會讓 RegenXbio 回收超過 3 億美元。
雖然這 27 項試驗中的部分，毫無疑問會失敗，但仍會有幾款藥物獲得核准。考慮到成功機會的數量驚人，RegenXbio 的市值 14 億美元看起來相當便宜。
影像來源：Denali Therapeutics。
與此同時，Denali Therapeutics 正把目標放在一件極其困難的事情上。血腦屏障會阻止幾乎所有藥物進入大腦——對於大型分子藥物，100% 都會被阻擋；對於小型分子藥物，98% 也同樣被阻擋。Nature 這樣做是為了保護大腦。但如果病人有神經退化疾病，我們能怎麼做？當我們的藥物根本到不了大腦時，要如何治療阿茲海默症、帕金森氏症和 ALS 呢？
Denali 相信它已經解決了這個問題。它有一種機制，讓藥物能夠在理論上「偷溜」穿過血腦屏障，從而讓上述狀況的治癒開始發揮作用。這是一個非常雄心勃勃的目標；如果公司做到了，投資人將會賺很多錢。這家市值 14 億美元的公司目前正針對五種不同分子進行早期臨床試驗。
Denali 由 Ryan Watts 創立，他曾是 Genentech 的神經科學部門主管。他用幾位著名生技公司的資深人士來打造團隊——首席營運官、首席醫療官、首席財務官、首席製造官，以及研發主管都來自 Genentech，而 Genentech 於 2009 年被 Roche（RHHBY +0.14%）以 460 億美元收購。
Sanofi（SNY 0.71%）這家藥業大咖也加入了。它在 2018 年和這家年輕生技公司簽下了一筆可能高達 10 億美元的合約。這家規模更大的大型製藥公司為 Denali 兩款藥物的部分權利，先行支付 1.25 億美元。其中一款藥物 DNL747 正在測試多種適應症，包括 MS、阿茲海默症和 ALS。它目前正處於第一期早期試驗階段。
Denali 現金充裕——公司手上有 4.78 億美元——而經營團隊聰明得驚人。不過，他們想要做的事情難度也夠高，讓我只能先觀望，直到我們在真實世界看到一些結果為止。與大型藥廠公司的合作令人鼓舞，但這並不是全部；對於那些希望在某種程度上控制風險、同時投資製藥的投資人而言，在這個階段，RegenXbio 看起來像是更聰明、也更安全的投資。
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大型製藥公司對這兩家生技公司情有獨鍾
非科學背景的人要判斷一家生技公司的宣稱是否有效，可能會很困難。這家公司的藥物會不會獲得 FDA 核准？它的研究有多可信？這些問題幾乎不可能回答。就連科學家自己也無法在臨床試驗完成前確定自己是對的。那麼，外行人又要如何在任何程度的把握下投資呢？
簡單直接的真相是，你做不到。生技投資存在大量風險，而且其中一些甚至無法量化。不過，確實能降低風險。
我在生技公司看到的一件事是：與大型藥廠合作。我喜歡看到藥物產業裡聰明且資深的人，把數百萬投入到我這家小型生技公司。這項投資驗證了科學。它帶來資金，也承諾未來的資金。它降低支出（如果合作方負擔藥物研發費用）。
因此，當我在研究可能的生技投資時，只要看到合作我就會很開心。事實上，這是我在生技公司網站上尋找的第一批重點之一：在我看過公司的產品管線之後，我會檢查他們是否有任何合作方。RegenXbio（RGNX 12.68%）和 Denali Therapeutics（DNLI 6.28%）是兩家通過我測試且表現亮眼的生技公司。
影像來源：Getty Images。
AAV 向量在藥物發現領域的領導者
生技投資裡一個很有前景的領域是針對罕見疾病的基因治療。這是個令人興奮的方向，因為這些藥物承諾能對所治療的疾病提供真正的「一次到位」治癒。病人只需用藥一次，然後就痊癒。
提供基因治療的一種方式是透過 AAV 向量，這是一種被改造來把療法帶入病人體內的病毒。許多科學家認為，這是傳遞這類藥物的最佳機制──如果他們說得對，那 RegenXbio 將會是一個非常棒的投資。這家公司專精於 AAV 向量，並將其技術授權給其他也在推進基因療法的公司。
而且它的合作夥伴並不少：RegenXbio 目前正在與 Pfizer（PFE 0.12%）、Novartis（NVS 0.41%）、Takeda Pharma（TAK 0.36%）、Ultragenyx Pharma（RARE 3.58%）、Audentes Therapeutics（BOLD +0.00%）、Rocket Pharma（RCKT 6.98%）、Abeona Therapeutics（ABEO 4.49%）、Prevail Therapeutics、Lysogene，以及 Esteve 合作。
這項授權安排讓 RegenXbio 具備非常龐大的未來藥物付款管線。上述公司正在用 RegenXbio 的 AAV 向量資助 27 項臨床試驗。RegenXbio 會先收取技術使用費；藥物在臨床試驗推進過程中，公司也會收到里程碑付款；若藥物獲准，還會從銷售中收取權利金。
我們可以用 Novartis 的藥 Zolgensma 來看這個流程如何運作。Zolgensma 使用 RegenXbio 的 AAV 向量，且去年獲得 FDA 核准。到目前為止，RegenXbio 已從這個單一分子收到將近 1 億 9,000 萬美元的付款。公司未來還會因該藥銷售取得權利金；另外，當該藥的累積銷售額通過 10 億美元時，公司還將獲得 8,000 萬美元的支付。總體來看，這一款藥物應該會讓 RegenXbio 回收超過 3 億美元。
雖然這 27 項試驗中的部分，毫無疑問會失敗，但仍會有幾款藥物獲得核准。考慮到成功機會的數量驚人，RegenXbio 的市值 14 億美元看起來相當便宜。
影像來源：Denali Therapeutics。
躲過血腦屏障
與此同時，Denali Therapeutics 正把目標放在一件極其困難的事情上。血腦屏障會阻止幾乎所有藥物進入大腦——對於大型分子藥物，100% 都會被阻擋；對於小型分子藥物，98% 也同樣被阻擋。Nature 這樣做是為了保護大腦。但如果病人有神經退化疾病，我們能怎麼做？當我們的藥物根本到不了大腦時，要如何治療阿茲海默症、帕金森氏症和 ALS 呢？
Denali 相信它已經解決了這個問題。它有一種機制，讓藥物能夠在理論上「偷溜」穿過血腦屏障，從而讓上述狀況的治癒開始發揮作用。這是一個非常雄心勃勃的目標；如果公司做到了，投資人將會賺很多錢。這家市值 14 億美元的公司目前正針對五種不同分子進行早期臨床試驗。
Denali 由 Ryan Watts 創立，他曾是 Genentech 的神經科學部門主管。他用幾位著名生技公司的資深人士來打造團隊——首席營運官、首席醫療官、首席財務官、首席製造官，以及研發主管都來自 Genentech，而 Genentech 於 2009 年被 Roche（RHHBY +0.14%）以 460 億美元收購。
Sanofi（SNY 0.71%）這家藥業大咖也加入了。它在 2018 年和這家年輕生技公司簽下了一筆可能高達 10 億美元的合約。這家規模更大的大型製藥公司為 Denali 兩款藥物的部分權利，先行支付 1.25 億美元。其中一款藥物 DNL747 正在測試多種適應症，包括 MS、阿茲海默症和 ALS。它目前正處於第一期早期試驗階段。
Denali 現金充裕——公司手上有 4.78 億美元——而經營團隊聰明得驚人。不過，他們想要做的事情難度也夠高，讓我只能先觀望，直到我們在真實世界看到一些結果為止。與大型藥廠公司的合作令人鼓舞，但這並不是全部；對於那些希望在某種程度上控制風險、同時投資製藥的投資人而言，在這個階段，RegenXbio 看起來像是更聰明、也更安全的投資。