圖片來源：Getty Images。
自去年夏天以來，市場對生物科技行業進行了無差別的打擊，而沒有獲准產品可銷售的公司受到的打擊最為嚴重。追蹤數百隻生物科技股票的 iShares Biotechnology ETF (IBB +0.46%) 已從今年夏初的低點反彈，但仍比一年前低 25%。
仍有大量生物科技股票在打折出售，你只需知道從何處尋找。細胞代謝專家 Agios Pharmaceuticals (AGIO +12.89%) 與其資金雄厚的合作夥伴 Celgene (CELG +0.00%) 合作開發三款候選藥物，並有一款全資擁有的孤兒藥即將完成。
另一家 Celgene 合作夥伴 Juno Therapeutics (JUNO +0.00%) 的股價因本月稍早一個臨時問題導致臨床試驗延遲而下跌。該問題已解決，但股價尚未回升。第三家 Celgene 合作夥伴 bluebird bio (BLUE +0.00%) 已從今年夏初的低點反彈，但考慮到其研發管線的潛力，仍然極其便宜。
重要的是要記住，這些公司沒有產品可銷售，其股價取決於臨床數據。厄運可能很快導致重大損失，但在調整了失敗風險後，這三家公司看起來仍然像是便宜貨。
Agios 大約在六年前與血癌巨頭 Celgene 達成了一項發現協議，這可能有助於為其自身罕見代謝疾病候選藥物的開發提供資金。在過去幾年中，Celgene 獲得了三種 Agios 化合物的各種權利，這些化合物靶向 IDH2 和 IDH1 的突變形式，這兩種代謝酶常見於腦、血液和其他癌細胞類型中。
Celgene 擁有在全球範圍內開發和商業化靶向 IDH2 的候選藥物 AG-221 的獨家權利。該協議實際上免除了 Agios 對該候選藥物的進一步風險，但也將其潛在銷售份額限制在 1.2 億美元的里程碑付款和未公開的權利金。Celgene 還獲得了在美國 以外 開發和商業化靶向 IDH1 的候選藥物 AG-120 的權利，並同意對同時靶向 1 型和 2 型 IDH 突變酶的 AG-881 進行成本與利潤對半分攤。
這些後續交易使 Agios 面臨更大的開發和商業風險，但其在潛在利潤中的份額也更大。其中一個項目成功的跡象可能即將出現。目前進展最快的是 AG-120，已進入第三期試驗，旨在支持治療急性骨髓性白血病的申請，計劃於今年稍後開始。
我會說，所有三個 Celgene 合作候選藥物都證明了該公司 17.1 億美元的市值是合理的，但加上其全資擁有的代謝疾病項目，使得這隻生物科技股票成為一個便宜貨。
候選藥物 AG-348 可激活正常和突變的丙酮酸激酶，從而限制紅血球破壞以及丙酮酸激酶缺乏症的其他潛在致命症狀。美國約有 15,000 到 20,000 人患有這種遺傳性疾病，這使得該候選藥物符合孤兒藥資格，若獲批准，可獲得大部分開發費用的補償。
該候選藥物正朝著正確的方向取得進展。6 月，Agios 公佈了 AG-348 在 18 名患者中的早期數據，該第二期研究預計招募 75 人。18 名接受 50 毫克或 300 毫克 AG-348 治療的患者中，有 9 名顯示循環血紅蛋白增加至少每分升 1 克 (g/dl)。相比之下，成年男性的正常血紅蛋白水平約為 17 g/dl。現在還為時過早，但如果這些中期結果保持穩定，接下來可能會進行一項支持 AG-348 治療丙酮酸激酶缺乏症申請的研究。
隨著一個 Celgene 支持的候選藥物準備進入註冊性第三期試驗，一個全資擁有的孤兒候選藥物可能即將進入第三期，以及約 3.13 億美元的現金來維持其開發進展，Agios 正在打折出售。
Bluebird bio 也與 Celgene 合作發現和開發癌症療法，但其全資擁有的 LentiGlobin 細胞療法用於治療遺傳性血液疾病 β-地中海貧血和鐮狀細胞疾病，已獲得最多關注。這兩種疾病分別影響全球約 288,000 人和 2500 萬人，而 bluebird 可能擁有針對大多數患者的基因療法。
生物科技股在數據公布後上漲或下跌並不罕見，但我不記得上次看到一隻股票如此容易被來自少數患者的不成熟結果所左右。該股因早期數據顯示其對所有 β-地中海貧血患者都是奇蹟療法而飆升至荒謬高位，但當它揭露兩名最嚴重形式的患者需要一次輸血，而第三名患者需要多次輸血時，股價暴跌。
兩種疾病都可以通過捐贈者幹細胞移植來治療，但由於移植物抗宿主相關問題，該程序極其危險。Bluebird 的 LentiGlobin 計劃涉及移除患者自身的幹細胞，然後使用病毒感染這些細胞，使其帶有功能性血紅蛋白基因。使用改良細胞的移植似乎能提供與捐贈者幹細胞移植相當的長期「治癒」，但沒有致命副作用。
我認為市場已經忘記了監管機構關心的是療效 與 安全性。LentiGlobin 可能不是每位患者的絕對治癒方法，但它相對於現有治療的綜合優勢是巨大的。如果迄今所見的結果在更大規模的研究中保持一致，LentiGlobin 的申請應該是輕而易舉的。截至 3 月底，該公司市值為 21.1 億美元，持有 5.53 億美元的現金和有價證券，這隻生物科技股票正在清倉架上。
Juno Therapeutics 正在快速開發涉及體外修飾免疫系統 T 細胞的靶向癌症療法。Celgene 對該技術的潛力非常感興趣，因此購買了 Juno 9.8% 的股權，並最近行使了其選擇權，在北美和中國以外開發並可能銷售 Juno 針對 CD19（一種常見於癌細胞的蛋白質）的項目中的候選藥物。
該項目中的主要候選藥物 JCAR015 正在進行第二期研究，治療多次治療後復發的急性淋巴性白血病患者。7 月 7 日，FDA 因兩名患者死亡而叫停了所有 JCAR015 試驗，股價一夜之間下跌約 30%。
JUNO data by YCharts.
在宣布臨床暫停時，Juno 已經找出了罪魁禍首：在患者接受 Juno 候選藥物治療前用於預處理的兩種化療藥物之一。僅五天後，FDA 允許試驗繼續進行，但不再使用上述化療藥物。
監管機構的行動比必要速度快得多，我認為這是一個鼓勵的信號。市場不同意，以最近的價格計算，Juno 股價仍比宣布暫停前低 25%。該公司市值 32 億美元，有 8 個候選藥物處於臨床階段，並擁有 9.27 億美元的現金和有價證券來資助其開發，Juno Therapeutics 股票已被標記為我們可能再也見不到的便宜貨價格。
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3檔特價生技股值得買進
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自去年夏天以來，市場對生物科技行業進行了無差別的打擊，而沒有獲准產品可銷售的公司受到的打擊最為嚴重。追蹤數百隻生物科技股票的 iShares Biotechnology ETF (IBB +0.46%) 已從今年夏初的低點反彈，但仍比一年前低 25%。
仍有大量生物科技股票在打折出售，你只需知道從何處尋找。細胞代謝專家 Agios Pharmaceuticals (AGIO +12.89%) 與其資金雄厚的合作夥伴 Celgene (CELG +0.00%) 合作開發三款候選藥物，並有一款全資擁有的孤兒藥即將完成。
另一家 Celgene 合作夥伴 Juno Therapeutics (JUNO +0.00%) 的股價因本月稍早一個臨時問題導致臨床試驗延遲而下跌。該問題已解決，但股價尚未回升。第三家 Celgene 合作夥伴 bluebird bio (BLUE +0.00%) 已從今年夏初的低點反彈，但考慮到其研發管線的潛力，仍然極其便宜。
重要的是要記住，這些公司沒有產品可銷售，其股價取決於臨床數據。厄運可能很快導致重大損失，但在調整了失敗風險後，這三家公司看起來仍然像是便宜貨。
Agios 大約在六年前與血癌巨頭 Celgene 達成了一項發現協議，這可能有助於為其自身罕見代謝疾病候選藥物的開發提供資金。在過去幾年中，Celgene 獲得了三種 Agios 化合物的各種權利，這些化合物靶向 IDH2 和 IDH1 的突變形式，這兩種代謝酶常見於腦、血液和其他癌細胞類型中。
Celgene 擁有在全球範圍內開發和商業化靶向 IDH2 的候選藥物 AG-221 的獨家權利。該協議實際上免除了 Agios 對該候選藥物的進一步風險，但也將其潛在銷售份額限制在 1.2 億美元的里程碑付款和未公開的權利金。Celgene 還獲得了在美國 以外 開發和商業化靶向 IDH1 的候選藥物 AG-120 的權利，並同意對同時靶向 1 型和 2 型 IDH 突變酶的 AG-881 進行成本與利潤對半分攤。
這些後續交易使 Agios 面臨更大的開發和商業風險，但其在潛在利潤中的份額也更大。其中一個項目成功的跡象可能即將出現。目前進展最快的是 AG-120，已進入第三期試驗，旨在支持治療急性骨髓性白血病的申請，計劃於今年稍後開始。
圖片來源：Getty Images。
我會說，所有三個 Celgene 合作候選藥物都證明了該公司 17.1 億美元的市值是合理的，但加上其全資擁有的代謝疾病項目，使得這隻生物科技股票成為一個便宜貨。
候選藥物 AG-348 可激活正常和突變的丙酮酸激酶，從而限制紅血球破壞以及丙酮酸激酶缺乏症的其他潛在致命症狀。美國約有 15,000 到 20,000 人患有這種遺傳性疾病，這使得該候選藥物符合孤兒藥資格，若獲批准，可獲得大部分開發費用的補償。
該候選藥物正朝著正確的方向取得進展。6 月，Agios 公佈了 AG-348 在 18 名患者中的早期數據，該第二期研究預計招募 75 人。18 名接受 50 毫克或 300 毫克 AG-348 治療的患者中，有 9 名顯示循環血紅蛋白增加至少每分升 1 克 (g/dl)。相比之下，成年男性的正常血紅蛋白水平約為 17 g/dl。現在還為時過早，但如果這些中期結果保持穩定，接下來可能會進行一項支持 AG-348 治療丙酮酸激酶缺乏症申請的研究。
隨著一個 Celgene 支持的候選藥物準備進入註冊性第三期試驗，一個全資擁有的孤兒候選藥物可能即將進入第三期，以及約 3.13 億美元的現金來維持其開發進展，Agios 正在打折出售。
Bluebird bio 也與 Celgene 合作發現和開發癌症療法，但其全資擁有的 LentiGlobin 細胞療法用於治療遺傳性血液疾病 β-地中海貧血和鐮狀細胞疾病，已獲得最多關注。這兩種疾病分別影響全球約 288,000 人和 2500 萬人，而 bluebird 可能擁有針對大多數患者的基因療法。
生物科技股在數據公布後上漲或下跌並不罕見，但我不記得上次看到一隻股票如此容易被來自少數患者的不成熟結果所左右。該股因早期數據顯示其對所有 β-地中海貧血患者都是奇蹟療法而飆升至荒謬高位，但當它揭露兩名最嚴重形式的患者需要一次輸血，而第三名患者需要多次輸血時，股價暴跌。
兩種疾病都可以通過捐贈者幹細胞移植來治療，但由於移植物抗宿主相關問題，該程序極其危險。Bluebird 的 LentiGlobin 計劃涉及移除患者自身的幹細胞，然後使用病毒感染這些細胞，使其帶有功能性血紅蛋白基因。使用改良細胞的移植似乎能提供與捐贈者幹細胞移植相當的長期「治癒」，但沒有致命副作用。
我認為市場已經忘記了監管機構關心的是療效 與 安全性。LentiGlobin 可能不是每位患者的絕對治癒方法，但它相對於現有治療的綜合優勢是巨大的。如果迄今所見的結果在更大規模的研究中保持一致，LentiGlobin 的申請應該是輕而易舉的。截至 3 月底，該公司市值為 21.1 億美元，持有 5.53 億美元的現金和有價證券，這隻生物科技股票正在清倉架上。
Juno Therapeutics 正在快速開發涉及體外修飾免疫系統 T 細胞的靶向癌症療法。Celgene 對該技術的潛力非常感興趣，因此購買了 Juno 9.8% 的股權，並最近行使了其選擇權，在北美和中國以外開發並可能銷售 Juno 針對 CD19（一種常見於癌細胞的蛋白質）的項目中的候選藥物。
該項目中的主要候選藥物 JCAR015 正在進行第二期研究，治療多次治療後復發的急性淋巴性白血病患者。7 月 7 日，FDA 因兩名患者死亡而叫停了所有 JCAR015 試驗，股價一夜之間下跌約 30%。
JUNO data by YCharts.
在宣布臨床暫停時，Juno 已經找出了罪魁禍首：在患者接受 Juno 候選藥物治療前用於預處理的兩種化療藥物之一。僅五天後，FDA 允許試驗繼續進行，但不再使用上述化療藥物。
監管機構的行動比必要速度快得多，我認為這是一個鼓勵的信號。市場不同意，以最近的價格計算，Juno 股價仍比宣布暫停前低 25%。該公司市值 32 億美元，有 8 個候選藥物處於臨床階段，並擁有 9.27 億美元的現金和有價證券來資助其開發，Juno Therapeutics 股票已被標記為我們可能再也見不到的便宜貨價格。