投資生物科技股就像在賭場玩輪盤。賠率明顯對你不利，因為大多數處於發現階段、臨床前和臨床階段的實驗性藥物都未能達到試驗目標。然而，如果管線中的一種或多種藥物確實成功，你的投資可能會增長數倍。正是後者吸引了這麼多投資者。
投資生物科技股，尤其是那些處於開發過程臨床階段的股票，困難之處在於有許多變數需要留意。這包括相關試驗的臨床結果、競爭中的實驗性和已獲批准的療法表現如何，以及公司是否有資金完成其研究。要將一種藥物從發現階段帶到多年後的藥局貨架上，往往需要數千萬或數億美元，甚至更多。
圖片來源：Getty Images。
對於許多臨床階段的生物科技股來說，現金消耗是一個常見的擔憂。小型藥物開發商通常會發行普通股來籌集資金，過程中會稀釋股東權益，甚至發行債務。另一種選擇是與較大的競爭對手合作或授權其藥物以獲得所需資金。
最終，生物科技公司藥物的品質才是關鍵。但擁有健康數量的現金和無債務的資產負債表，確實可以消除投資者的一個主要擔憂。基於此，我們來看看三檔目前沒有債務且現金及現金等價物至少佔其當前市值25%的臨床階段生物科技股。
臨床階段藥物開發商 Juno Therapeutics（JUNO +0.00%）正試圖透過開發CAR-T癌症免疫療法來徹底改變醫生治療癌症的方式。
CAR-T背後的理念是從患者身上採集一種免疫細胞（稱為T細胞），並對這些T細胞進行基因改造，使其表面產生嵌合抗原受體（CAR）。將這些T細胞在實驗室中培養後重新注入患者體內，目標是讓抗原附著在CAR上，最終殺死癌細胞。實際上，這是為了增強患者的免疫系統。
理論上，Juno Therapeutics的CAR-T計劃聽起來很驚人。但在臨床研究中的應用比預期更為坎坷。
去年7月，Juno的主要藥物JCAR015在針對患有復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的成年人的中期ROCKET試驗中被臨床暫停，原因是兩名患者在一周內因神經毒性死亡。暫停很快被解除，但這並不是JCAR015問題的結束。11月，該研究再次被暫停，因為發現兩名患者出現腦水腫。2017年3月，Juno宣佈將停止其主要藥物的開發。
JCAR015的擱置對Juno及其股東來說是個壞消息，尤其是在CAR-T藥物開發商之間競爭加劇的情況下。然而，Juno在創造新的創新癌症藥物的戰鬥中遠未出局。該公司目前有超過六種療法處於早期臨床試驗階段，其中大多數針對各種類型的血癌。Juno的7.33億美元現金在沒有任何產品收入的情況下顯然會減少，但令人欣慰的是，它有足夠的資金進行這些研究，短期內不必擔心現金短缺。
如果我要在這裡的三家公司中挑選最喜歡的，那就是 Agios Pharmaceuticals（AGIO +12.89%），它看起來已經準備好從與 Celgene（CELG +0.00%）的合作中受益。
Agios的重點是癌症治療，其主要目標是IDH（異檸檬酸脫氫酶）途徑。IDH1和IDH2突變酶存在於相當多不同類型的腫瘤中，被認為是腫瘤細胞增殖的原因。Agios的療法旨在抑制這種IDH1或IDH2酶，從而將腫瘤母細胞誘導回正常功能細胞。
生物科技藍籌股Celgene非常看好Agios的潛力，早在2010年就與該公司建立了合作關係，並且此後更加堅定。這些交易中獲得的預付現金對Agios完成其臨床工作至關重要。
目前最令人興奮的化合物是enasidenib（以前稱為AG-221），這是一種針對復發/難治性急性髓系白血病（AML）患者的IDH2抑制劑。Enasidenib先前在一項1/2期研究中產生了37%的客觀緩解率，假設獲得美國食品藥物管理局批准，這應該足以將其視為標準治療選項。如果獲得批准，enasidenib有機會成為年銷售額10億美元或以上的暢銷藥物。
此外，Agios剛剛在上週完成銷售505萬股股票，籌集約2.5億美元的總收益。這筆額外資本未計入上述的5.41億美元中，意味著Agios目前超過35%的市值由現金及現金等價物構成。這使得Agios成為一檔值得關注的有趣生物科技股。
另一家目前現金充裕的生物科技公司是小盤股 Alder Biopharmaceuticals（ALDR +0.00%）。該公司當前市值的近35%來自其現金及現金等價物。
與完全專注於癌症藥物開發的Juno和Agios不同，Alder的重點在於偏頭痛治療和抗炎藥物。此外，與Juno和Agios不同，其管線較窄，有三種化合物正在開發中，其中兩種處於臨床試驗階段。
Alder的主要藥物是eptinezumab，一種新型單株抗體，旨在抑制CGRP，這是一種已知會增加偏頭痛疼痛敏感性的蛋白質。該公司的2b期試驗確實達到了目標，在12周的研究中，300毫克劑量組的33%患者和100毫克劑量組的31%患者偏頭痛減少了75%。所有三個劑量組（300毫克、100毫克和30毫克）均達到了次要終點，即從基線開始立即且持續地平均減少偏頭痛天數。
目前，Alder的主要藥物已進入關鍵的3期研究，稱為PROMISE 1和PROMISE 2。這兩項試驗的主要終點是從基線到第1周至第12周之間平均減少偏頭痛天數。值得注意的是，偏頭痛領域變得越來越擁擠，Eli Lilly的lasmiditan（今年早些時候通過收購CoLucid Pharmaceuticals獲得）在超過2200名患者的3期SAMURAI研究中對偏頭痛疼痛達到了目標。
另一個相關的臨床產品是clazakizumab，已授權給Vitaeris，目前正在中期試驗中作為類風濕性關節炎和銀屑病關節炎的潛在治療方法進行研究。
目前，Alder的希望寄託在其偏頭痛藥物上。
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3 家無負債且現金充裕的臨床階段生物科技股
投資生物科技股就像在賭場玩輪盤。賠率明顯對你不利，因為大多數處於發現階段、臨床前和臨床階段的實驗性藥物都未能達到試驗目標。然而，如果管線中的一種或多種藥物確實成功，你的投資可能會增長數倍。正是後者吸引了這麼多投資者。
投資生物科技股，尤其是那些處於開發過程臨床階段的股票，困難之處在於有許多變數需要留意。這包括相關試驗的臨床結果、競爭中的實驗性和已獲批准的療法表現如何，以及公司是否有資金完成其研究。要將一種藥物從發現階段帶到多年後的藥局貨架上，往往需要數千萬或數億美元，甚至更多。
圖片來源：Getty Images。
現金為王，適用於臨床階段的藥物開發
對於許多臨床階段的生物科技股來說，現金消耗是一個常見的擔憂。小型藥物開發商通常會發行普通股來籌集資金，過程中會稀釋股東權益，甚至發行債務。另一種選擇是與較大的競爭對手合作或授權其藥物以獲得所需資金。
最終，生物科技公司藥物的品質才是關鍵。但擁有健康數量的現金和無債務的資產負債表，確實可以消除投資者的一個主要擔憂。基於此，我們來看看三檔目前沒有債務且現金及現金等價物至少佔其當前市值25%的臨床階段生物科技股。
Juno Therapeutics——7.33億美元現金，市值26.3億美元
臨床階段藥物開發商 Juno Therapeutics（JUNO +0.00%）正試圖透過開發CAR-T癌症免疫療法來徹底改變醫生治療癌症的方式。
CAR-T背後的理念是從患者身上採集一種免疫細胞（稱為T細胞），並對這些T細胞進行基因改造，使其表面產生嵌合抗原受體（CAR）。將這些T細胞在實驗室中培養後重新注入患者體內，目標是讓抗原附著在CAR上，最終殺死癌細胞。實際上，這是為了增強患者的免疫系統。
圖片來源：Getty Images。
理論上，Juno Therapeutics的CAR-T計劃聽起來很驚人。但在臨床研究中的應用比預期更為坎坷。
去年7月，Juno的主要藥物JCAR015在針對患有復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的成年人的中期ROCKET試驗中被臨床暫停，原因是兩名患者在一周內因神經毒性死亡。暫停很快被解除，但這並不是JCAR015問題的結束。11月，該研究再次被暫停，因為發現兩名患者出現腦水腫。2017年3月，Juno宣佈將停止其主要藥物的開發。
JCAR015的擱置對Juno及其股東來說是個壞消息，尤其是在CAR-T藥物開發商之間競爭加劇的情況下。然而，Juno在創造新的創新癌症藥物的戰鬥中遠未出局。該公司目前有超過六種療法處於早期臨床試驗階段，其中大多數針對各種類型的血癌。Juno的7.33億美元現金在沒有任何產品收入的情況下顯然會減少，但令人欣慰的是，它有足夠的資金進行這些研究，短期內不必擔心現金短缺。
Agios Pharmaceuticals——5.41億美元現金，市值20億美元
如果我要在這裡的三家公司中挑選最喜歡的，那就是 Agios Pharmaceuticals（AGIO +12.89%），它看起來已經準備好從與 Celgene（CELG +0.00%）的合作中受益。
Agios的重點是癌症治療，其主要目標是IDH（異檸檬酸脫氫酶）途徑。IDH1和IDH2突變酶存在於相當多不同類型的腫瘤中，被認為是腫瘤細胞增殖的原因。Agios的療法旨在抑制這種IDH1或IDH2酶，從而將腫瘤母細胞誘導回正常功能細胞。
圖片來源：Getty Images。
生物科技藍籌股Celgene非常看好Agios的潛力，早在2010年就與該公司建立了合作關係，並且此後更加堅定。這些交易中獲得的預付現金對Agios完成其臨床工作至關重要。
目前最令人興奮的化合物是enasidenib（以前稱為AG-221），這是一種針對復發/難治性急性髓系白血病（AML）患者的IDH2抑制劑。Enasidenib先前在一項1/2期研究中產生了37%的客觀緩解率，假設獲得美國食品藥物管理局批准，這應該足以將其視為標準治療選項。如果獲得批准，enasidenib有機會成為年銷售額10億美元或以上的暢銷藥物。
此外，Agios剛剛在上週完成銷售505萬股股票，籌集約2.5億美元的總收益。這筆額外資本未計入上述的5.41億美元中，意味著Agios目前超過35%的市值由現金及現金等價物構成。這使得Agios成為一檔值得關注的有趣生物科技股。
Alder Biopharmaceuticals——3.52億美元現金，市值10.5億美元
另一家目前現金充裕的生物科技公司是小盤股 Alder Biopharmaceuticals（ALDR +0.00%）。該公司當前市值的近35%來自其現金及現金等價物。
與完全專注於癌症藥物開發的Juno和Agios不同，Alder的重點在於偏頭痛治療和抗炎藥物。此外，與Juno和Agios不同，其管線較窄，有三種化合物正在開發中，其中兩種處於臨床試驗階段。
圖片來源：Getty Images。
Alder的主要藥物是eptinezumab，一種新型單株抗體，旨在抑制CGRP，這是一種已知會增加偏頭痛疼痛敏感性的蛋白質。該公司的2b期試驗確實達到了目標，在12周的研究中，300毫克劑量組的33%患者和100毫克劑量組的31%患者偏頭痛減少了75%。所有三個劑量組（300毫克、100毫克和30毫克）均達到了次要終點，即從基線開始立即且持續地平均減少偏頭痛天數。
目前，Alder的主要藥物已進入關鍵的3期研究，稱為PROMISE 1和PROMISE 2。這兩項試驗的主要終點是從基線到第1周至第12周之間平均減少偏頭痛天數。值得注意的是，偏頭痛領域變得越來越擁擠，Eli Lilly的lasmiditan（今年早些時候通過收購CoLucid Pharmaceuticals獲得）在超過2200名患者的3期SAMURAI研究中對偏頭痛疼痛達到了目標。
另一個相關的臨床產品是clazakizumab，已授權給Vitaeris，目前正在中期試驗中作為類風濕性關節炎和銀屑病關節炎的潛在治療方法進行研究。
目前，Alder的希望寄託在其偏頭痛藥物上。