艾里·貝爾德格倫（Arie Belldegrun）是當今最成功的生技企業家之一。在2007年以5.37億美元將單株抗體生技公司Agensys出售給安斯泰來（Astellas）後，他共同創立了Cougar Biotechnology，並於2011年以10億美元將其出售給嬌生（Johnson & Johnson）（JNJ +3.19%）。接著，似乎還不夠，他創立了癌症基因治療公司Kite Pharma，挖到了生技金礦，去年吉利德科學（Gilead Sciences）（GILD +3.36%）以驚人的119億美元收購了該公司。
如今，貝爾德格倫又再次出擊。他與前Kite Pharma高層共同創立了一家新創公司Allogene Therapeutics，該公司剛完成3億美元融資，並與生技製藥巨頭輝瑞（Pfizer）（PFE +1.47%）達成一項重大協議，共同開發現貨型癌症基因療法。
嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T）是一種突破性的基因治療方法，它重新改造患者的T細胞，使其能夠識別、結合並殺死癌細胞。
圖片來源：GETTY IMAGES。
在Kite Pharma，貝爾德格倫和他的團隊創造了Yescarta，這是首批獲得美國食品藥物管理局批准的CAR-T之一。去年秋天，在瀰漫性大B細胞淋巴瘤患者中展現出顯著的總體緩解率後，它獲得了監管綠燈。
然而，創造像Yescarta這樣的CAR-T相當複雜。這個過程需要移除患者的T細胞，並將其運送到外部實驗室，科學家們在那裡使用滅活病毒插入基因編碼，使T細胞能夠附著在CD19（一種通常在B細胞癌細胞上表現的蛋白質）上。一旦病毒部署完畢，改造後的T細胞增殖，然後再運送回來，以便重新輸注到患者體內執行任務。
無可否認，迄今為止在Yescarta和其他類似改造的CAR-T中觀察到的緩解率，使這類療法成為本世紀癌症治療中最令人振奮的進展之一。然而，這些CAR-T遠遠不夠完美。CAR-T過程可能需要20天或更長時間，而且由於涉及的複雜性，Yescarta的定價高達近40萬美元。
也許貝爾德格倫認為有更好的方法。他與Kite Pharma的前首席醫學官David Chang合作，Allogene Therapeutics將嘗試創造可以更快、更便宜部署的現貨型CAR-T。
具體來說，他們用新公司25%的股份換取了輝瑞擁有的現貨型CAR-T方法權利，該方法無需在外部採集和重新處理T細胞。
輝瑞是在2014年與Cellectis（CLLS +11.39%）簽訂協議時獲得這個方法的權利。根據該協議，輝瑞預先支付了8000萬美元，以獲得在十多個癌症靶點中使用Cellectis方法的權利。輝瑞還同意資助研發，每個輝瑞產品最高支付1.85億美元的里程碑款項，並根據Cellectis授權產生的任何獲批療法支付分級權利金。現在，Allogene Therapeutics將承擔這些款項。
Allogene Therapeutics還將從輝瑞手中接過Cellectis最先進基因療法UCART19在美國的權利。Servier在2015年授權了UCART19的全球權利，後來將其美國權利分拆給輝瑞。Servier保留其美國以外的權利，但輝瑞的權利很快將轉移到Allogene Therapeutics。目前，UCART19正處於針對復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的1期試驗，但2期試驗計劃最快明年開始。
通過針對治療選擇少、預後差的難治癌症患者，基因療法正快速推向商業化。迄今為止，不僅Yescarta在沒有3期試驗數據的情況下獲得了FDA批准，諾華（Novartis）（NVS +3.28%）的Kymriah也是如此，這是一種CAR-T，去年在兒童ALL中成功完成2期研究後獲得批准。
誰也說不準UCART19或Allogene Therapeutics正在開發的任何其他現貨型療法是否會像Yescarta或Kymriah一樣有效，並能迅速上市。但我不會賭它失敗，尤其是考慮到貝爾德格倫的過往記錄。Allogene Therapeutics目前是一家私營公司，但如果它計劃IPO，我也不會感到驚訝。如果是這樣，那麼投資者在它上市時將需要仔細關注。
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104.68萬 熱度
20.04萬 熱度
1.52億 熱度
139.57萬 熱度
曾在此的生物科技企業家Arie Belldegrun能否再次成功？
艾里·貝爾德格倫（Arie Belldegrun）是當今最成功的生技企業家之一。在2007年以5.37億美元將單株抗體生技公司Agensys出售給安斯泰來（Astellas）後，他共同創立了Cougar Biotechnology，並於2011年以10億美元將其出售給嬌生（Johnson & Johnson）（JNJ +3.19%）。接著，似乎還不夠，他創立了癌症基因治療公司Kite Pharma，挖到了生技金礦，去年吉利德科學（Gilead Sciences）（GILD +3.36%）以驚人的119億美元收購了該公司。
如今，貝爾德格倫又再次出擊。他與前Kite Pharma高層共同創立了一家新創公司Allogene Therapeutics，該公司剛完成3億美元融資，並與生技製藥巨頭輝瑞（Pfizer）（PFE +1.47%）達成一項重大協議，共同開發現貨型癌症基因療法。
他現在在做什麼？
嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T）是一種突破性的基因治療方法，它重新改造患者的T細胞，使其能夠識別、結合並殺死癌細胞。
圖片來源：GETTY IMAGES。
在Kite Pharma，貝爾德格倫和他的團隊創造了Yescarta，這是首批獲得美國食品藥物管理局批准的CAR-T之一。去年秋天，在瀰漫性大B細胞淋巴瘤患者中展現出顯著的總體緩解率後，它獲得了監管綠燈。
然而，創造像Yescarta這樣的CAR-T相當複雜。這個過程需要移除患者的T細胞，並將其運送到外部實驗室，科學家們在那裡使用滅活病毒插入基因編碼，使T細胞能夠附著在CD19（一種通常在B細胞癌細胞上表現的蛋白質）上。一旦病毒部署完畢，改造後的T細胞增殖，然後再運送回來，以便重新輸注到患者體內執行任務。
無可否認，迄今為止在Yescarta和其他類似改造的CAR-T中觀察到的緩解率，使這類療法成為本世紀癌症治療中最令人振奮的進展之一。然而，這些CAR-T遠遠不夠完美。CAR-T過程可能需要20天或更長時間，而且由於涉及的複雜性，Yescarta的定價高達近40萬美元。
也許貝爾德格倫認為有更好的方法。他與Kite Pharma的前首席醫學官David Chang合作，Allogene Therapeutics將嘗試創造可以更快、更便宜部署的現貨型CAR-T。
具體來說，他們用新公司25%的股份換取了輝瑞擁有的現貨型CAR-T方法權利，該方法無需在外部採集和重新處理T細胞。
輝瑞是在2014年與Cellectis（CLLS +11.39%）簽訂協議時獲得這個方法的權利。根據該協議，輝瑞預先支付了8000萬美元，以獲得在十多個癌症靶點中使用Cellectis方法的權利。輝瑞還同意資助研發，每個輝瑞產品最高支付1.85億美元的里程碑款項，並根據Cellectis授權產生的任何獲批療法支付分級權利金。現在，Allogene Therapeutics將承擔這些款項。
Allogene Therapeutics還將從輝瑞手中接過Cellectis最先進基因療法UCART19在美國的權利。Servier在2015年授權了UCART19的全球權利，後來將其美國權利分拆給輝瑞。Servier保留其美國以外的權利，但輝瑞的權利很快將轉移到Allogene Therapeutics。目前，UCART19正處於針對復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的1期試驗，但2期試驗計劃最快明年開始。
接下來是什麼
通過針對治療選擇少、預後差的難治癌症患者，基因療法正快速推向商業化。迄今為止，不僅Yescarta在沒有3期試驗數據的情況下獲得了FDA批准，諾華（Novartis）（NVS +3.28%）的Kymriah也是如此，這是一種CAR-T，去年在兒童ALL中成功完成2期研究後獲得批准。
誰也說不準UCART19或Allogene Therapeutics正在開發的任何其他現貨型療法是否會像Yescarta或Kymriah一樣有效，並能迅速上市。但我不會賭它失敗，尤其是考慮到貝爾德格倫的過往記錄。Allogene Therapeutics目前是一家私營公司，但如果它計劃IPO，我也不會感到驚訝。如果是這樣，那麼投資者在它上市時將需要仔細關注。