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剛剛得知TuHURA獲得FDA孤兒藥資格認定，用於IFx-2.0，一種為黑色素瘤患者設計的治療藥物，旨在幫助那些對免疫檢查點抑制劑沒有反應的患者。顯然，第一階段的數據看起來相當穩健——良好的安全性，沒有嚴重的毒性問題，甚至一些對標準抗PD-1藥物產生抗藥性的患者在嘗試此藥後實現了臨床收益。
孤兒藥資格的獲得非常有趣，因為它為他們打開了一些真正的優勢——七年的市場獨占權、稅收抵免、研究補助金，而且他們不必支付標準的FDA用戶費用。對於一家較小的生物科技公司來說，這是一個相當有意義的發展空間。
他們還有一個針對晚期Merkel細胞癌，結合Keytruda的IFx-2.0的三期臨床試驗正在進行中，未來還會有更多數據釋出。當我查看時，股價為0.5351美元，比前一個收盤價下跌約4.6%。很想看看未來幾年這個孤兒資格會如何影響他們。