剛剛得知BridgeBio (BBIO) 在幾週前於MDA會議上進行了他們的重大展示，展示了針對LGMD2I/R9的第三期Fortify試驗結果。他們的中期分析實際證明了在這個罕見的遺傳疾病中具有療效——這對於這個服務不足的患者群體來說相當重要。股價在當天收盤時已經上漲約3%，收於66.54美元，盤後交易達到67.53美元。

有趣的是，他們不僅僅發表了一個展示。除了凱瑟琳·馬修斯（Katherine Mathews）在愛荷華州發表有關Fortify研究的主要最新數據外，耶魯的合作夥伴還展示了他們用於測量FKRP變異體中ribitol反應的高通量測定方法。此外，還有四個海報涵蓋疾病負擔、治療模式，以及BBP-418的整個轉化過程。感覺他們正在為這個療法建立一個相當全面的案例。

據說BBP-418是針對這個疾病最先進的研究選項之一。在你考慮到全球數百萬患有罕見遺傳疾病且幾乎沒有有效治療方法的患者時，這點難以低估。過去一年，該股在28美元到85美元之間波動，因此波動性較大。你有在關注這個嗎？