2 Cổ phiếu Công nghệ Sinh học Hàng đầu để Mua cho Mùa hè 2021

Mùa hè này hứa hẹn sẽ cực kỳ nóng bỏng đối với một cặp cổ phiếu công nghệ sinh học mà hầu như chưa ai từng nghe đến chỉ vài năm trước. BridgeBio (BBIO +16,93%) đang tung ra loại thuốc thứ hai ngay lúc này, và Axsome Therapeutics (AXSM 0,17%) có thể đang chìm sâu vào đợt ra mắt loại thuốc mới đầu tiên trước khi kịp đưa bọn trẻ trở lại trường học vào mùa thu này. Cả hai đều sẵn sàng tạo ra lợi nhuận vượt trội thị trường cho các nhà đầu tư. Đây là cách chúng có thể thực hiện điều đó.

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

1. BridgeBio

Công ty công nghệ sinh học này hoạt động như một nhà quản lý danh mục đầu tư với quyền kiểm soát một loạt các công ty con, mỗi công ty chuyên về một chương trình thuốc riêng lẻ. Vào ngày 28 tháng 5, QED Therapeutics trở thành công ty con thứ hai của BridgeBio nhận được phê duyệt từ FDA cho một loại thuốc mới.

Loại thuốc đó, Truseltiq, là một viên nang dễ nuốt giúp làm khó khăn hơn cho các thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi đột biến thúc đẩy sự phát triển của khối u. Hiện thuốc được phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân giai đoạn tiến triển mắc một dạng ung thư ống mật hiếm gặp gọi là ung thư đường mật; các thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành có thể hỗ trợ mở rộng nhãn thuốc để bao gồm các nhóm bệnh nhân lớn hơn.

Vào tháng 2, FDA đã phê duyệt loại thuốc mới đầu tiên do một công ty con của BridgeBio phát triển. Nulibry, từ Origin Biosciences, là một liệu pháp thay thế đồng yếu tố cho những bệnh nhân không thể tự sản xuất cPMP do một tình trạng thường gây tử vong gọi là thiếu hụt đồng yếu tố molypden loại A.

Mặc dù Nulibry là một phương pháp điều trị thay thế đồng yếu tố tương đối đơn giản, nhưng gần như toàn bộ đường ống phát triển của BridgeBio bao gồm các phương pháp điều trị mới sáng tạo cho các bệnh nghiêm trọng có thành phần di truyền rõ ràng. Các nhà đầu tư có thể mong đợi nhiều loại thuốc mới tương tự Truseltiq sẽ xuất hiện từ đường ống đó.

Một trong các công ty con của BridgeBio đang thử nghiệm giai đoạn cuối một chất ổn định transthyretin (TTR) gọi là acoramidis mà bệnh nhân có thể uống. Thuốc, nếu được phê duyệt, có thể tạo ra doanh thu vài tỷ đô la mỗi năm. Vào năm 2019, Pfizer (NYSE: PFE) đã ra mắt một chất ổn định TTR tại Mỹ gọi là Vyndaqel, đã tạo ra 1,3 tỷ đô la doanh thu vào năm ngoái.

Dữ liệu hàng đầu dự kiến sẽ có trong quý 4 từ một nghiên cứu kết quả dài hạn của acoramidis ở những bệnh nhân bị tổn thương tim do amyloidosis TTR. Nếu kết quả khiến acoramidis trở nên cạnh tranh với thuốc của Pfizer, cổ phiếu của BridgeBio có thể tăng vọt chỉ sau một đêm.

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

2. Axsome Therapeutics

Công ty công nghệ sinh học này đang tận dụng các tương tác thuốc đã biết để phát triển các phương pháp điều trị mới cho các bệnh thần kinh phổ biến. Ứng cử viên hàng đầu của Axsome Therapeutics, AXS-05, là sự kết hợp của bupropion, một loại thuốc chống trầm cảm phổ biến, và dextromethorphan, một thành phần trong hầu hết các loại thuốc ho.

Điều trị bằng AXS-05 đã đánh bại hoàn toàn giả dược trong các thử nghiệm lâm sàng then chốt. Vào tháng 4, FDA đã bắt đầu xem xét đơn đăng ký của Axsome Therapeutics cho thuốc này như một phương pháp điều trị rối loạn trầm cảm nặng (MDD).

Mỗi năm, các bác sĩ tại Mỹ viết hơn 100 triệu đơn thuốc cho các chất ức chế tái hấp thu serotonin như Zoloft, Lexipro, Celexa và Prozac để điều trị cho những người bị lo âu và trầm cảm. Giải quyết mức serotonin của những bệnh nhân đó có thể cực kỳ hữu ích, nhưng không phải lúc nào cũng hoàn thành công việc. Thêm vào đó, các loại thuốc dựa trên serotonin đi kèm với các tác dụng phụ suy nhược, ít phổ biến hơn nhiều ở những bệnh nhân MDD dùng bupropion. Là một phiên bản tăng cường của một loại thuốc mà các bác sĩ đã quen thuộc, AXS-05 có thể nhanh chóng trở thành một trong những phương pháp điều trị được kê đơn nhiều nhất cùng loại.

Chúng ta sẽ biết thêm về tương lai của AXS-05 như một phương pháp điều trị MDD sau khi FDA đưa ra quyết định phê duyệt. Điều đó dự kiến sẽ xảy ra vào tháng 8. Xa hơn nữa, AXS-05 cũng có thể được phê duyệt như một phương pháp điều trị chứng kích động do bệnh Alzheimer gây ra. Trong thử nghiệm lâm sàng Advance-1, bệnh nhân Alzheimer dùng AXS-05 cho thấy ít kích động hơn đáng kể so với những người được dùng giả dược hoặc bupropion. Bệnh nhân được điều trị bằng AXS-05 thậm chí còn báo cáo ít tác dụng phụ hơn so với những người được chọn ngẫu nhiên vào một trong hai nhóm đối chứng.

Hiện có hơn 6 triệu người ở Mỹ mắc bệnh Alzheimer, và hơn hai phần ba trong số họ cũng bị kích động. Với hồ sơ an toàn sạch sẽ của AXS-05, sẽ không mất nhiều để thuyết phục các nhà cung cấp dịch vụ y tế thử nó, nếu nó được phê duyệt.

Axsome Therapeutics có thể sẽ chờ quyết định phê duyệt cho AXS-05 như một phương pháp điều trị MDD trước khi nộp đơn bổ sung để mở rộng nhóm bệnh nhân mục tiêu bao gồm chứng kích động do bệnh Alzheimer.

Trong thời gian chờ đợi, công ty dự kiến nộp đơn đăng ký thuốc mới cho ứng cử viên thứ hai từ đường ống của mình đã tạo ra bằng chứng thuyết phục về hiệu quả, AXS-07. Vào tháng 5, công ty đã thông báo với các nhà đầu tư rằng một đơn đăng ký thuốc mới cho AXS-07 như một phương pháp điều trị chứng đau nửa đầu có thể sẽ đến được FDA trước khi kết thúc quý 2.

Biết rõ rủi ro

Axsome Therapeutics có vốn hóa thị trường 2,3 tỷ đô la, nhưng chưa có nguồn doanh thu đáng tin cậy nào. Nếu bất kỳ trở ngại không lường trước nào cản trở AXS-05, cổ phiếu của nó có thể giảm mạnh.

Với hai loại thuốc đã được FDA phê duyệt trong kho vũ khí của mình, BridgeBio đang ở vị thế tài chính mạnh hơn. Tuy nhiên, vốn hóa thị trường 8,7 tỷ đô la của công ty danh mục đầu tư này cho thấy các nhà đầu tư đã định giá triển vọng thành công rất lớn trong vài năm tới. Bất kỳ rắc rối nào với acoramidis hoặc Truseltiq đều có thể dẫn đến sự sụt giảm mạnh của giá cổ phiếu.

Đây có vẻ là những rủi ro đáng chấp nhận. Chỉ cần nhớ giữ các cổ phiếu này trong một danh mục đầu tư đa dạng hóa.