Agios Pharmaceuticals đã huy động được 294 triệu đô la để chống lại ung thư và các bệnh di truyền hiếm gặp: Ý nghĩa đối với các nhà đầu tư

Có một câu ngạn ngữ trong lĩnh vực công nghệ sinh học — huy động vốn khi bạn có thể, không phải khi bạn phải làm — mà Agios Pharmaceuticals (AGIO +12,89%) dường như đã thấm nhuần. Công ty công nghệ sinh học này kết thúc quý ba với hơn 540 triệu đô la trong ngân hàng, ước tính sẽ duy trì hoạt động ít nhất đến cuối năm 2020, nhưng trong tháng này, Agios đã hoàn tất một đợt chào bán thứ cấp, bổ sung thêm 294 triệu đô la vào quỹ của công ty.

Agios có hai loại thuốc trên thị trường — Idhifa và Tibsovo — điều trị bệnh bạch cầu myeloid cấp tính (AML), nhưng cả hai đều là thuốc chính xác được thiết kế để điều trị các nhóm bệnh nhân có đột biến cụ thể, điều này đã hạn chế tiềm năng của chúng. Agios cũng phải chia sẻ doanh thu từ Idhifa với đối tác phát triển Celgene, công ty gần đây đã được Bristol-Myers Squibb (BMY +2,70%) mua lại.

Doanh thu quý ba chỉ là 26 triệu đô la, bao gồm 17,4 triệu đô la từ doanh số bán Tibsovo và 8,2 triệu đô la từ doanh thu hợp tác và bản quyền cho Idhifa. Với chi phí nghiên cứu và phát triển lên tới hơn 100 triệu đô la, hai loại thuốc này không thể đủ tài trợ cho các dự án phát triển và rõ ràng tại sao Agios cuối cùng sẽ phải huy động vốn.

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

Đạt được lợi nhuận

Agios đang thực hiện một cách tiếp cận hai hướng: mở rộng việc sử dụng các loại thuốc hiện đã được phê duyệt và phát triển các loại thuốc mới để tăng doanh số, nhờ đó cuối cùng có thể đạt được lợi nhuận.

Đầu tiên, Agios đang tìm cách mở rộng việc sử dụng Tibsovo bằng cách xin phê duyệt để điều trị bệnh nhân ung thư đường mật (cholangiocarcinoma), một dạng ung thư bắt đầu trong các ống mật, kết nối gan và túi mật với ruột non. Agios đã trình bày dữ liệu đầu năm nay từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối trên bệnh nhân ung thư đường mật, cho thấy Tibsovo giảm 63% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong so với giả dược. Công ty dự định nộp đơn lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) trước cuối năm, tạo tiền đề cho việc mở rộng phê duyệt vào năm tới.

Agios cũng đang thử nghiệm Idhifa và Tibsovo trên bệnh nhân AML mới được chẩn đoán, điều này có thể làm tăng việc sử dụng các loại thuốc này so với phê duyệt hiện tại dành cho bệnh nhân đã thất bại với các phương pháp điều trị trước đó.

Về các dự án phát triển, ứng cử viên hàng đầu của Agios, mitapivat, đang trong giai đoạn phát triển muộn cho một bệnh di truyền gọi là thiếu hụt pyruvate kinase. Công ty hy vọng sẽ sớm hoàn tất việc tuyển chọn bệnh nhân cho các nghiên cứu, và với các kết quả hiệu quả sau 24 tuần điều trị tối ưu, có thể mất khoảng một năm để biết liệu các thử nghiệm giai đoạn 3 có thành công hay không.

Vorasidenib, nhắm vào các đột biến gây ung thư giống như Idhifa và Tibsovo, sắp bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trên bệnh u thần kinh đệm (glioma), một dạng ung thư não. Trong một nghiên cứu giai đoạn 1, 31% bệnh nhân dùng vorasidenib đáp ứng với điều trị, đây là tỷ lệ đáp ứng khá tốt đối với loại ung thư khó điều trị.

Có nên mua không?

Vốn hóa thị trường 2,5 tỷ đô la của Agios có vẻ hợp lý đối với một công ty công nghệ sinh học có tiềm năng như Agios. Không khó để thấy Idhifa, Tibsovo và mitapivat đạt doanh thu hàng năm 500 triệu đô la mỗi loại, với vorasidenib mang lại tiềm năng tăng trưởng thêm. Với mức năm lần doanh số 1,5 tỷ đô la, cổ phiếu có thể tăng gấp ba từ mức hiện tại nếu Agios có thể nhận được các phê duyệt bổ sung cần thiết để thúc đẩy doanh số lên các mức đó.

Vấn đề lớn nhất, liên quan đến nhu cầu huy động vốn của Agios, là sẽ mất một thời gian để đạt được mức doanh thu đó. Ở thời điểm hiện tại, Agios có thể phù hợp nhất để đưa vào danh sách theo dõi và xem xét lại vào cuối năm 2020 khi công ty chuẩn bị công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 của mitapivat.