3 Cổ phiếu Công nghệ Sinh học nên mua khi đang giảm giá

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

Kể từ mùa hè năm ngoái, thị trường đã giáng những đòn tấn công bừa bãi vào ngành công nghệ sinh học, và các công ty không có sản phẩm được phê duyệt để bán chịu thiệt hại nặng nề nhất. Quỹ ETF iShares Biotechnology (IBB +0,46%), theo dõi hàng trăm cổ phiếu công nghệ sinh học, đã phục hồi từ các điểm thấp hồi đầu mùa hè này, nhưng vẫn thấp hơn 25% so với một năm trước.

Rất nhiều cổ phiếu công nghệ sinh học vẫn đang được giảm giá, bạn chỉ cần biết nơi nào để tìm. Chuyên gia chuyển hóa tế bào Agios Pharmaceuticals (AGIO +12,89%) có ba ứng cử viên đang phát triển cùng với đối tác giàu tiềm lực của mình, Celgene (CELG +0,00%), và một loại thuốc điều trị bệnh hiếm do công ty sở hữu hoàn toàn sắp về đích.

Cổ phiếu của một đối tác khác của Celgene, Juno Therapeutics (JUNO +0,00%), đã giảm mạnh sau khi một vấn đề tạm thời làm trì hoãn thử nghiệm lâm sàng vào đầu tháng này. Vấn đề đã được giải quyết, nhưng cổ phiếu vẫn chưa phục hồi. Đối tác thứ ba của Celgene, bluebird bio (BLUE +0,00%) đã phục hồi từ các điểm thấp hồi đầu mùa hè này nhưng vẫn rất rẻ so với tiềm năng của các dự án nghiên cứu.

Điều quan trọng cần nhớ là các công ty này không có sản phẩm nào để bán, và giá cổ phiếu của họ phụ thuộc vào dữ liệu lâm sàng. Sự bất lợi có thể nhanh chóng dẫn đến thua lỗ nặng nề, nhưng sau khi điều chỉnh cho rủi ro thất bại, cả ba vẫn có vẻ là món hời.

1. Agios Pharmaceuticals: một đối tác thông minh

Agios đã ký một thỏa thuận nghiên cứu khoảng sáu năm trước với gã khổng lồ ung thư máu Celgene, có thể giúp công ty tài trợ cho việc phát triển các ứng cử viên điều trị bệnh chuyển hóa hiếm gặp của riêng mình. Trong vài năm qua, Celgene đã mua lại các quyền khác nhau đối với ba hợp chất của Agios nhắm vào các dạng đột biến của IDH2 và IDH1, hai enzyme chuyển hóa thường thấy trong các tế bào ung thư não, máu và các loại khác.

Celgene có độc quyền trên toàn thế giới để phát triển và thương mại hóa ứng cử viên nhắm mục tiêu IDH2 AG-221. Thỏa thuận này về cơ bản giải phóng Agios khỏi rủi ro tiếp theo với ứng cử viên này, nhưng cũng giới hạn phần doanh thu tiềm năng của họ ở mức 120 triệu đô la thanh toán theo từng cột mốc và tiền bản quyền không được tiết lộ. Celgene cũng mua lại quyền phát triển và thương mại hóa ứng cử viên nhắm mục tiêu IDH1 AG-120 bên ngoài Hoa Kỳ, và đồng ý chia sẻ chi phí và lợi nhuận một nửa cho AG-881, nhắm mục tiêu cả hai loại enzyme đột biến IDH loại 1 và 2.

Các thỏa thuận sau này khiến Agios chịu nhiều rủi ro phát triển và thương mại hơn, nhưng phần lợi nhuận tiềm năng của họ cũng lớn hơn nhiều. Những dấu hiệu thành công cho một trong các chương trình này có thể sắp xuất hiện. Ứng cử viên tiến xa nhất trong lộ trình phát triển là AG-120 với thử nghiệm giai đoạn 3, được thiết kế để hỗ trợ đơn xin điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính, dự kiến bắt đầu vào cuối năm nay.

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

Tôi cho rằng cả ba ứng cử viên hợp tác với Celgene đều xứng đáng với vốn hóa thị trường 1,71 tỷ đô la của công ty, nhưng bao gồm cả chương trình điều trị bệnh chuyển hóa do công ty sở hữu hoàn toàn khiến cổ phiếu công nghệ sinh học này trở thành món hời.

Ứng cử viên AG-348 kích hoạt enzyme pyruvate kinase bình thường và đột biến, hạn chế sự phá hủy tế bào hồng cầu và các triệu chứng có thể gây tử vong khác của bệnh thiếu hụt pyruvate kinase. Có khoảng 15.000 đến 20.000 người ở Hoa Kỳ mắc bệnh di truyền này, đủ điều kiện để ứng cử viên này trở thành thuốc điều trị bệnh hiếm, có thể được hoàn trả một phần lớn chi phí phát triển nếu được phê duyệt.

Ứng cử viên đang tiến triển đúng hướng. Vào tháng 6, Agios công bố dữ liệu sơ bộ đầy hứa hẹn cho AG-348 từ 18 bệnh nhân trong một nghiên cứu giai đoạn 2 dự định tuyển 75 người. Chín trong số 18 bệnh nhân được điều trị bằng 50mg hoặc 300mg AG-348 cho thấy mức tăng hemoglobin tuần hoàn ít nhất một gram mỗi deciliter (g/dl). Để so sánh, mức hemoglobin bình thường cho nam giới trưởng thành lên tới khoảng 17 g/dl. Còn sớm, nhưng nếu những kết quả tạm thời này giữ vững, một nghiên cứu để hỗ trợ đơn đăng ký của AG-348 điều trị bệnh thiếu hụt pyruvate kinase có thể là bước tiếp theo.

Với một ứng cử viên do Celgene hậu thuẫn sẵn sàng cho thử nghiệm giai đoạn 3 đăng ký, một ứng cử viên điều trị bệnh hiếm do công ty sở hữu hoàn toàn có khả năng tiến đến giai đoạn 3, và khoảng 313 triệu đô la tiền mặt để duy trì quá trình phát triển, Agios đang được giảm giá.

2. bluebird bio: thêm dữ liệu, làm ơn

Bluebird bio cũng đang khám phá và phát triển các liệu pháp ung thư hợp tác với Celgene, nhưng liệu pháp tế bào LentiGlobin do công ty sở hữu hoàn toàn để điều trị các rối loạn máu di truyền, beta-thalassemia và bệnh hồng cầu hình liềm, đã thu hút nhiều sự chú ý nhất. Hai căn bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 288.000 và 25 triệu người trên toàn thế giới, tương ứng, và bluebird có thể có một phương pháp chữa trị di truyền cho hầu hết họ.

Lợi nhuận hoặc thua lỗ của cổ phiếu công nghệ sinh học sau các công bố dữ liệu không phải là hiếm, nhưng tôi không thể nhớ lần cuối tôi thấy một cổ phiếu dễ bị ảnh hưởng bởi kết quả sớm từ quá ít bệnh nhân như vậy. Cổ phiếu đã tăng lên mức cao điên cuồng dựa trên một công bố sớm cho thấy nó là phương pháp chữa trị kỳ diệu cho tất cả bệnh nhân beta thalassemia, nhưng nó đã giảm mạnh khi tiết lộ rằng hai bệnh nhân với dạng bệnh nghiêm trọng nhất cần một lần truyền máu duy nhất, và một bệnh nhân thứ ba cần nhiều lần truyền.

Cả hai bệnh đều có thể được điều trị bằng cấy ghép tế bào gốc từ người hiến tặng, nhưng quy trình này cực kỳ nguy hiểm vì các vấn đề liên quan đến ghép so với chủ. Chương trình LentiGlobin của Bluebird liên quan đến việc lấy tế bào gốc của chính bệnh nhân, sau đó sử dụng virus để lây nhiễm các tế bào đó với gen hemoglobin chức năng. Cấy ghép với các tế bào đã biến đổi dường như cung cấp một "phương pháp chữa trị" dài hạn tương đương với cấy ghép tế bào gốc từ người hiến tặng, nhưng không có các tác dụng phụ gây tử vong.

Tôi nghĩ thị trường đã quên rằng các cơ quan quản lý quan tâm đến hiệu quả và an toàn. LentiGlobin có thể không phải là phương pháp chữa trị tuyệt đối cho mọi bệnh nhân, nhưng những lợi thế kết hợp của nó so với các phương pháp điều trị hiện tại là rất lớn. Nếu kết quả đạt được cho đến nay vẫn nhất quán trong các nghiên cứu lớn hơn, các ứng dụng của LentiGlobin sẽ là một cú đánh chắc chắn. Với vốn hóa thị trường 2,11 tỷ đô la và 553 triệu đô la tiền mặt và chứng khoán vào cuối tháng 3, cổ phiếu công nghệ sinh học này đang nằm trên kệ thanh lý.

3. Juno Therapeutics: dừng và đi

Juno Therapeutics đang phát triển nhanh chóng các liệu pháp ung thư nhắm mục tiêu liên quan đến việc biến đổi tế bào T của hệ thống miễn dịch bên ngoài cơ thể. Celgene bị hấp dẫn bởi tiềm năng của công nghệ này đến nỗi đã mua 9,8% cổ phần trong Juno, và gần đây đã thực hiện quyền chọn của mình để phát triển và có khả năng bán các ứng cử viên từ các chương trình của Juno nhắm mục tiêu CD19, một protein thường thấy trên tế bào ung thư, bên ngoài Bắc Mỹ và Trung Quốc.

Ứng cử viên hàng đầu trong chương trình đó, JCAR015, đang trong một nghiên cứu giai đoạn 2 điều trị bệnh nhân bạch cầu lympho cấp tính đã tái phát sau nhiều liệu pháp. Vào ngày 7 tháng 7, FDA đã phanh gấp tất cả các thử nghiệm JCAR015 sau khi hai bệnh nhân tử vong, và cổ phiếu đã giảm khoảng 30% chỉ sau một đêm.

Dữ liệu JUNO từ YCharts.

Khi công bố lệnh tạm dừng lâm sàng, Juno đã xác định được thủ phạm: một trong hai loại thuốc hóa trị được sử dụng để tiền xử lý bệnh nhân trước khi nhận ứng cử viên của Juno. Chỉ năm ngày sau, FDA cho phép thử nghiệm tiếp tục, nhưng không có loại thuốc hóa trị nói trên.

Cơ quan quản lý đã hành động nhanh hơn nhiều so với yêu cầu, mà tôi coi là dấu hiệu khích lệ. Thị trường không đồng ý, và ở mức giá gần đây, cổ phiếu Juno vẫn thấp hơn 25% so với trước khi công bố lệnh tạm dừng. Với vốn hóa thị trường 3,2 tỷ đô la, tám ứng cử viên trong giai đoạn lâm sàng, và 927 đô la tiền mặt và chứng khoán để tài trợ cho việc phát triển, cổ phiếu Juno Therapeutics đã được giảm giá xuống mức giá rẻ như bèo mà chúng ta có thể không thấy lại.