3 Cổ phiếu Công nghệ sinh học Giai đoạn Lâm sàng Không Nợ Đang Ngập trong Tiền mặt

Đầu tư vào cổ phiếu công nghệ sinh học giống như chơi roulette trong sòng bạc. Tỷ lệ cược rõ ràng chống lại bạn, với hầu hết các loại thuốc thử nghiệm ở giai đoạn khám phá, tiền lâm sàng và lâm sàng đều không đạt được mục tiêu thử nghiệm. Tuy nhiên, nếu một loại thuốc hoặc nhiều loại thuốc trong một chuỗi thành công, khoản đầu tư của bạn có thể tăng lên gấp nhiều lần. Chính điểm cuối này đã thu hút rất nhiều nhà đầu tư.

Phần khó khăn khi đầu tư vào cổ phiếu công nghệ sinh học, đặc biệt là những cổ phiếu đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng, là có một số biến số bạn cần chú ý. Điều này bao gồm kết quả lâm sàng của các thử nghiệm liên quan, cách các liệu pháp thử nghiệm cạnh tranh và đã được phê duyệt hoạt động, và tất nhiên, liệu công ty có đủ vốn để hoàn thành nghiên cứu của mình hay không. Có thể mất hàng chục hoặc hàng trăm triệu đô la, nếu không muốn nói là nhiều hơn, để đưa một loại thuốc từ giai đoạn khám phá lên kệ hiệu thuốc nhiều năm sau đó.

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

Tiền mặt là vua khi nói đến phát triển thuốc ở giai đoạn lâm sàng

Đối với nhiều cổ phiếu công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng, việc đốt tiền mặt là một mối quan tâm thường xuyên. Không có gì lạ khi các nhà phát triển thuốc nhỏ hơn bán cổ phần phổ thông của họ để huy động vốn, làm loãng cổ đông trong quá trình này, hoặc thậm chí phát hành nợ. Một lựa chọn khác mà một số công ty hướng tới là hợp tác hoặc cấp phép thuốc của họ cho một đối thủ cạnh tranh lớn hơn để có được nguồn vốn cần thiết.

Cuối cùng, chất lượng của các loại thuốc của công ty công nghệ sinh học mới là điều quan trọng. Nhưng có một lượng tiền mặt lành mạnh và bảng cân đối kế toán không nợ chắc chắn có thể loại bỏ một mối quan tâm chính của nhà đầu tư. Với suy nghĩ đó, chúng ta hãy xem xét ba cổ phiếu công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng hiện không có nợ và có tiền mặt và các khoản tương đương tiền chiếm ít nhất 25% vốn hóa thị trường hiện tại của họ.

Juno Therapeutics -- 733 triệu đô la tiền mặt, vốn hóa thị trường 2,63 tỷ đô la

Nhà phát triển thuốc giai đoạn lâm sàng Juno Therapeutics (JUNO +0,00%) đang tìm cách cách mạng hóa cách các bác sĩ điều trị ung thư với sự phát triển của các liệu pháp miễn dịch ung thư CAR-T.

Ý tưởng đằng sau CAR-T là thu thập một loại tế bào miễn dịch (được gọi là tế bào T) từ bệnh nhân và biến đổi gen các tế bào T đó để tạo ra các thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR) trên bề mặt của chúng. Sau khi nuôi cấy các tế bào T này trong phòng thí nghiệm và tiêm lại vào bệnh nhân, mục tiêu là để các kháng nguyên gắn vào CAR, cuối cùng tiêu diệt tế bào ung thư. Trên thực tế, nó được thiết kế để tăng cường hệ thống miễn dịch của bệnh nhân.

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

Trên lý thuyết, chương trình CAR-T của Juno Therapeutics nghe có vẻ tuyệt vời. Ứng dụng trong các nghiên cứu lâm sàng đã gập ghềnh hơn dự kiến.

Vào tháng 7 năm ngoái, loại thuốc chủ đạo của Juno, JCAR015, đã bị tạm dừng lâm sàng trong thử nghiệm ROCKET giai đoạn giữa cho người lớn mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào B tái phát/kháng trị sau khi hai bệnh nhân tử vong trong vòng một tuần do độc tính thần kinh. Lệnh tạm dừng sớm được dỡ bỏ, nhưng đó không phải là kết thúc của các vấn đề của JCAR015. Vào tháng 11, nghiên cứu lại bị tạm dừng sau khi hai bệnh nhân được phát hiện bị phù não. Vào tháng 3 năm 2017, Juno thông báo rằng họ sẽ ngừng phát triển loại thuốc chủ đạo của mình.

Việc loại bỏ JCAR015 là tin tức tồi tệ đối với Juno và các cổ đông của nó, đặc biệt là khi sự cạnh tranh giữa các nhà phát triển thuốc CAR-T gia tăng. Tuy nhiên, Juno còn lâu mới thất bại trong cuộc chiến tạo ra các loại thuốc ung thư mới và sáng tạo. Công ty hiện có hơn nửa tá liệu pháp trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, hầu hết nhắm vào các loại ung thư máu khác nhau. 733 triệu đô la tiền mặt của Juno chắc chắn sẽ giảm dần mà không có doanh thu sản phẩm, nhưng thật yên tâm khi biết rằng họ có vốn để thực hiện các nghiên cứu này mà không phải lo lắng về khủng hoảng tiền mặt trong ngắn hạn.

Agios Pharmaceuticals -- 541 triệu đô la tiền mặt, vốn hóa thị trường 2 tỷ đô la

Nếu tôi phải chọn yêu thích trong số ba công ty ở đây, đó là Agios Pharmaceuticals (AGIO +12,89%), công ty dường như sẵn sàng được hưởng lợi từ sự hợp tác của mình với Celgene (CELG +0,00%).

Trọng tâm của Agios là các liệu pháp điều trị ung thư, và mục tiêu chính của nó là con đường IDH (isocitrate dehydrogenase). Các enzyme đột biến IDH1 và IDH2 được tìm thấy trong khá nhiều loại khối u khác nhau, và chúng được cho là chịu trách nhiệm cho sự tăng sinh của các tế bào khối u. Các liệu pháp của Agios được thiết kế để ức chế enzyme IDH1 hoặc IDH2 này, khiến các tế bào blast khối u bị kích thích trở lại thành các tế bào hoạt động bình thường.

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

Công ty công nghệ sinh học hàng đầu Celgene thích những gì họ thấy từ Agios đến nỗi đã hợp tác với công ty này từ năm 2010, và càng ngày càng gắn bó hơn. Số tiền mặt nhận được từ các thỏa thuận này đã đóng vai trò quan trọng trong việc cho phép Agios hoàn thành công việc lâm sàng của mình.

Cho đến nay, hợp chất thú vị nhất là enasidenib (trước đây là AG-221), một chất ức chế IDH2 cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu myeloid cấp tính (AML) tái phát hoặc kháng trị. Enasidenib trước đây đã tạo ra tỷ lệ đáp ứng khách quan 37% trong một nghiên cứu giai đoạn 1/2 của thuốc, điều này đủ, giả sử được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt, để coi nó là một lựa chọn chăm sóc tiêu chuẩn. Nếu được phê duyệt, enasidenib có cơ hội trở thành một loại thuốc bom tấn với doanh thu hàng năm từ 1 tỷ đô la trở lên.

Hơn nữa, chỉ trong tuần trước, Agios đã hoàn tất việc bán 5,05 triệu cổ phiếu, huy động được khoảng 250 triệu đô la tiền thu được gộp. Số vốn bổ sung này không được tính vào con số 541 triệu đô la ở trên, nghĩa là hơn 35% giá trị thị trường của Agios hiện được cấu thành từ tiền mặt và các khoản tương đương tiền. Điều này làm cho Agios trở thành một cổ phiếu công nghệ sinh học hấp dẫn đáng để theo dõi.

Alder Biopharmaceuticals -- 352 triệu đô la tiền mặt, vốn hóa thị trường 1,05 tỷ đô la

Một công ty công nghệ sinh học khác hiện đang ngập trong tiền mặt là Alder Biopharmaceuticals (ALDR +0,00%) vốn hóa nhỏ. Gần 35% giá trị thị trường hiện tại của công ty đến từ tiền mặt và các khoản tương đương tiền.

Không giống như Juno và Agios, tập trung hoàn toàn vào phát triển thuốc ung thư, trọng tâm của Alder là các phương pháp điều trị chứng đau nửa đầu và thuốc chống viêm. Cũng không giống như Juno và Agios, chuỗi sản phẩm của nó hẹp hơn, với ba hợp chất đang được phát triển, hai trong số đó đang trong các thử nghiệm lâm sàng.

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

Thuốc chủ đạo của Alder là eptinezumab, một kháng thể đơn dòng mới được thiết kế để ức chế CGRP, một loại protein được biết đến là làm tăng độ nhạy cảm với cơn đau gặp phải trong cơn đau nửa đầu. Thử nghiệm giai đoạn 2b của công ty chắc chắn đã đạt được mục tiêu với 33% bệnh nhân dùng liều 300 mg và 31% bệnh nhân dùng liều 100 mg giảm 75% các cơn đau nửa đầu trong suốt nghiên cứu kéo dài 12 tuần. Cả ba liều (300 mg, 100 mg và 30 mg) đều đáp ứng tiêu chí phụ về mức giảm trung bình ngay lập tức và bền vững các ngày đau nửa đầu so với ban đầu.

Hiện tại, thuốc chủ đạo của Alder đã chuyển sang các nghiên cứu giai đoạn 3 then chốt được gọi là PROMISE 1 và PROMISE 2. Cả hai thử nghiệm đều có tiêu chí chính là mức giảm trung bình các ngày đau nửa đầu so với ban đầu giữa tuần 1 và 12. Đáng chú ý là lĩnh vực đau nửa đầu đang trở nên đông đúc hơn một chút khi Eli Lilly's lasmiditan, được mua lại thông qua việc mua CoLucid Pharmaceuticals đầu năm nay, đã đạt được mục tiêu trong nghiên cứu SAMURAI giai đoạn 3 với hơn 2.200 bệnh nhân về cơn đau đầu do đau nửa đầu.

Sản phẩm lâm sàng liên quan khác là clazakizumab, được cấp phép cho Vitaeris và hiện đang được kiểm tra trong các thử nghiệm giai đoạn giữa như một phương pháp điều trị tiềm năng cho viêm khớp dạng thấp và viêm khớp vảy nến.

Trong thời gian tới, hy vọng của Alder phụ thuộc vào thuốc điều trị chứng đau nửa đầu của mình.