Doanh nhân công nghệ sinh học từng trải Arie Belldegrun liệu có thể làm lại điều đó không?

Arie Belldegrun là một trong những doanh nhân công nghệ sinh học thành công nhất hiện nay. Sau khi bán Agensys, một công ty công nghệ sinh học kháng thể đơn dòng, cho Astellas với giá 537 triệu đô la vào năm 2007, ông đồng sáng lập và sau đó bán Cougar Biotechnology cho Johnson & Johnson (JNJ +3.19%) với giá 1 tỷ đô la vào năm 2011. Và như thể vẫn chưa đủ, ông đã đạt được thành công vang dội trong lĩnh vực công nghệ sinh học khi thành lập Kite Pharma, một công ty trị liệu gen ung thư mà Gilead Sciences (GILD +3.36%) đã mua lại với giá 11.9 tỷ đô la vào năm ngoái.

Giờ đây, Belldegrun lại tiếp tục. Cùng với các cựu giám đốc điều hành của Kite Pharma, ông đã ra mắt một công ty khởi nghiệp mới, Allogene Therapeutics, vừa huy động được 300 triệu đô la tài trợ và ký một thỏa thuận lớn với gã khổng lồ dược phẩm sinh học Pfizer (PFE +1.47%) để phát triển các liệu pháp gen ung thư có sẵn.

Anh ta đang làm gì tiếp theo?

Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm, hay CAR-T, là một phương pháp đột phá trong liệu pháp gen nhằm tái thiết kế tế bào T của bệnh nhân để chúng có thể phát hiện, liên kết và tiêu diệt tế bào ung thư.

NGUỒN HÌNH ẢNH: GETTY IMAGES.

Tại Kite Pharma, Belldegrun và nhóm của ông đã tạo ra Yescarta, một trong những liệu pháp CAR-T đầu tiên nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Nó đã nhận được đèn xanh về mặt quy định vào mùa thu năm ngoái sau khi đạt được tỷ lệ đáp ứng tổng thể đáng kể ở những bệnh nhân mắc ung thư tế bào B lan tỏa lớn.

Tuy nhiên, việc tạo ra các CAR-T như Yescarta rất phức tạp. Quá trình này yêu cầu lấy tế bào T của bệnh nhân và vận chuyển chúng đến một phòng thí nghiệm bên ngoài, nơi các nhà khoa học sử dụng một loại virus bất hoạt để chèn mã di truyền cho phép tế bào T gắn vào CD19, một protein thường biểu hiện trên tế bào ung thư B. Sau khi virus được triển khai và các tế bào T đã được thiết kế nhân lên, chúng sẽ được vận chuyển trở lại để có thể truyền lại vào bệnh nhân nhằm thực hiện nhiệm vụ của mình.

Không thể phủ nhận, tỷ lệ đáp ứng được ghi nhận cho đến nay đối với Yescarta và các CAR-T khác được thiết kế tương tự đã khiến nhóm liệu pháp này trở thành một trong những tiến bộ thú vị nhất trong điều trị ung thư trong thế kỷ này. Tuy nhiên, các CAR-T này còn lâu mới hoàn hảo. Quá trình CAR-T có thể mất 20 ngày hoặc lâu hơn, và do tính phức tạp liên quan, Yescarta có mức giá niêm yết chóng mặt lên tới gần 400.000 đô la.

Có lẽ Belldegrun tin rằng có một cách tốt hơn. Hợp tác với cựu giám đốc y tế của Kite Pharma, David Chang, Allogene Therapeutics sẽ cố gắng tạo ra các CAR-T có sẵn có thể triển khai nhanh hơn và rẻ hơn.

Cụ thể, họ đã trao đổi 25% cổ phần công ty mới của mình để có được quyền của Pfizer đối với một phương pháp CAR-T có sẵn, loại bỏ nhu cầu thu hoạch và tái xử lý tế bào T tại cơ sở bên ngoài.

Pfizer đã có được quyền đối với phương pháp này khi ký thỏa thuận với Cellectis (CLLS +11.39%) vào năm 2014. Theo thỏa thuận đó, Pfizer đã trả 80 triệu đô la trước để có quyền sử dụng phương pháp của Cellectis trên hơn một chục mục tiêu ung thư. Pfizer cũng đồng ý tài trợ cho nghiên cứu và phát triển, trả tới 185 triệu đô la cho các cột mốc cho mỗi sản phẩm của Pfizer, và trả tiền bản quyền theo bậc cho bất kỳ liệu pháp nào được phê duyệt bắt nguồn từ giấy phép của Cellectis. Giờ đây, Allogene Therapeutics sẽ phải chịu trách nhiệm cho các khoản thanh toán đó.

Allogene Therapeutics cũng đang tiếp nhận quyền từ Pfizer đối với quyền tại Hoa Kỳ đối với liệu pháp gen tiên tiến nhất của Cellectis, UCART19. Servier đã cấp phép quyền toàn cầu cho UCART19 vào năm 2015 và sau đó, họ đã chuyển giao quyền tại Hoa Kỳ cho Pfizer. Servier vẫn giữ quyền ngoài Hoa Kỳ, nhưng quyền của Pfizer sẽ sớm chuyển sang Allogene Therapeutics. Hiện tại, UCART19 đang trong các thử nghiệm giai đoạn 1 như một phương pháp điều trị cho bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào B tái phát và kháng trị (ALL), nhưng các thử nghiệm giai đoạn 2 dự kiến sẽ bắt đầu ngay trong năm tới.

Tiếp theo là gì

Bằng cách nhắm mục tiêu vào những bệnh nhân ung thư khó điều trị với ít lựa chọn điều trị và tiên lượng xấu, các liệu pháp gen đang nhanh chóng tiến tới thương mại hóa. Cho đến nay, không chỉ Yescarta giành được sự chấp thuận của FDA mà không có bất kỳ dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 3 nào, mà Novartis (NVS +3.28%) Kymriah cũng vậy, một CAR-T đã được chấp thuận vào năm ngoái cho bệnh ALL ở trẻ em sau các nghiên cứu giai đoạn 2 thành công.

Thật khó đoán liệu UCART19 hay bất kỳ liệu pháp có sẵn nào khác mà Allogene Therapeutics đang phát triển có hiệu quả như Yescarta hay Kymriah và có thể ra thị trường nhanh chóng hay không. Nhưng tôi không đặt cược chống lại điều đó, đặc biệt là với thành tích của Belldegrun. Allogene Therapeutics hiện là một công ty tư nhân, nhưng sẽ không làm tôi ngạc nhiên nếu một đợt IPO sắp diễn ra. Nếu vậy, các nhà đầu tư sẽ muốn xem xét kỹ lưỡng khi công ty trở nên đại chúng.