Kula Xiéhé Qílín, liệu pháp kết hợp điều trị hàng đầu AML ‘Givtometinib’ đã thể hiện tỷ lệ hồi phục cao và tỷ lệ âm tính MRD trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1

Công ty Kura Oncology ($KURA) và Concordia Kirin sẽ công bố dữ liệu cập nhật về liệu pháp kết hợp “Ziftomeminib” điều trị tuyến đầu bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) tại Hội nghị Hiệp hội Huyết học châu Âu (EHA) 2026.
Thông báo này dựa trên kết quả của thử nghiệm giai đoạn 1 “KOMET-007” trên tổng cộng 99 bệnh nhân mới chẩn đoán có đột biến NPM1 và tái tổ hợp KMT2A, đã nhận được sự chú ý nhờ xác nhận tỷ lệ hồi phục cao và hồi phục phân tử sâu trong giai đoạn điều trị ban đầu.

Theo kết quả công bố, trong nhóm điều trị kết hợp Ziftomeminib với hóa trị cảm ứng tiêu chuẩn “7+3”, tỷ lệ hồi phục hoàn toàn tổng hợp (CRc) của nhóm bệnh nhân đột biến NPM1 là 96%, và nhóm bệnh nhân tái tổ hợp KMT2A là 90%. Cả hai nhóm đều có tỷ lệ âm tính với bệnh còn sót lại tối thiểu (MRD) vượt quá 80%.
MRD âm tính đề cập đến tình trạng gần như không thể phát hiện tế bào ung thư qua xét nghiệm, được xem là chỉ số cốt lõi thể hiện “độ sâu” của hiệu quả điều trị.

Ý nghĩa quan trọng của dữ liệu lần này là không chỉ thể hiện khả năng hồi phục ban đầu đơn thuần, mà còn cho thấy tính “bền vững” của hồi phục đó. Vì AML được xếp vào loại ung thư máu có nguy cơ tái phát cao, nên thời gian duy trì trạng thái hồi phục sau khi đạt được là tiêu chuẩn then chốt cho các phát triển tiếp theo và đánh giá thương mại. Đặc biệt, đột biến NPM1 và tái tổ hợp KMT2A là các phân nhóm AML có đặc điểm phân tử rõ rệt, việc xây dựng chiến lược điều trị cá nhân hóa cho các nhóm bệnh nhân khác nhau luôn được coi trọng.

Tiến tới các thử nghiệm giai đoạn 3 để đẩy nhanh quá trình phát triển

Công ty Kura Oncology và Concordia Kirin cho biết, dựa trên kết quả giai đoạn 1 này, họ đang tiến hành đăng ký thử nghiệm giai đoạn 3 “KOMET-017”.
Nếu tỷ lệ CRc cao và tỷ lệ MRD âm tính xác nhận trong các thử nghiệm lâm sàng sơ bộ được duy trì trong các giai đoạn sau, thì Ziftomeminib có khả năng trở thành một lựa chọn cạnh tranh trong lĩnh vực điều trị AML tuyến đầu đặc biệt cho các đột biến gen nhất định.

Hai công ty cũng dự kiến tổ chức hội thảo trực tuyến dành cho nhà đầu tư vào ngày 3 tháng 6 năm 2026.
Hội thảo dự kiến sẽ cung cấp chi tiết về dữ liệu công bố tại EHA, cũng như kết quả theo dõi bệnh nhân, thời gian duy trì hồi phục, hồ sơ an toàn và lịch trình phát triển trong tương lai.
Thị trường thường sử dụng các buổi thuyết trình như vậy để xác nhận những “diễn giải” và chiến lược phát triển quan trọng hơn cả các con số đơn thuần.

Chú ý đến khả năng thay đổi cục diện điều trị AML

Kết quả của KOMET-007 lần này cho thấy, cạnh tranh trong phát triển thuốc điều trị AML đã vượt ra ngoài việc chỉ cải thiện thời gian sống còn, mà còn hướng tới thúc đẩy hồi phục nhanh hơn, sâu hơn và ngăn ngừa tái phát.
Nếu liệu pháp kết hợp Ziftomeminib có thể duy trì xu hướng này trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sau, thì nó có thể trở thành ví dụ tiêu biểu cho mở rộng y học chính xác dựa trên biến đổi gen.
Tuy nhiên, đánh giá cuối cùng có thể cần thêm thời gian theo dõi dài hạn và xác nhận kết quả giai đoạn 3.

Lưu ý của TP AI: Bài viết này dựa trên tóm tắt từ mô hình ngôn ngữ TokenPost.ai. Nội dung chính có thể bị bỏ qua hoặc không phù hợp với thực tế.