Tuần này, tin tức trong lĩnh vực sinh học dược phẩm vẫn khá dồn dập, FDA phê duyệt, các giao dịch mua bán, dữ liệu lâm sàng đều xuất hiện. Tôi để ý thấy một số điểm nổi bật đáng chú ý.

Trước tiên nói về các hoạt động của FDA. Eton Pharma vừa nhận được phê duyệt, DESMODA là dung dịch uống desmopressin acetate được phê duyệt để điều trị đái tháo nhạt trung ương. Đây là dạng dung dịch uống desmopressin đầu tiên được FDA phê duyệt, thiết kế hỗ trợ điều chỉnh liều chính xác, không cần lo lắng về việc chia viên hoặc vấn đề chuỗi lạnh. Eton ước tính có hơn 13.000 bệnh nhân tại Mỹ bị ảnh hưởng, trong đó có 3.000 đến 4.000 bệnh nhân nhi, công ty dự kiến doanh số bán hàng hàng năm đỉnh điểm của DESMODA có thể đạt 30 triệu đến 50 triệu USD. Đây là sản phẩm thương mại thứ chín của Eton, có vẻ như họ đang mở rộng ngày càng tốt hơn trong lĩnh vực bệnh hiếm.

Allurion Technologies cũng được phê duyệt, hệ thống bóng dạ dày Allurion của họ đã nhận được phê duyệt trước khi ra mắt của FDA. Viên nang thông minh này có thể được đặt trong các buổi khám ngắn hạn tại văn phòng, phình to trong dạ dày khoảng bốn tháng để tăng cảm giác no, rồi tự nhiên thoát ra ngoài. Dành cho bệnh nhân có BMI từ 30 đến 40, đây cung cấp một lựa chọn không phẫu thuật, xem như là trung gian giữa thuốc và phẫu thuật giảm cân.

Tuy nhiên cũng có những trục trặc. Thử nghiệm LINNET của MacroGenics bị FDA tạm dừng một phần, Lorigerlimab của họ gặp vấn đề an toàn trong nghiên cứu ung thư phụ khoa — có bốn bệnh nhân xuất hiện giảm tiểu cầu cấp độ 4, viêm cơ tim, giảm bạch cầu trung tính và sốc nhiễm trùng. Công ty nói sẽ tiếp tục hợp tác với FDA để giải quyết vấn đề này.

Về các giao dịch lớn, Gilead mua lại Arcellx với giá 115 USD mỗi cổ phiếu cộng thêm 5 USD quyền chọn có thể thực hiện, tổng trị giá 7,8 tỷ USD. Giao dịch này củng cố vị thế của Gilead trong lĩnh vực liệu pháp tế bào, Kite Pharma và Arcellx đã có thỏa thuận hợp tác phát triển anito-cel.

Dữ liệu lâm sàng cũng có nhiều điểm đáng chú ý. Sonelokimab của MoonLake thể hiện khá tốt trong thử nghiệm viêm khớp dạng thấp cột sống, 81% bệnh nhân đạt phản ứng ASAS40 ở tuần thứ 12. UBT251 của Novo Nordisk trong thử nghiệm giai đoạn hai tại Trung Quốc cho thấy tỷ lệ giảm cân 19,7%, cao hơn nhiều so với placebo là 2%. Tuy nhiên, các thử nghiệm so sánh CagriSema của họ và Zepbound của Lilly không đạt kết quả như mong đợi, tỷ lệ 23% so với 25,5%, mục tiêu chính không đạt.

QTORIN của Palvella trong thử nghiệm u lymphangi nhỏ đã đạt mục tiêu chính, VYVGART của Argenx trong thử nghiệm yếu cơ mắt cũng thể hiện tốt. Đây đều là các chỉ định nhỏ, nhưng một khi thành công sẽ có cơ hội thị trường độc đáo.