Vừa mới phát hiện một diễn biến thú vị trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Serina Therapeutics vừa tiêm thuốc cho bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm Giai đoạn 1b cho SER-252, một liệu pháp điều trị bằng apomorphine đang điều tra nhằm mục tiêu vào bệnh Parkinson nặng. Điều này thực sự khá quan trọng vì FDA đã cấp phép cho họ trong đơn xin IND từ tháng 1.

Điều làm cho việc này đáng chú ý là con đường quy định mà họ đã đảm bảo. FDA đã thống nhất với Serina về con đường NDA 505(b)(2) và công nhận thử nghiệm Giai đoạn 1b của họ là đăng ký được. Điều này về cơ bản có nghĩa là dữ liệu lâm sàng từ thử nghiệm này có thể được sử dụng trực tiếp để phê duyệt thị trường, đây là một con đường hiệu quả hơn so với phương pháp truyền thống. Giám đốc điều hành Steve Ledger nhấn mạnh rằng sự thống nhất này của FDA giúp họ tạo ra dữ liệu lâm sàng cần thiết một cách hiệu quả hơn.

Vậy SER-252 thực sự hoạt động như thế nào? Nó dựa trên nền tảng POZ của họ và được thiết kế để cung cấp kích thích dopamin liên tục cho bệnh nhân Parkinson. Ý tưởng là giảm các biến chứng vận động liên quan đến levodopa như dyskinesia, điều này là một vấn đề thực sự đối với các bệnh nhân nặng mà các phương pháp điều trị hiện tại không còn hiệu quả nữa.

Thử nghiệm này đang đánh giá độ an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và hiệu quả sơ bộ ở bệnh nhân Parkinson nặng mà các liệu pháp tiêu chuẩn không kiểm soát triệu chứng một cách đầy đủ. Họ hợp tác với Parkinson's Australia và Neuroscience Trials Australia về tuyển dụng bệnh nhân, và dự kiến việc xem xét an toàn mù từ Nhóm 1 sẽ mở đường cho việc tiến tới Nhóm 2 vào khoảng Quý 3 năm nay.

Ngoài SER-252, danh mục sản phẩm của Serina cũng khá thú vị. Họ có SER-214 cho bệnh Parkinson sớm và Hội chứng chân không yên đã hoàn thành Giai đoạn 1a, và SER-270 (một chất ức chế VMAT2 dạng tiêm dài hạn) đang phát triển cho các rối loạn vận động và Tardive Dyskinesia. Nền tảng POZ của họ còn có các ứng dụng rộng hơn trong các phân tử nhỏ, liệu pháp RNA, và ADCs, vì vậy có tiềm năng mở rộng ngoài chương trình này.

Với hơn 10 triệu người trên toàn cầu mắc bệnh Parkinson, rõ ràng đây là một thị trường lớn cần được chú ý. Thật thú vị khi theo dõi tiến trình của thử nghiệm này trong phần còn lại của năm 2026.