Đây là thông cáo báo chí trả phí. Liên hệ trực tiếp với nhà phân phối thông cáo báo chí để biết thêm chi tiết.

Tạp chí Y học New England công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 1/2 MARINA® của Delpacibart Etesiran (del-desiran) để điều trị loạn trương lực cơ type 1

PR Newswire

Thứ, ngày 19 tháng 2 năm 2026 lúc 7:00 sáng GMT+9 11 phút đọc

Trong bài viết này:

RNA

-0.04%

Del-desiran hiệu quả chuyển giao siRNA đến cơ, giảm trung bình khoảng 40% mức DMPK mRNA và cải thiện lỗi splicing

Tiến trình điều trị cho thấy cải thiện trong nhiều chỉ số bao gồm myotonia, chức năng và sức mạnh cơ, khả năng vận động và kết quả do bệnh nhân tự báo cáo

Del-desiran cho thấy độ an toàn và khả năng dung nạp chấp nhận được với phần lớn các tác dụng phụ nhẹ hoặc trung bình

SAN DIEGO, ngày 18 tháng 2 năm 2026 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), một công ty dược phẩm sinh học cam kết cung cấp một loại thuốc RNA mới gọi là Liên kết Oligonucleotide Kháng thể (AOCs™), hôm nay công bố kết quả cuối cùng từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 MARINA® của delpacibart etedesiran (del-desiran) ở người mắc bệnh loạn trương lực cơ type 1 (DM1) sẽ được công bố trong số ra ngày 19 tháng 2 của Tạp chí Y học New England (NEJM). Bản thảo có tiêu đề "Liên kết Oligonucleotide Kháng thể cho Loạn trương lực cơ type 1."

(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)

DM1 là một bệnh thần kinh cơ tiến triển, ít được nhận biết, đôi khi gây tử vong, không có liệu pháp điều trị thay đổi bệnh. Del-desiran là một phương pháp điều trị thử nghiệm nhằm giải quyết nguyên nhân di truyền gốc rễ của DM1 bằng cách giảm tổng mức mRNA của protein kinase loạn trương lực cơ DMPK độc hại. Sự tích tụ của các mRNA độc hại này sequester các protein điều chỉnh RNA quan trọng, dẫn đến lỗi splicing của nhiều gen hạ nguồn, gây ra các biểu hiện lâm sàng đa dạng của bệnh.

Thử nghiệm giai đoạn 1/2 MARINA là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược nhằm đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp của các liều tăng dần của del-desiran tiêm tĩnh mạch ở người lớn mắc DM1 trong sáu tháng. Dữ liệu được đánh giá từ 38 người tham gia, trong đó 3:1 được phân ngẫu nhiên để nhận một liều 1 mg/kg del-desiran, ba liều của 2 mg/kg hoặc 4 mg/kg del-desiran (được phản ánh theo liều siRNA), hoặc giả dược. Mục tiêu chính của nghiên cứu là đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp của del-desiran. Các mục tiêu khám phá là đánh giá hoạt động lâm sàng của del-desiran qua nhiều chỉ số hiệu quả.

"Những kết quả cuối cùng này từ nghiên cứu MARINA càng củng cố thêm dữ liệu về del-desiran đã được báo cáo cho đến nay, cho thấy hồ sơ an toàn chấp nhận được và cải thiện trên nhiều đánh giá chức năng chính bao gồm myotonia, một triệu chứng đặc trưng của DM1," nói Nicholas E. Johnson, M.D., M.Sci., FAAN, giáo sư và phó chủ nhiệm nghiên cứu tại Khoa Thần kinh tại Đại học Virginia Commonwealth, tác giả chính và điều tra viên chính của thử nghiệm MARINA. "DM1 là một rối loạn tiến triển, thường gây tử vong, tăng mức độ nghiêm trọng qua các thế hệ, ảnh hưởng đến hàng nghìn người và gia đình tại Mỹ. Cần thiết có một liệu pháp được phê duyệt có thể giải quyết nguyên nhân di truyền gốc của bệnh này, và dữ liệu del-desiran cùng với dữ liệu từ nghiên cứu mở rộng OLE đang diễn ra rất đáng khích lệ cho cộng đồng DM1."

Tiếp tục đọc  

Kết quả từ nghiên cứu giai đoạn 1/2 MARINA của del-desiran được công bố trong NEJM đã chứng minh:

Chuyển giao hiệu quả del-desiran (siRNA) đến cơ, giảm trung bình khoảng 40% DMPK mRNA ở tất cả các người tham gia điều trị.

Cải thiện lỗi splicing trong một nhóm gen đặc trưng của cơ sau điều trị với del-desiran 2 mg/kg và 4 mg/kg.

Cải thiện trong các chỉ số chức năng khám phá bao gồm:

 

*    
    
    Chức năng bàn tay/myotonia (video mở tay, hoặc vHOT)
    
     
*    
    
    Sức mạnh cơ (Đo lường Cơ học định lượng, hoặc QMT tổng điểm)
    
     
*    
    
    Khả năng vận động (Bài kiểm tra đi/chạy 10 mét, hoặc 10mWRT, và bài kiểm tra đứng dậy và đi, hoặc TUG)
    
     
*    
    
    DM1-Activ, một kết quả do bệnh nhân tự báo cáo đo lường hoạt động hàng ngày (ví dụ, tắm rửa, thăm gia đình hoặc bạn bè, đi bộ lên cầu thang)

An toàn và khả năng dung nạp chấp nhận được, phần lớn các tác dụng phụ phát sinh trong quá trình điều trị (TEAEs) nhẹ hoặc trung bình ở các người tham gia mắc DM1 và không gây ngưng điều trị.

Hai tác dụng phụ nghiêm trọng, nặng đã xảy ra ở hai người tham gia trong các nhóm liều 2 mg/kg và 4 mg/kg, trong đó có một người ngưng tham gia nghiên cứu trong nhóm 4 mg/kg. Một trong số các tác dụng phụ nghiêm trọng này được xem là liên quan đến thuốc.

"Chúng tôi vui mừng khi Tạp chí Y học New England công nhận tầm quan trọng của dữ liệu giai đoạn 1/2 MARINA. Hồ sơ an toàn tích cực, cùng với phân tích mạnh mẽ các chỉ số khám phá trong chương trình del-desiran của chúng tôi, củng cố niềm tin rằng liệu pháp thử nghiệm này có thể mang lại một lựa chọn điều trị đột phá cho người mắc DM1 và gia đình của họ," nói Sarah Boyce, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Avidity. "Chúng tôi vẫn tập trung vào việc thúc đẩy nghiên cứu giai đoạn 3 HARBOR đang diễn ra của del-desiran, dự kiến sẽ trở thành thuốc được phê duyệt toàn cầu đầu tiên cho DM1."

Del-desiran (4 mg/kg) hiện đang được đánh giá trong nghiên cứu giai đoạn 3 toàn cầu HARBOR™ ở người mắc DM1 từ 16 tuổi trở lên và trong nghiên cứu mở rộng HARBOR-OLE (HARBOR-OLE™) với tất cả các người tham gia đã hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 1/2 MARINA. Nghiên cứu toàn cầu giai đoạn 3 HARBOR đã hoàn thành tuyển dụng vào tháng 7 năm 2025 và dự kiến công bố dữ liệu tổng hợp sau 54 tuần trong nửa cuối năm 2026.

Về thử nghiệm giai đoạn 3 HARBOR™

**Nghiên cứu giai đoạn 3 toàn cầu HARBOR™ là một nghiên cứu ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, mù đôi, nhằm đánh giá del-desiran ở khoảng 150 người (từ 16 tuổi trở lên) mắc DM1. Nghiên cứu được thực hiện tại khoảng 40 địa điểm trên toàn cầu. Bệnh nhân được tiêm del-desiran hoặc giả dược (1:1) mỗi tám tuần. HARBOR được thiết kế để đánh giá nhiều khía cạnh chức năng chính của DM1. Mục tiêu chính là thời gian mở tay (vHOT), một chỉ số đo lường myotonia, triệu chứng đặc trưng của DM1. Các mục tiêu phụ chính bao gồm sức mạnh cơ đo bằng lực cầm tay và đo lường cơ học định lượng (QMT) tổng điểm, và hoạt động hàng ngày đo bằng DM1-Activ. Tất cả các người tham gia, bất kể nhận điều trị hoạt động hay giả dược, đều có thể tham gia vào nghiên cứu mở rộng đang diễn ra. Để biết thêm thông tin về thử nghiệm HARBOR, tìm kiếm mã số NCT06411288. Để biết thêm về thử nghiệm HARBOR-OLE, tìm kiếm mã số (NCT07008469).

Về thử nghiệm giai đoạn 1/2 MARINA®
Thử nghiệm MARINA® là một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1/2, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, đã tuyển 38 người lớn mắc DM1. Mục tiêu chính của nghiên cứu này là đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp của các liều tăng dần của del-desiran (AOC 1001) tiêm tĩnh mạch. Thử nghiệm MARINA đánh giá hoạt động của del-desiran (AOC 1001) qua các chỉ số sinh học chính, bao gồm giảm DMPK mRNA trong cơ xương và cải thiện lỗi splicing bất thường. Mặc dù thử nghiệm giai đoạn 1/2 không đủ mạnh để đánh giá lợi ích chức năng, nhưng nó khám phá hoạt động lâm sàng của del-desiran (AOC 1001) trong nhiều chỉ số chức năng cơ bao gồm myotonia, sức mạnh cơ, các chỉ số khả năng vận động cũng như các kết quả do bệnh nhân tự báo cáo và chất lượng cuộc sống. Người tham gia có thể chọn tham gia vào nghiên cứu mở rộng MARINA-OLE™, một nghiên cứu mở rộng theo kiểu mở, sau giai đoạn điều trị. Để biết thêm thông tin về nghiên cứu này, nhấn vào đây hoặc tìm kiếm mã số NCT05027269.

Về Loạn trương lực cơ type 1

**Loạn trương lực cơ type 1 (DM1) là một bệnh hiếm, di truyền (tự phát trội), tiến triển, gây giảm tuổi thọ và cần chăm sóc suốt đời, do một đoạn lặp triplet trong gen DMPK, dẫn đến tăng chức năng của mRNA độc hại. Bệnh có mức độ biến đổi cao về mức độ nặng, biểu hiện và tuổi khởi phát, tuy nhiên, tất cả các dạng của DM1 đều liên quan đến mức độ gánh nặng bệnh cao. DM1 đặc trưng bởi các biểu hiện đa hệ bao gồm myotonia và yếu cơ tiến triển, có thể bị xem nhẹ do biểu hiện khác nhau trên các cơ xương, tim và cơ trơn, dẫn đến suy giảm hệ tim mạch, tiêu hóa, hô hấp, mắt và/hoặc nội tiết. Hiện tại, chưa có thuốc nào được phê duyệt cho người mắc DM1.

Về del-desiran

**Del-desiran, sử dụng công nghệ nền tảng AOC của Avidity, được thiết kế để giải quyết nguyên nhân di truyền gốc rễ của DM1 bằng cách giảm mức độ mRNA DMPK độc hại. Del-desiran gồm một kháng thể đơn dòng độc quyền liên kết với thụ thể transferrin 1 (TfR1) và liên kết với một siRNA nhắm vào mRNA DMPK. Del-desiran hiện đang được đánh giá trong nghiên cứu toàn cầu giai đoạn 3 HARBOR™ và trong nghiên cứu mở rộng HARBOR-OLE™ đang diễn ra ở người mắc DM1. Dữ liệu dài hạn từ nghiên cứu MARINA-OLE cho thấy sự đảo ngược tiến trình bệnh ở người mắc DM1 qua nhiều chỉ số, bao gồm thời gian mở tay (vHOT) như một thước đo chức năng bàn tay và myotonia, sức mạnh cơ và hoạt động hàng ngày so với dữ liệu tự nhiên của END-DM1. Del-desiran đã nhận được các chỉ định Đột phá, Thuốc hiếm và Đường dẫn nhanh của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và chỉ định Thuốc hiếm của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA). Del-desiran cũng là thuốc thử nghiệm đầu tiên cho DM1 nhận được chỉ định Thuốc hiếm tại Nhật Bản.

Về Avidity

**Nhiệm vụ của Avidity Biosciences, Inc. là cải thiện sâu sắc cuộc sống của mọi người bằng cách cung cấp một loại thuốc RNA mới - Liên kết Oligonucleotide Kháng thể (AOCs™). Avidity đang cách mạng hóa lĩnh vực RNA với các AOCs độc quyền của mình, được thiết kế để kết hợp độ đặc hiệu của kháng thể đơn dòng với độ chính xác của liệu pháp oligonucleotide nhằm nhắm mục tiêu và điều trị các bệnh trước đây chưa thể tiếp cận với các liệu pháp RNA hiện có. Sử dụng nền tảng AOC độc quyền, Avidity đã thể hiện thành công lần đầu tiên việc chuyển giao RNA có mục tiêu vào cơ và đang dẫn đầu lĩnh vực với các chương trình phát triển lâm sàng cho ba bệnh cơ hiếm: loạn trương lực cơ type 1 (DM1), loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) và loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral (FSHD). Avidity cũng đang phát triển hai ứng cử viên phát triển chính xác hoàn toàn thuộc sở hữu của mình nhằm điều trị các bệnh cơ tim di truyền hiếm. Ngoài ra, Avidity đang mở rộng phạm vi của các AOCs với các chương trình trong lĩnh vực tim mạch và miễn dịch thông qua các đối tác chiến lược. Trụ sở chính của Avidity đặt tại San Diego, CA. Để biết thêm về nền tảng AOC, dòng chảy phát triển lâm sàng và đội ngũ của chúng tôi, vui lòng truy cập www.aviditybiosciences.com và kết nối qua LinkedIn và X.

Thông báo dự báo tương lai
Avidity cảnh báo độc giả rằng các tuyên bố trong thông cáo báo chí này liên quan đến các vấn đề không phải là sự kiện lịch sử là các tuyên bố dự báo. Những tuyên bố này dựa trên niềm tin và kỳ vọng hiện tại của công ty. Các tuyên bố dự báo này bao gồm, nhưng không giới hạn, các tuyên bố về: ý nghĩa của dữ liệu del-desiran từ nghiên cứu MARINA®; khả năng del-desiran mang lại một lựa chọn điều trị đột phá cho DM1 và trở thành thuốc được phê duyệt toàn cầu đầu tiên để điều trị DM1; tình trạng của nghiên cứu lâm sàng del-desiran; kế hoạch của Avidity để trình bày thêm dữ liệu từ nghiên cứu HARBOR™ và thời điểm thực hiện; đặc điểm của dữ liệu liên quan đến del-desiran từ nghiên cứu MARINA và tác động của dữ liệu đó đối với tiến trình phát triển del-desiran; thiết kế, mục tiêu và trạng thái của các nghiên cứu MARINA, MARINA-OLE™ và HARBOR; kế hoạch và kỳ vọng của Avidity để thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình, cùng với thời gian dự kiến; và nền tảng, hoạt động và chương trình của Avidity. Việc bao gồm các tuyên bố dự báo này không nên được xem như một cam kết của Avidity rằng bất kỳ kế hoạch nào trong số đó sẽ thành công. Kết quả thực tế có thể khác với những gì đã nêu trong thông cáo này do các rủi ro và sự không chắc chắn vốn có trong hoạt động của Avidity và ngoài tầm kiểm soát của công ty, bao gồm, nhưng không giới hạn, phân tích dữ liệu mới có thể dẫn đến kết luận khác với kết quả của thử nghiệm MARINA về del-desiran, và dữ liệu đó có thể không đáp ứng kỳ vọng của Avidity hoặc các cơ quan quản lý; tác dụng phụ bất ngờ hoặc hiệu quả không đủ của del-desiran có thể làm chậm hoặc hạn chế quá trình phát triển, phê duyệt hoặc thương mại hóa; các diễn biến sau này với FDA và các cơ quan quản lý toàn cầu khác có thể không phù hợp với phản hồi đã nhận được và có thể làm chậm các mốc thời gian dự kiến; phương pháp tiếp cận của Avidity trong việc khám phá và phát triển các ứng cử viên dựa trên nền tảng AOC chưa được chứng minh; các trì hoãn tiềm năng trong nghiên cứu HARBOR; phụ thuộc của Avidity vào các bên thứ ba trong thử nghiệm lâm sàng và sản xuất sản phẩm; các diễn biến pháp lý, tư pháp và quy định tại Hoa Kỳ và các quốc gia khác; khả năng Avidity cạn kiệt nguồn vốn sẵn có sớm hơn dự kiến; và các rủi ro khác được mô tả trong Báo cáo hàng năm của Avidity trên Mẫu 10-K cho năm tài chính kết thúc ngày 31 tháng 12 năm 2024 và các hồ sơ tiếp theo gửi lên SEC. Avidity cảnh báo độc giả không dựa quá nhiều vào các tuyên bố dự báo này, chỉ có hiệu lực tại ngày phát hành và công ty không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố này để phản ánh các sự kiện hoặc hoàn cảnh phát sinh sau ngày này. Tất cả các tuyên bố dự báo đều được giới hạn trong phạm vi cảnh báo này, được thực hiện theo quy định của Đạo luật Cải cách Tranh chấp Thư viện Chứng khoán của năm 1995.

Liên hệ nhà đầu tư:
Kat Lange
(619) 837-5014
investors@aviditybio.com

Liên hệ truyền thông:
Kristina Coppola
(619) 837-5016
media@aviditybio.com

Cision

Xem nội dung gốc để tải xuống đa phương tiện:

Điều khoản và Chính sách quyền riêng tư

Bảng điều khiển quyền riêng tư

Thêm thông tin