Xây dựng Quái vật Sinh lợi: Hai Tập đoàn Sinh học lớn xứng đáng để giữ

Lập luận ủng hộ các vị trí dài hạn trong lĩnh vực Công nghệ sinh học

Ngành công nghệ sinh học mang đến một nghịch lý đặc biệt cho các nhà đầu tư. Các công ty nhỏ, chưa có lợi nhuận trong lĩnh vực này có thể mang lại lợi nhuận đột phá cho những ai kiên nhẫn giữ cổ phiếu qua biến động và bất ổn. Hai đối thủ nổi bật và đặc biệt hấp dẫn cho xây dựng danh mục dài hạn là: CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) và Viking Therapeutics (NASDAQ: VKTX). Cả hai tổ chức đều hoạt động ở tuyến đầu của các lĩnh vực điều trị tương ứng và sở hữu các pipeline lâm sàng có thể định hình lại chăm sóc bệnh nhân đồng thời mang lại lợi nhuận lớn cho cổ đông với tiềm năng tăng giá đáng kể.

CRISPR Therapeutics: Hứa hẹn của chỉnh sửa gen trong thực tế

Thực tế của y học cách mạng

CRISPR Therapeutics đại diện cho biên giới của y học chính xác, tuy nhiên các nhà đầu tư cần hiểu rõ cả cơ hội lẫn những trở ngại. Liệu pháp chủ đạo của công ty, Casgevy, đã mở ra một bước ngoặt khi trở thành liệu pháp chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR đầu tiên được cấp phép chính thức. Tuy nhiên, bước đột phá này đi kèm với những hạn chế thực tế: liệu pháp có giá khoảng 2,2 triệu đô la và chỉ có thể được cung cấp tại các trung tâm điều trị chuyên biệt. Việc được các công ty bảo hiểm và các bên thanh toán chi trả vẫn là một thách thức liên tục.

Nơi giá trị thực sự xuất hiện

Ngoài những trở ngại này, tiềm năng lớn vẫn còn đó. Casgevy giải quyết hai rối loạn máu hiếm gặp cực kỳ nghiêm trọng—bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia phụ thuộc truyền máu—bằng cách cung cấp phương pháp điều trị duy nhất có thể chữa khỏi một lần duy nhất. Bệnh nhân thường phải phụ thuộc truyền máu suốt đời; Casgevy có khả năng loại bỏ hoàn toàn gánh nặng này.

Pipeline phát triển của công ty cho thấy lý do tại sao thời gian giữ cổ phiếu của bệnh nhân có thể mang lại lợi nhuận khổng lồ. CTX310 nhắm vào rối loạn chuyển hóa tim mạch bằng cách giảm vĩnh viễn LDL cholesterol và triglycerides qua một liệu trình duy nhất. Khác với các thuốc truyền thống yêu cầu tuân thủ suốt đời, phương pháp này mang lại cải thiện vĩnh viễn. Tương tự, SRSD107, một thuốc chống đông lâu dài đang trong quá trình phát triển, nhằm thay thế chế độ thuốc hàng ngày bằng liều dùng hai lần mỗi năm đồng thời loại bỏ các tác dụng phụ chảy máu nghiêm trọng liên quan đến các lựa chọn hiện tại.

Mỗi thành công lâm sàng trong pipeline này có thể mở khóa giá trị lớn cho cổ đông khi đà thương mại của Casgevy tăng tốc.

Viking Therapeutics: Lướt sóng trong thị trường quản lý cân nặng

Tham gia vào một thị trường tiềm năng khổng lồ

Viking Therapeutics hoạt động trong một trong những lĩnh vực tăng trưởng bùng nổ nhất của ngành y tế: béo phì và quản lý cân nặng. Lớp thuốc này đã thể hiện hiệu quả thuyết phục, tuy nhiên vẫn còn khá ít thị phần. Trong khi công ty sẽ cạnh tranh với các tập đoàn dược phẩm lớn, ứng viên hàng đầu VK2735 của họ đã chứng minh hiệu quả vượt trội trong các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2.

Chiến lược kép, lợi thế kép

VK2735 hoạt động như một chất kích hoạt kép, kích hoạt cả các đường dẫn hormone GLP-1 và GIP—một cơ chế đã chứng minh hiệu quả cho các rối loạn chuyển hóa. Điều làm nổi bật phương pháp của Viking là chiến lược phát triển của họ. Ngoài dạng tiêm dưới da hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm cuối, công ty còn phát triển song song một dạng viên uống. Sự khác biệt này rất quan trọng: nhiều bệnh nhân thích điều trị bằng viên thuốc, và các dạng uống mang lại lợi thế về sản xuất và phân phối có thể thúc đẩy việc chấp nhận rộng rãi.

Hình ảnh pipeline rộng hơn

Chiến lược tiên phong của Viking còn mở rộng ra ngoài VK2735. Công ty dự định bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng cho một chất kích hoạt kép khác nhắm vào các đường dẫn amylin và calcitonin. VK2809, ứng viên điều trị xơ gan nhiễm mỡ không do rượu liên quan đến rối loạn chuyển hóa, đã hoàn thành thành công thử nghiệm giai đoạn giữa trong một chỉ định có nhu cầu chưa được đáp ứng cao khác. Phương pháp pipeline phân tầng này giúp Viking có khả năng chiếm lĩnh nhiều cơ hội thị trường theo trình tự trong những năm tới.

Phân tích rủi ro và phần thưởng

Cả hai công ty đều mang rủi ro lâm sàng và pháp lý thực sự. Những thất bại trong các thử nghiệm đang diễn ra có thể ảnh hưởng đáng kể đến hiệu suất cổ phiếu. Tuy nhiên, các nhà đầu tư sẵn sàng giữ qua bất ổn và biến động có thể nhận thấy rằng các kết quả tích cực ở giai đoạn giữa và cuối sẽ mang lại lợi nhuận khổng lồ như các đột phá công nghệ sinh học giai đoạn đầu. Cơ hội này—những liệu pháp chỉnh sửa gen đột phá và thuốc quản lý béo phì đáp ứng nhu cầu chưa được thỏa mãn lớn—gợi ý tiềm năng tăng giá đáng kể cho các nhà đầu tư kiên nhẫn, dài hạn, đã có vị trí trước khi các yếu tố thúc đẩy này trở nên rõ ràng.

Đối với các nhà đầu tư thoải mái với tính biến động vốn có của công nghệ sinh học, cả CRISPR Therapeutics và Viking Therapeutics đều xứng đáng được xem xét nghiêm túc như các khoản đầu tư cốt lõi trong danh mục phù hợp với mức độ rủi ro.