Только что LRMR вырос более чем на 40% сегодня — Larimar Therapeutics получила статус прорывной терапии FDA для своего кандидата Nomlabofusp. Он предназначен для лечения фридрейховой атаксии, редкого генетического расстройства, которое влияет на координацию движений и мобильность. Довольно нишевая область, но, по всей видимости, всего около 5000 человек в США страдают этим, так что потенциал роста может быть значительным, если всё получится.

Что привлекло мое внимание, так это то, что они планируют подать заявку на ускоренное одобрение в следующем месяце, с данными, ожидаемыми во втором квартале. Если его одобрят, Nomlabofusp может стать первым настоящим терапевтическим средством, изменяющим течение болезни, для пациентов с фридрейховой атаксией. FDA, по всей видимости, подтвердило их подход, использующий уровни FXN на коже как способ измерения эффективности лечения. Они нацелены на запуск в США в первой половине 2027 года, если всё пойдет гладко.

Акции торговались в диапазоне от 1,61 до 5,37 долларов за последний год, так что это хорошее движение. Клинические данные, которые они показали,, похоже, убедили регуляторов, что они на правильном пути. Стоит следить за этим, если вы интересуетесь биотехнологическими компаниями — это может стать одним из тех редких успехов в области редких заболеваний, который действительно сработает.