Je viens de voir qu'Agios a obtenu l'approbation de PYRUKYND aux Émirats arabes unis pour le traitement de la thalassémie. C'est en fait le premier et seul médicament approuvé là-bas pour ce groupe spécifique de patients, ce qui est assez significatif. Le médicament agit comme un activateur de la pyruvate kinase et est destiné aux cas dépendants de transfusions ainsi qu'aux cas non dépendants de transfusions.

La partie intéressante est qu'ils ont déjà un accord de distribution avec NewBridge Pharma couvrant toute la région du CCG—Arabie Saoudite, Émirats arabes unis, Koweït, Qatar, Oman, Bahreïn. Donc, cette approbation aux Émirats arabes unis est essentiellement le point d'entrée pour le marché plus large du Moyen-Orient.

L'approbation était basée sur leurs essais de phase 3 ENERGIZE qui semblaient assez solides. PYRUKYND est déjà approuvé aux États-Unis (sous le nom AQVESME) et en Europe pour le traitement de la thalassémie, donc cela étend le profil de la thalassémie à l'échelle mondiale. Ils attendent également la revue de la Commission européenne en ce moment. Il semble s'agir d'une stratégie d'expansion régulière pour cette indication plutôt que d'une approbation ponctuelle.