Vient de dépasser 40 % aujourd'hui - Larimar Therapeutics a obtenu la désignation de thérapie innovante par la FDA pour leur candidat Nomlabofusp. Il est conçu pour traiter l'ataxie de Friedreich, ce trouble génétique rare qui affecte la coordination musculaire et la mobilité. Zone assez niche, mais apparemment seulement environ 5 000 personnes aux États-Unis en sont atteintes, donc le potentiel de gain pourrait être important si cela fonctionne.

Ce qui a attiré mon attention, c'est qu'ils prévoient de déposer une demande d'approbation accélérée le mois prochain, avec des données attendues au deuxième trimestre. Si cela est approuvé, Nomlabofusp pourrait être la première véritable thérapie modifiant la maladie pour les patients atteints d'ataxie de Friedreich. La FDA aurait confirmé leur approche utilisant les niveaux de FXN dans la peau comme moyen de mesurer si le traitement fonctionne réellement. Ils visent un lancement aux États-Unis au premier semestre 2027 si tout se passe bien.

L'action se négociait entre 1,61 $ et 5,37 $ au cours de l'année passée, donc c'est un mouvement intéressant. Les données cliniques qu'ils ont montrées semblent avoir convaincu les régulateurs qu'ils tiennent quelque chose. À surveiller si vous aimez les biotechs - cela pourrait être l'une de ces victoires pour des maladies rares qui se concrétisent réellement.