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刚刚看到这个——Regeneron获得了FDA对他们新药garetosmab的优先审查，这是一种针对FOP的新疗法。如果你关注生物技术，这挺有趣的。所以基本上他们一直在研究阻断一种叫做激活素A的蛋白质，这种蛋白质驱动FOP患者的骨骼生长，而三期试验的结果看起来很稳。
数字实际上非常惊人——使用较低剂量（3毫克/公斤）的患者相比安慰剂的新骨病变减少了94%，而高剂量达到了90%。两者在病变总量的减少上都超过了99%。FDA预计在2026年8月做出决定，所以我们可能还要等几个月。
FOP是那种罕见的遗传性疾病之一，关注度不高，所以看到实际的进展还是挺酷的。单克隆抗体的方法似乎比试验数据预期的效果更好。股票我查的时候有点下跌，但这在这种公告后很常见。很想知道这是否真的能按计划通过FDA的批准。