Может ли уже бывалый биотехнологический предприниматель Ари Бельдегрун сделать это снова?

Ари Беллдегрюн — один из самых успешных предпринимателей в сфере биотехнологий. После продажи Agensys, биотехнологической компании по моноклональным антителам, компании Astellas за 537 миллионов долларов в 2007 году, он стал сооснователем, а затем продал Cougar Biotechnology компании Johnson & Johnson (JNJ +3.19%) за 1 миллиард долларов в 2011 году. Затем, словно этого было мало, он сорвал биотехнологический джекпот, основав Kite Pharma, компанию по генной терапии рака, которую Gilead Sciences (GILD +3.36%) приобрела за кругленькую сумму в 11,9 миллиарда долларов в прошлом году.

Теперь Беллдегрюн снова за свое. Вместе с бывшими руководителями Kite Pharma он запустил новый стартап **Allogene Therapeutics, **, который только что привлек 300 миллионов долларов финансирования и заключил крупную сделку с биофармацевтическим гигантом Pfizer (PFE +1.47%) для разработки готовых к применению методов генной терапии рака.

Чем он теперь занимается?

Химерная антигенная Т-клеточная терапия, или CAR-T, — это новаторский подход к генной терапии, который перепрограммирует Т-клетки пациента, чтобы они могли обнаруживать, связываться с раковыми клетками и уничтожать их.

ИСТОЧНИК ИЗОБРАЖЕНИЯ: GETTY IMAGES.

В Kite Pharma Беллдегрюн и его команда создали Yescarta, один из первых CAR-T, получивших одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. Оно получило разрешение регулирующих органов прошлой осенью после того, как показало выдающиеся показатели общего ответа у пациентов с диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомой.

Однако создание CAR-T, таких как Yescarta, является сложным. Процесс требует извлечения Т-клеток пациента и их отправки в удаленную лабораторию, где ученые используют инактивированный вирус для вставки генетического кода, который позволяет Т-клеткам прикрепляться к CD19 — белку, который обычно экспрессируется на В-клеточных раковых клетках. После того как вирус введен и сконструированные Т-клетки размножаются, их отправляют обратно, чтобы они могли быть повторно введены пациенту для выполнения своей работы.

Несомненно, наблюдаемые до сих пор показатели ответа для Yescarta и других CAR-T, созданных аналогичным образом, делают этот класс методов лечения одним из самых захватывающих достижений в лечении рака в этом столетии. Однако эти CAR-T далеки от совершенства. Процесс CAR-T может занимать 20 дней и более, и из-за сложности Yescarta имеет ошеломляющую прейскурантную цену почти в 400 000 долларов.

Возможно, Беллдегрюн считает, что есть способ лучше. В сотрудничестве с бывшим главным медицинским директором Kite Pharma Дэвидом Чангом Allogene Therapeutics попытается создать готовые к применению CAR-T, которые можно будет развертывать быстрее и дешевле.

В частности, они обменяли 25% своей новой компании, чтобы получить права Pfizer на готовый к применению подход CAR-T, который устраняет необходимость сбора и доработки Т-клеток в удаленном месте.

Pfizer получила права на этот подход, когда заключила сделку с Cellectis (CLLS +11.39%) в 2014 году. В рамках этого соглашения Pfizer выплатила 80 миллионов долларов авансом, чтобы получить права на использование подхода Cellectis для более чем дюжины мишеней рака. Pfizer также согласилась финансировать исследования и разработки, выплачивать до 185 миллионов долларов за каждый этап по продукту Pfizer и выплачивать ступенчатые роялти по любым одобренным методам лечения, полученным по лицензии от Cellectis. Теперь Allogene Therapeutics будет отвечать за эти выплаты.

Allogene Therapeutics также принимает эстафету от Pfizer по правам США на самую продвинутую генную терапию Cellectis, UCART19. Servier лицензировала глобальные права на UCART19 еще в 2015 году, а затем передала права на него в США компании Pfizer. Servier сохраняет свои права за пределами США, но права Pfizer вскоре перейдут к Allogene Therapeutics. В настоящее время UCART19 находится на первой фазе испытаний в качестве лечения рецидивирующего и рефрактерного В-клеточного острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ), однако вторая фаза испытаний запланирована на начало следующего года.

Что дальше

Нацеливаясь на трудно поддающихся лечению онкологических пациентов с небольшим выбором методов лечения и плохим прогнозом, генная терапия быстро переходит к коммерциализации. Пока что не только Yescarta получила одобрение FDA без каких-либо данных испытаний третьей фазы, но и Novartis (NVS +3.28%) Kymriah, CAR-T, получивший одобрение в прошлом году при детском ОЛЛ после успешных исследований второй фазы.

Никто не знает, будут ли UCART19 или любые другие готовые методы лечения, которые сейчас разрабатывает Allogene Therapeutics, столь же эффективны, как Yescarta или Kymriah, и смогут ли они так же быстро выйти на рынок. Но я не ставлю против этого, особенно учитывая послужной список Беллдегрюна. Allogene Therapeutics пока является частной компанией, но меня не удивит, если в планах есть IPO. Если это так, то инвесторам стоит внимательно присмотреться к ней, когда она станет публичной.